벤클렉스타®정(Venclexta, 성분명: 베네토클락스)이 2년 고정기간 2차 이상의 병용요법 치료제로 보험 급여 기준이 오늘부터 확대된다.

한국애브비(대표이사 강소영)는 건강보험심사평가원 공고에 따라 벤클렉스타 정이 7일부터 최소 하나의 화학요법을 포함한 이전 치료를 받은 만성 림프구성 백혈병(CLL, Chronic Lymphocytic Leukemia) 환자에서  보험 급여가 인정된다고 밝혔다. 

국내 최초이자 유일한 경구용 B세포 림프종-2 (BCL-2, B-cell lymphoma-2) 억제제인 벤클렉스타®정은 리툭시맙과 병용요법으로 2년 치료 이후 치료를 중단할 수 있는(Off-treatment) 만성 림프구성 백혈병 치료제다. 지난해 3월, 리툭시맙과 병용요법이 2차 치료요법으로 허가 받은 데 이어 이번 보험 급여 적용으로 만성 림프구성 백혈병을 2년간만 치료하는 새로운 치료법에 대한 환자 접근성이 향상될 것으로 전망된다.

이번 급여 적용은 이전에 적어도 하나의 치료를 받은 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 벤클렉스타®정-리툭시맙의 병용요법과 표준 치료인 벤다무스틴-리툭시맙(BR) 병용요법의 효능•효과 및 안전성을 비교한 제 3상 임상시험(MURANO) 5년차 분석 결과에 기반해 이루어졌다. 

임상 결과에서 다른 화학항암요법 없이 벤클렉스타®정-리툭시맙 병용요법으로 2년 간의 고정기간 치료를 마친 재발성·불응성 만성 림프구성 백혈병 환자의 무진행생존율(PFS, Progression-Free Survival)과 전체생존율(OS, Overall Survival)이 표준 치료 대비 모두 개선된 것으로 나타났다. 

치료 기간 동안 무진행생존율(PFS) 중앙값은 표준 치료 투여군(BR; HR 0.19, 95% CI: 0.15-0.26)에서 17.0개월(95% CI: 15.5-21.7)인데 반해, 벤클렉스타®정-리툭시맙 병용요법군은 53.6개월(95% CI: 48.4-57.0)이었다. 전체생존율(OS) 역시 표준 치료 투여군(BR: HR 0.40, 95 % CI: 0.26-0.62)은 62.2% (95 % CI: 54.8-69.6)였으나 벤클렉스타®정-리툭시맙 병용투여군에서는 82.1% (95% CI: 76.4-87.8)로 나타났다.

또한, 2년 고정기간 치료 종료 시점에 미세잔존질환(MRD, Minimal Residual Disease)-음성에 도달한 환자는 양성 환자에 비해 무진행생존율(PFS) 및 전체생존율(OS)이 개선되었다. 미세잔존질환은 말초 혈액이나 골수에 남아 있는 백혈병 세포 숫자로 10,000개의 백혈구 중 1개 미만의 만성 림프구성 백혈병 세포가 존재할 때 음성으로 평가한다. 미세잔존질환-음성은 장기간의 무진행 생존율, 전체생존율의 개선을 예측할 수 있는 인자이다.

가톨릭의대 서울성모병원 혈액내과 엄기성교수는 “만성 림프구성 백혈병 환자의 대부분은 65세이상 고령이고 재발을 거듭하며 전신상태와 예후가 점차 악화되는데, 벤클렉스타®정은 리툭시맙과 병용요법으로 2년 만 치료하고 이후 치료를 중단해도 높은 무진행생존율을 유지하는 것으로 나타났다”며, “이는 높은 미세잔존질환-음성 도달률에서 보이듯, 깊은 반응을 획득하기 때문인 것으로 보인다”고 말했다.