글로벌 마이크로바이옴 선도기업 지놈앤컴퍼니(대표 배지수∙박한수)의 자회사 사이오토 바이오사이언스(Scioto Biosciences)가 미국 현지시각으로 30일 뇌질환 마이크로바이옴 치료제 ‘SB-121’의 미국 FDA 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 지난 4월 말 IND 신청 이후 약 한 달만의 결과다.

사이오토 바이오사이언스는 미국 신시네티 어린이병원(Cincinnati Children’s Hospital Medical Center)에서 이르면 7월부터 자폐증 환자를 대상으로 임상을 위한 첫 투약을 진행한다. 이번 임상시험은 위약 대조(Placebo-controlled) 이중맹검(double blinded) 방식의 무작위시험(randomized) 형식으로 4주 투약을 포함해 총 17주 간 진행될 예정이다.

뇌질환 마이크로바이옴치료제 ‘SB-121’은 전임상시험에서 자폐증 완화에 영향을 미치는 것으로 알려진 체내 옥시토신 분비를 장시간 유지시켜주는 것을 확인한 바 있다. 작년 11월에는 건강인 대상 신생아괴사성장염(NEC) 적응증으로 미국 FDA의 임상 1상 IND를 승인받았다.

임상 1상에서는 ‘SB-121’의 반복투여를 통한 안전성과 초기 유효성을 평가하고 2022년에 자폐증(ASD) 임상 2상 및 신생아괴사성장염(NEC) 환자를 대상으로 한 ‘SB-121’의 임상 1/2상 진행을 목표로 하고 있다.

‘SB-121’은 지놈앤컴퍼니 자회사 사이오토 바이오사이언스의 주요 파이프라인으로 자폐증(Autism Spectrum Disorder, 이하 ASD)을 주요 적응증으로 하는 뇌질환 마이크로바이옴 치료제다. ‘SB-121’은 강한 산모의 모유 안에 있는 락토바실러스 루테리(Lactobacillus.reuteri 이하 L.reuteri) 균주로 사이오토 바이오사이언스의 마이크로바이옴 균주 효능을 극대화하는 독자 플랫폼 ABT플랫폼(Activated Bacterial Therapeutics) 기술이 적용돼 균주의 체내 안정성과 효능을 높인 것이 특징이다.

지놈앤컴퍼니 배지수 대표는 “장-뇌-축(gut-brain-axis) 이론을 바탕으로 한 마이크로바이옴 뇌∙신경 질환 치료제 개발 영역은 마이크로바이옴 산업에서 빼놓을 수 없는 중요한 분야”라며 “특히, 옥시토신 분비를 촉진해 자폐증 핵심 증상에 대한 치료를 해결한다면, 정신과 분야에서 블록버스터 급 치료제를 기대할 수 있을 것”이라고 말했다.

배 대표는 “이번 IND 승인 이후 지놈앤컴퍼니의 자회사 사이오토 바이오사이언스 역시 본격적으로 환자 대상 임상에 돌입하는 만큼, 유의미한 결과 도출을 통해 최초의 마이크로바이옴 뇌∙신경 질환 치료제 개발 가능성을 높여 나갈 것”이라고 밝혔다.