한국아스트라제네카(대표이사 사장 김상표)는 ‘코셀루고 캡슐(Koselugo capsule, 성분명 셀루메티닙)’이 28일 식품의약품안전처로부터 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, 이하 NF1) 치료제로 허가를 획득했다고 31일 밝혔다.

코셀루고는 지난 해 10월 기존에 치료제가 없어 생명을 위협하고 중대한 질환 치료제로서 도입 시급성이 인정돼 식품의약품안전처로부터 신속심사대상 의약품에 최초로 지정된 바 있으며, 이로써 해당 제도를 통해 허가 받은 최초의 희귀의약품이 됐다.

허가된 적응증은 ▲증상이 있고 ▲수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자다. 이번 허가는 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)가 주도한 ‘SPRINT’ 2상 임상시험 결과를 근거로 한다. 해당 연구 결과, 전체의 68%(50명 중 34명) 환자에게서 부분 반응이 확인됐으며 이 가운데 약82%(28명)는 12개월 이상 반응이 지속됐다. 

SPRINT 2상 임상 연구는 만 3세에서 17세까지의 수술 불가능한 총상 신경섬유종을 지닌 제 1형 신경섬유종증 환자 50명을 대상으로 진행됐다.  환자들은 질병이 진행되거나 이상 반응이 나타날 때까지 25 mg/m2의 코셀루고를 1일 2회 경구 복용하며 주기적으로 종양의 크기 변화와 종양 관련 질병 상태를 확인했으며, 전체반응률(Overall Response Rate)은 최소 3개월 간격의 연속적인 자기공명영상(MRI) 재검사에서도 부분 반응(총상 신경섬유종의 용적이 20% 이상 감소)을 보인 환자의 비율을 확인하는 방식으로 측정했다.

가장 흔하게 나타난 이상 반응은 메스꺼움과 구토, 설사였으며, 이상반응으로 인해 복용량을 조절한 환자는 28 %(14명), 복용을 중단한 환자는10%(5명)였다. 반면 좌심실 박출율에 증상적인 변화를 보이거나 망막 혈청 분리 또는 시력에 위협을 주는 다른 사례는 나타나지 않았다.

한국아스트라제네카 항암제사업부 명진 전무는 “식품의약품안전처로부터 도입 시급성을 인정받은 만큼 국내 환자들에게 신속히 공급될 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.