바이오니아와 신약개발 자회사 써나젠테라퓨틱스는 폐·신장 섬유증 등 신약후보물질(SAMiRNA-AREG)을 생쥐·원숭이에 주사한 비임상 독성시험에서 부작용이 나타나지 않았다고 16일 밝혔다.

이 후보물질은 앞서 섬유증 모델 동물실험과 세포실험에서 섬유증 진행을 효과적으로 억제하는 것으로 확인됐다. 이어 독성시험에서 생명에 직접적 영향을 미치는 심혈관계·호흡기계·중추신경계 기능에 악영향을 미치지 않는 등 약리학적 안전성이 입증됐다.

양사는 이에 따라 연내 임상시험 진입을 목표로 식품의약품안전처에 임상 1상 신청을 준비 중이며, 글로벌 대형 제약사들과 신약 개발 관련 논의도 하고 있다.

양사가 우리나라와 미국의 비임상시험기관인 안전성평가연구소, 찰스리버랩에 의뢰해 이뤄진 독성시험은 몸무게 1㎏당 신약후보물질을 △생쥐에 100, 200, 300㎎ △원숭이에 25, 50, 100㎎을 1회 정맥주사하고 부작용 발생 여부를 관찰했다. 심혈관계 안전성을 평가하는 세포실험(CHO cell hERG assay)도 했다.

그 결과 효능 투여량의 60배인 300㎎/㎏을 주사한 암컷·수컷 생쥐에서도 뚜렷한 신경행동 변화는 나타나지 않았다. 심박수·심전도나 호흡률, 1회·분당 호흡량 등 호흡기·심혈관계 기능에도 유의한 변화가 관찰되지 않았다. 후보물질을 고농도로 투여해도 부정맥을 일으킬 가능성은 낮은 것으로 평가됐다. 투여 30분 후 체온이 1.1~1.5도 낮아졌지만 1시간 후 회복됐다.

독성시험 결과는 지난 13일 국제학술지 ‘독성학 리포트’(Toxicology Reports)에 발표됐다. 이번 시험은 과학기술정보통신부·산업통상자원부·보건복지부의 ‘범부처 전주기 신약개발사업’ 지원을 받아 진행됐다.

폐·신장 섬유증은 만성 염증반응 과정에서 조직·장기에 콜라겐 등 섬유성 결합조직이 과도하게 형성돼 점차 딱딱하게 굳어지면서 제 기능을 못해 호흡곤란, 신장 기능저하와 신부전 등을 유발한다. 심한 경우 장기이식을 받지 않으면 사망할 수 있다.

바이오니아와 써나젠테라퓨틱스는 질병의 유전정보를 전달하는 메신저RNA(mRNA)를 분해해 난치병을 근본적으로 치료해줄 것으로 기대되는 ‘짧은 간섭(저해) RNA’인 siRNA(small interfering RNA)의 양쪽 끝에 친수성·소수성 물질을 결합, 원하는 조직·장기까지 효과적으로 전달해주는 신약 플랫폼(SAMiRNA) 기술을 갖고 있다.