항PD-1 면역항암제인 ‘키트루다(성분명: 펨브롤리주맙)’의 BCG-불응 고위험 비근침습성 방광암에서 단독요법 치료 효과를 분석한 ‘KEYNOTE-057’ 2상 임상 연구 상세 결과가 나왔다.

한국MSD(대표 케빈 피터스)는 지난달 국제학술지 란셋 온콜로지(LANCET Oncology)에 게재됐다고 22일 밝혔다. 이 연구는 키트루다가 해당 암종에서 20여년만에 새로운 치료제이자 첫 번째 면역항암제로 허가받는 근거가 됐다.

KEYNOTE-057 연구는 방광절제술이 불가능하거나 시행을 선택하지 않았으며, 유두종 유무에 상관없이 상피내암을 동반한 BCG-불응, 고위험 비근침습성 방광암 환자 96명을 대상으로 키트루다 단독요법의 치료 효과를 평가했다. 

연구에 참여한 환자들은 키트루다를 매 3주마다 200mg 정맥투여 받았으며, 약물 투여는 질병이 진행되거나 허용 불가한 독성의 발생 전까지, 혹은 질병 진행이 없는 경우 최대 24개월까지 진행됐다.

중앙값 36.4개월(IQR 32.0-40.7) 동안 추적 관찰한 결과, 키트루다는 3개월 차에 39명의 환자에서 완전관해를 보이며 1차 평가변수인 완전관해율(Complete Response rate, CR rate) 41%를 기록했으며, 완전관해 반응지속기간의 중앙값은 16.2개월(95% CI 6∙7–36∙2)이었다. 

완전관해된 환자 중 18명(46%)은 최소 12개월 이상 치료 효과가 지속됐다. 3등급 또는 4등급의 치료 관련 이상 반응은 13%의 환자에게서 발생했으며, 저나트륨혈증(3%)과 관절통(2%)이 가장 흔하게 나타났다.

비근침성 방광암의 표준 치료로는 경요도 방광종양절제술 후 BCG(Bacillus Calmette-Guerin) 방광 내 주입법’이 사용된다. 하지만 해당 치료는 높은 초기반응률에도 불구하고 최대 50%의 환자가 재발하거나 BCG에 반응하지 않는 한계가 있다.

따라서 근치적 방광절제술이 적합하지 않거나 환자가 거부하는 경우 키트루다를 사용하는 치료 옵션을 통해 방광을 보존하며 치료를 이어나갈 수 있게 됐다.

한국MSD 항암제사업부를 이끌고 있는 김성필 전무는 “키트루다는 근치적 방광절제술 이외에 다른 치료법이 없었던 고위험 비근침습성 방광암 환자8를 위한 새로운 치료법으로 방광을 절제하지 않고 치료를 이어나갈 수 있는 길을 열었다”고 밝혔다.

한편, 키트루다는 지난해 1월 미국FDA로부터 방광절제술이 불가능하거나 시행을 선택하지 않았으며, 유두종 유무에 상관없이 상피내암을 동반한 BCG-불응 고위험 비근침습성 방광암에서의 치료제로 허가 받았고, 국내에서는 같은 해 8월 허가 받았다.