약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

2025년 08월 22일 인기기사

08-24(일) | 08-23(토) | 08-22(금) | 08-21(목) | 08-20(수)

달력으로 날짜검색

[DI+ 의약정보] 그래피, 세계 유일 36.5℃ 형상기억 3D프린팅 투명교정장치 개발: 2025-08-22 06:00; 회사 소개그래피 심운섭 대표가 지난달 30일 서울 여의도 콘래드호텔에서 열린 그래피 IPO 기자간담회에서 코스닥 상장 목표와 향...; 권혁진 기자 공감0 | 비공감0

오송첨단의료산업진흥재단 센터장, 성비위 혐의로 경찰 조사…“정직 3개월 징계” 논란: 2025-08-22 10:29; 오송첨단의료산업진흥재단 소속 한 센터장이 회식 자리에서 여직원들에게 성적 발언과 부적절한 신체 접촉을 한 혐의로 경찰에 입건돼 ...; 최윤수 기자 공감0 | 비공감0

K-뷰티, 2026 뷰티 트렌드도 이끈다: 2025-08-22 06:00; 내년 글로벌 뷰티 시장은 단순한 기능을 넘어 브랜드의 정체성과 소비 경험을 중시하는 흐름이 더 강해질 것으로 보인다. 스웨덴의 뷰티...; 김민혜 기자 공감0 | 비공감0

삼천당제약, 상반기 매출 성장에도 영업손실 전환: 2025-08-22 15:08; 삼천당제약이 2025년 상반기 매출은 성장했으나 영업이익과 순이익 모두 적자 전환했다.약업닷컴이 금융감독원 전자공시시스템을 통해 ...; 전하연 기자 공감0 | 비공감0

일동제약, 상반기 매출 2,745억 원…영업이익 48억 원 흑자 유지: 2025-08-22 06:00; 일동제약의 올해 상반기 실적은 매출 감소에도 불구하고 영업흑자를 이어갔다. 연구개발비 규모가 줄었으나 여전히 두 자릿수 비중을 유...; 전하연 기자 공감0 | 비공감0

유한양행, 상반기 실적 '대폭 호전'-상품매출 비중 50% 아래로 '뚝' 2025-08-22 06:20

신풍제약,상반기 매출↑-영업익 '흑전'..일본·미얀마 매출 큰 폭↑ 2025-08-22 06:00

브이티, 상반기 매출 2120억…전년대비 1.5%↓ 2025-08-22 06:00

"비임상시험, 단순 자료 아닌 전략적 자산…국제 기준 따라야 임상도 산다" 2025-08-22 15:00

노보, 새 CEO 체제…글로벌 빅파마와 닮은 ‘긴축 전환' 2025-08-22 06:00

[푸드 테라피] 움직이는 가슴 멍울? 섬유낭성 유방증 2025-08-22 09:12

CMG제약, 상반기 매출 433억 원…적자 전환 속 제품 매출 비중 확대 2025-08-22 06:00

프리클리나·씨티셀즈, CTC 기반 PDX 모델 개발 업무협약 2025-08-22 04:18

대한약사회, 유니온약품 불법 리베이트 사건 강력 규탄 2025-08-22 19:10

에스티 로더, 2025년 8% 매출감소ㆍ감원 발표 2025-08-22 06:00

딥슨바이오, 초음파 자극기 '뉴클레어' 미국 FDA 등록 2025-08-22 07:45

JW중외제약,상반기 매출 6.7%-영업익 24%↑...수액제 매출 1/3 육박 2025-08-22 10:20

'랩오토메이션 강자' 큐리오시스, 증권신고서 제출 2025-08-22 23:59

톰, 첫 브랜드 뮤즈로 배우 유인나 발탁 2025-08-22 09:28

미국,EU산 의약품 관세 상한선 15% 제한..최혜국 대우 약속 한국은? 2025-08-22 08:30

"심평원, 성인 신경섬유종 환자 외면…소아 중심 급여, 개선 시급" 2025-08-22 11:30

FDA, 무스형 자외선차단제 판매 제동 2025-08-22 06:00

한국글로벌보건포럼, 게이츠재단 회장과 간담회 개최 2025-08-22 23:50

메텍홀딩스, 태백사료와 손잡고 가축 메탄가스 측정 절감 공동사업 추진 2025-08-22 12:02

PHCCC, 제8회 정기학술대회 9월 7일 개최…“통합돌봄 속 약사 가치 조명” 2025-08-22 14:08

큐라클-맵틱스, Tie2 항체 MT-101… 신장질환 글로벌 신약 후보 부각 2025-08-22 08:25

메디팜, '듀얼 프리미엄 초임계 rTG 오메가3' 출시 2025-08-22 09:35

길리어드 계열사 CAR-T 치료제 전문기업 인수 2025-08-22 11:12

비올, 상반기 매출 293억…전년대비 10.8%↑ 2025-08-22 06:00

RNA 표적 유전성 혈관부종 예방제 FDA 허가 2025-08-22 12:10

인기기사

더보기 +

1	상장 제약·바이오 2025년 누적 평균 순이익 코스피 917억원·코스닥 175억원

2	넥스트바이오메디컬,혈관색전 제품 'Nexsphere-F™' 독점 판권 계약

3 서울시유통협회, 대웅 거점도매 전면 투쟁 선언

4	제2의 키트루다, 새 타깃 아닌 '조합·구조 설계'에서 나온다

5	제일약품, '상품' 비중 줄이고 내실 잡았다… 신약 '자큐보' 효과로 수익성 대폭 개선

6	알지노믹스-서지넥스, LNP 기반 RNA 유전자 신약 공동개발 나선다

7 대한약사회 권영희 집행부 1년…약준모 회원 83% '부정'

8	인트론바이오, 박테리오파지 ‘드롭인’ 제형 특허 출원…동물용 항생제 대체재 시장 공략

9	동아제약, 오펠라와 일반약 4종 국내 독점 유통 계약 체결

10	에스엘티지, AI 검사 기반 통합장비 'PRINS25'…"인쇄·검사 올인원"

인터뷰

더보기 +

에스엘티지, AI 검사 기반 통합장비 'PRINS25'…"인쇄·검사 올인원"

린버크, 조기 고효능 치료 전략 속 1차 옵션 부상

바이오솔루션 이정선 대표 “서울대병원 ‘카티라이프’ 공급, 맞춤형 재생치료 이정표 마련”

PEOPLE

더보기 +

인사	메디톡스, 개발본부 총괄에 이태상 상무 영입

팜플러스
오피니언

더보기 + 더보기 +

김용진 세무사의 세무칼럼

심연와 변호사의 법률민원상담

심창구 교수의 약창춘추

[사설] 초읽기 들어간 대선정국, 보...

[사설] 초고령사회 진입과 일반의약...

[사설] 한국약업사(韓國藥業史) 보정...

[사설] 글로벌시장 진출 위한 유능...

[사설] 도전과 실패를 반복하며 얻어...

컬쳐/클래시그널

더보기 +

원종원의 커튼 콜

안현정의 컬쳐포커스

박병준의 클래스토리

서울시 서초구 서초대로 115 정다운빌딩 4층
TEL : 02-3270-0114 FAX : 02-3270-0189
E-mail : webmaster@yakup.com

모바일 버전

발행일 : 1954. 03. 29 등록일 : 2016. 05. 02
대표이사 : 함태원 발행 · 편집인 : 함태원
등록번호 : 서울,아04071

사업자등록번호 : 106-81-10940
통신사업자신고번호 : 제2022-서울서초-2586호
청소년보호책임자 : 이종운

[]RNA 표적 유전성 혈관부종 예방제 FDA 허가

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

위의 '개인정보 수집·이용'에 동의 합니다.

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)

보내는 사람 이름
보내는 사람 이메일	@

취소 보내기

RNA 표적 유전성 혈관부종 예방제 FDA 허가

최초ㆍ유일 RNA 표적 치료제 ‘다운제라’(도니달로센)

이덕규 기자
입력 2025-08-22 12:10

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 유전성 혈관부종(HAE) 예방제 ‘다운제라’(Dawnzera: 도니달로센)가 FDA의 허가를 취득했다고 21일 공표했다.‘다운제라’는 12세 이상의 소아‧성인 유전성 혈관부종 환자들에게서 증상 발작을 예방하는 요법제로 이번에 허가관문을 통과했다.급성 유전성 혈관부종의 발작과 밀접한 관련이 있는 염증을 매개하는 핵심적인 단백질로 알려진 혈중 프리칼리크레인(PKK: prekallikrein)을 표적으로 작용하도록 설계된 최초이자 유일한 RNA 표적 치료제가 바로 ‘다운제라’이다.‘다운제라’ 80mg은 피하주사용 자동주사기를 사용해 4주 또는 8주 간격으로 자가투여하는 치료제이다.유전성 혈관부종은 생명을 위협할 수 있는 희귀 유전성 질환의 일종으로 손, 발, 생식기, 위, 안면 또는 목 등의 신체의 다양한 부위에서 중증 부종의 재발 발작을 수반하는 것으로 알려져 있다.현재 미국 내 유전성 혈관부종 환자 수는 약 7,000여명선으로 추정되고 있다.아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “치료대안의 개선을 필요로 하는 유전성 혈관부종 환자들을 위해 괄목할 만한 진보가 이루어졌음을 의미하는 치료제가 ‘다운제라’라고 할 수 있을 것”이라면서 “강력하고 내구성 있는 효능과 함께 편리한 투여방법, 최장기간 동안 사용할 수 있는 ‘다운제라’가 다수의 유전성 혈관부종 환자들에게서 빈도높게 선택받은 예방요법제로 각광받을 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.중요한 것은 최근 발표된 자료에서 다른 예방요법제들을 사용해 왔던 환자와 의사들에게 ‘다운제라’로 전환할 수 있는 로드맵이 제시되었다는 점이라고 모니아 대표는 상기시켰다.모니아 대표는 뒤이어 “아이오니스 파마슈티컬스가 획기적인 과학적 연구결과를 생명을 구할 치료제들의 개발로 귀결되도록 하기 위해 사세를 집중하고 있다”며 “우리가 최초의 독자 개발‧발매 치료제로 선보였던 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 ‘트린골자’(Tryngolza: 올레자센)이 초기단계부터 성공을 거둔 데 이어 이제 ‘다운제라’가 우리의 두 번째 독자 개발‧발매 치료제로 9개월 만에 허가를 취득한 것”이라고 설명했다.‘다운제라’의 허가취득은 우리의 비전이 이행되고 있음을 나타내는 것이어서 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.FDA는 유전성 혈관부종 환자들을 충원해 임상 3상 글로벌, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시 대조시험으로 진행되었던 ‘OASIS-HAE 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘다운제라’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타나 ‘다운제라’를 4주 간격으로 투여한 피험자 그룹의 경우 24주차에 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 월별 유전성 혈관부종 발작 발생률이 81%까지 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다.핵심적인 이차적 시험목표의 하나였던 2차 투여 후 측정한 결과를 보더라도 평균 발작 감소율이 87%까지 증가한 것으로 평가됐다.‘다운제라’를 4주 간격으로 투여한 피험자 그룹은 이와 함께 24주 동안 중등도에서 중증에 이르는 유전성 혈관부종의 발작이 90%까지 감소한 것으로 조사됐다.이 같은 시험결과는 개방표지 연장시험으로 현재 진행 중인 ‘OASISplus 시험’에 힘입어 한층 더 힘이 실리게 됐다.시험에서 ‘다운제라’를 8주 간격으로 투여한 결과 4주 간격으로 투여했을 때와 유사한 수준의 효과가 도출되었기 때문.실제로 ‘다운제라’는 1년의 개방표지 연장시험이 진행된 후 2개 투여간격 투여그룹에서 착수시점과 비교했을 때 평균 발작 감소율이 94%에 달한 것으로 입증됐다.또한 ‘OASISplus 시험’의 결과를 보면 앞서 최소한 12주 동안 C1-에스테라제 저해제의 일종인 라나델루맙(lanadelumab) 또는 베로트랄스타트(berotralstat)를 투여했던 환자들을 대상으로 ‘다운제라’ 4주 간격 투여로 전환한 후 평가한 결과가 포함됐다.‘다운제라’로 전환한 피험자 그룹에서 유전성 혈관부종 발작의 평균 발생률이 앞서 16주 동안 다른 예방요법제를 투여했을 때에 비해 62%까지 감소한 것으로 나타난 데다 투여약물을 전환했을 때 위중한 증상 발작이 증가하지 않은 것으로 분석되었던 것.이에 따라 피험자들을 대상으로 설문조사를 진행한 결과를 보면 84%가 증상 조절의 개선, 투여 소요시간의 단축, 주사부위 통증 또는 반응의 감소 등을 이유로 앞서 사용했던 예방요법제들에 비해 ‘다운제라’를 선호한 것으로 나타났다.임상시험에서 ‘다운제라’는 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.피험자들의 5% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응, 상기도 감염증, 요로 감염증 및 복부 불편감 등이 보고됐다.‘OASIS-HAE 시험’과 ‘OASISplus 시험’ 등을 총괄한 캘리포니아대학 샌디에이고 캠퍼스 혈관부종연구소의 마크 리들 박사는 “유전성 혈관부종 환자들이 평생토록 증상을 관리하고 있는 데다 다수가 기존의 치료제들을 사용하고 있는 동안에도 여전히 예측할 수 없고, 고통을 수반하면서 위험한 증상 발작에 직면하고 있는 형편”이라면서 “이 때문에 지속적인 효능이 장기적인 증상관리를 유지하는 데 필수적인 부분이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.‘다운제라’는 환자들의 니즈가 충족되는 데 도움을 주면서 유전성 혈관부종 발작을 괄목할 만하고 지속적으로 감소시켜 주고, 시간이 흐름에 따라 증상을 개선해 주면서 치료부담을 완화시켜 주는 대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.아이오니스 파마슈티컬스 측은 차후 수 일 이내에 미국시장에서 ‘다운제라’의 공급이 개시될 수 있도록 한다는 방침이다.

취소 인쇄하기