글로벌
부갑상선 기능저하증 신약 ‘나트파라’ FDA 허가
FDA가 부갑상선 기능저하증 환자들에게서 나타나는 저칼슘혈증을 조절하는 약물인 ‘나트파라’(Natpara: 부갑상선 호르몬)의 발매를 23일 승인했다.
이에 앞서 FDA 내분비계‧대사계 약물 자문위원회는 지난해 9월 찬성 8표‧반대 5표로 ‘나트파라’에 대해 허가권고 표결결과를 도출한 바 있다.
‘나트파라’는 이달 초 샤이어社(Shire)가 인수키로 합의했던 NPS 파마슈티컬스社에 의해 허가신청서가 제출되었던 제품이다. NPS 파마슈티컬스社는 뉴저지州 베드민스터에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업이다.
이와 관련, 부갑상선 기능저하증은 체내의 칼슘 및 인(燐) 수치를 조절하는 부갑상선 호르몬이 체내에서 비정상적으로 낮게 생성되면서 나타나는 증상이다.
부갑상선의 기능손실로 인해서도 나타나지만, 부갑상선 절제수술로 인해 주로 발생하고 있다. 자가면역성 질환 또는 선천성 질환들로 인해서도 일부 증상이 나타나고 있다.
부갑상선 기능저하증 환자들은 칼슘 수치가 저하됨에 따라 감각마비, 얼얼함, 근육연축, 경련, 심장박동 이상, 발작 등의 증상을 나타낼 수 있다. 또한 부갑상선 기능저하증은 신장손상, 신장결석, 녹내장 및 연조직 석회화 등으로 인한 장기 합병증과도 관련이 있는 것으로 알려져 있다.
1일 1회 투여하는 호르몬 주사제의 일종인 ‘나트파라’는 체내의 칼슘 수치 조절을 돕는 약물이다. 미국 내에서 부갑상선 기능저하증으로 인한 저칼슘혈증 환자 수가 약 60,000명 정도여서 ‘나트파라’는 FDA로부터 희귀질환 치료제로 지정받은 바 있다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 대사계‧내분비계약물국의 장-마크 게티에 국장은 “지금까지 부갑상선 기능저하증 환자들은 치료제 선택의 폭이 제한적이어서 삶의 질에 심각하게 영향을 미칠 수 있는 증상들에 직면해 왔다”며 “이번에 허가를 취득한 ‘나트파라’가 칼슘 및 비타민D 보충으로도 칼슘 수치를 조절할 수 없는 환자들에게 대안요법제로 어필할 수 있을 것”이라고 전망했다.
한편 ‘나트파라’의 효능 및 안전성은 총 124명의 환자들을 무작위 분류한 뒤 플라시보 투여群과 비교분석하는 방식으로 진행된 임상시험을 통해 평가받는 절차를 거쳤다.
이 시험에서 ‘나트파라’ 투여群은 칼슘 및 비타민D 보충제 섭취량을 낮춘 가운데서도 42%에서 혈중 칼슘 수치가 정상적인 수준에 도달해 플라시보 대조群의 3%를 크게 상회했다.
다만 FDA는 ‘나트파라’가 실험용 쥐들을 대상으로 진행되었던 동물실험에서 골육종이 관찰됨에 따라 돌출주의문(boxed warning)을 통해 주의를 환기시키도록 했다. 실제로 ‘나트파라’가 환자들에게 골육종을 유발할 수 있을지 여부는 불확실하지만, 위험성을 완전히 배제할 수 없는 것으로 사료되는 만큼 칼슘 및 비타민D 보충제를 통해 조절이 불가한 저칼슘혈증 환자들과 위험성보다 효용성이 클 것으로 기대되는 환자들로 투여대상을 제한토록 하기 위한 조치이다.
이에 따라 ‘나트파라’는 위험성 평가 및 완화전략(REMS)의 적용을 받는 환자들로 투여대상에 제한이 따르게 된다.
‘나트파라’를 투여한 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 얼얼함, 간지러움, 따끔함, 피부 감각이상, 저칼슘혈증, 두통, 고혈압 및 구역 등이 눈에 띄었다.
이덕규
2015.01.26