“ICM-502로 글로벌 계약을 이미 만들었고, 다른 파이프라인도 실사 단계까지 들어왔다. 이제 목표는 한 번의 기술이전이 아니다. 여러 자산에서 계약·마일스톤·판매 로열티가 반복적으로 발생하는 사업 구조를 만드는 것이다.”

아이씨엠의 아데노연관바이러스(AAV) 유전자치료제 사업이 연구개발을 넘어 글로벌 사업화 단계로 이동하고 있다.

인체용 골관절염 치료제 'ICM-203'이 임상에서 기술력을 검증하는 선두 자산이라면 반려견 골관절염 치료제 'ICM-502'는 글로벌 기업과 계약을 체결하며 사업개발 성과를 확보한 파이프라인이다. 망막질환 치료제 'ICM-322'와 선천성 난청 치료제 'ICM-403'은 다음 글로벌 기술이전 후보로 개발을 이어가고 있다.

글로벌 사업개발도 속도를 내고 있다. 회사에 따르면 주요 파이프라인을 대상으로 글로벌 기업들과 파트너링 논의를 진행하고 있으며 일부 기업은 작용기전과 지식재산권, 비임상·임상 데이터, 제조 가능성까지 구체적으로 검토하는 실사 단계에 들어왔다.

초기 관심 표명이나 단순 미팅을 넘어 실제 기술도입 여부를 판단하는 단계까지 협의가 진전된 것이다.

ICM-502에서 확보한 글로벌 계약 경험을 ICM-203·ICM-322·ICM-403의 후속 기술이전으로 확대하고, 계약에서 발생하는 기술료와 로열티를 다시 인체용 유전자치료제 개발에 투자하는 선순환 구조를 구축하는 것이 핵심 전략이다.

약업신문은 최근 서울 신촌 연세대학교 아이씨엠 본사에서 김대원 대표(연세대학교 교수)를 만났다. ICM-203의 기술적 차별성과 임상 결과를 살펴본 데 이어, ICM-502의 개발 현황과 후속 파이프라인의 글로벌 기술이전, 상장 준비 계획을 들었다.

ICM-502는 글로벌 기업과 계약을 체결했다. 현재 개발은 어디까지 진행됐나.

ICM-203의 비글견 전임상 데이터를 기반으로 글로벌 톱티어 동물용의약품 기업과 계약을 체결했다. 이후 ICM-502를 설계해 시제품을 제작·납품했다. 계약 구조와 조건에 따라 현재 파트너사의 실명은 공개하지 않고 있다.

2025년 예비 독성시험을 거쳤고 2026년에는 추가 효능 검증을 진행하고 있다. 앞으로 GMP 생산과 GLP 독성시험을 추진해 2028년경 반려견 대상 임상시험에 진입하는 것이 목표다. 판매 시점은 빠르면 2029년을 예상하고 있다.

ICM-502는 후보물질 하나를 기술이전했다는 데 그치지 않는다. 아이씨엠이 구축한 AAV 기술과 비글견 전임상 데이터가 실제 글로벌 기업의 기술도입 의사결정으로 연결됐다는 것이 중요하다.

개발이 진행돼 계약상 단계별 조건을 충족하면 기술료가 발생하고, 상업화 이후에는 판매 로열티를 기대할 수 있다. 동물용의약품에서 확보한 현금 흐름을 다시 인체용 유전자치료제 개발에 투입하는 구조를 만들 수 있다.

ICM-502 외 다른 파이프라인의 글로벌 기술이전 논의는 어느 단계인가.

여러 파이프라인을 대상으로 글로벌 기업들과 활발하게 논의하고 있다. 일부 기업은 단순한 미팅 단계를 넘어 기술과 데이터를 직접 검토하는 실사 단계에 들어와 있다.

글로벌 기업이 보는 것은 효능 데이터 하나가 아니다. 작용기전이 얼마나 명확한지, 지식재산권으로 경쟁력을 방어할 수 있는지, 비임상·임상 데이터가 재현 가능한지, 실제 임상과 생산으로 연결할 수 있는지까지 전체 개발 패키지를 평가한다.

ICM-203은 이미 인체 임상 데이터를 확보했다. ICM-322는 Nkx3.2 치료 유전자와 망막질환 비임상 데이터를, ICM-403은 SLC26A4 질환 모델과 내이 표적 AAV 캡시드를 각각 확보했다.

현재 진행 중인 실사를 실제 계약으로 연결하는 것이 가장 중요한 사업개발 목표다.

ICM-502에서 한 번 글로벌 계약을 만든 경험이 있기 때문에 앞으로는 하나의 기술이전에 그치지 않고 여러 파이프라인에서 반복적으로 계약을 만들어내는 구조로 확대하고자 한다.

글로벌 기업의 실사를 직접 경험하면서 기술이전에서 가장 중요하다고 느낀 것은 무엇인가.

좋은 논문이나 뛰어난 효능 데이터 하나만으로 계약이 성사되지는 않는다. 글로벌 기업은 후보물질이 실제 신약으로 개발될 수 있는지를 본다.

작용기전과 특허뿐 아니라 안전성, 비임상 데이터의 재현성, 제조공정, 분석법, 규제 대응 가능성을 모두 검토한다. 연구 단계에서 좋은 결과가 나왔더라도 생산과 임상으로 연결할 수 없다면 자산의 가치는 제한된다.

ICM-502 계약 과정에서 글로벌 기업의 기술검토와 실사를 직접 경험했다. 어떤 데이터가 기술도입 의사결정을 움직이고 어떤 부분을 보완해야 계약 가능성이 높아지는지 경험한 것이다.

이 경험은 ICM-203뿐 아니라 ICM-322와 ICM-403의 개발 방향에도 반영하고 있다. 연구 단계부터 글로벌 파트너가 요구할 데이터 패키지를 염두에 두고 개발하는 것이 중요하다.

망막질환 치료제 ICM-322는 어떤 전략으로 개발하고 있나.

초기에는 연령관련 황반변성(AMD)을 중심으로 개발했다. 현재 첫 인체 임상은 유전성 망막질환(IRD)을 우선하는 전략이다. 먼저 IRD에서 인체 안전성과 치료 가능성을 확인한 뒤 황반변성과 같은 대규모 퇴행성 망막질환으로 확대할 계획이다.

투여 경로는 망막하 투여(Subretinal Injection)를 채택했다. 필요한 망막 조직에 치료 유전자를 직접 전달해 낮은 용량으로 충분한 발현을 확보하려는 전략이다.

ICM-322의 글로벌 파트너링 경쟁력은 무엇인가.

황반변성과 유전성 망막질환은 원인이 다르지만, 일부 질환에서는 산화스트레스와 만성 염증, 망막색소상피(RPE) 세포사멸 등 망막 퇴행에 관여하는 병리 기전을 공유한다.

ICM-322는 Nkx3.2를 통해 염증 반응과 세포사멸 등 망막 퇴행 관련 기전을 조절하는 전략이다. 설치류에서 여러 망막 퇴행 질환 모델을 활용해 비임상 데이터 패키지를 구축했다.

다음 단계에서는 영장류를 이용해 표적 조직 도달과 유전자 발현을 추가로 확인할 계획이다. 사람과 해부학적으로 가까운 영장류에서 전달 효율을 확인하면 임상 진입뿐 아니라 글로벌 기업이 후보물질의 개발 가능성을 평가하는 데도 중요한 데이터가 된다.

이 데이터를 추가하면 ICM-322의 글로벌 파트너링 가치도 한 단계 높아질 것으로 보고 있다.

난청 치료제 ICM-403은 어떤 차별성을 갖고 있나.

표적 환자와 전달 부위 모두 다르다. OTOF 유전자 변이 난청에서는 올해 미국에서 첫 유전자치료제 승인까지 나오면서 난청 유전자치료의 상업화 가능성이 현실화되고 있다. ICM-403은 이와 다른 SLC26A4 유전자 변이와 관련된 펜드레드 증후군(Pendred Syndrome)과 DFNB4 환자를 주요 대상으로 한다.

SLC26A4가 암호화하는 펜드린은 감각 유모세포가 아니라 와우 측벽과 내림프낭 등 비감각 상피세포에 주로 발현된다. 아이씨엠은 와우 측벽에 치료 유전자를 전달할 수 있는 독자 AAV 캡시드를 개발했다.

또 세브란스병원 연구진과 사람의 질환 특성을 반영한 SLC26A4 질환 모델을 구축했다. 적절한 동물모델이 부족했던 질환에서 치료효과를 검증할 수 있는 질환 모델과 표적 조직 전달 기술을 함께 확보했다는 점이 경쟁력이다.

ICM-403은 현재 어느 단계인가.

질환 모델에서 비임상 데이터를 구축했고 리드 AAV 캡시드는 비인간영장류(NHP) 내이에서도 표적 부위 발현을 확인했다. 최종 ICM-403 후보물질에 대해서는 추가 영장류 표적 도달 검증을 준비하고 있다.

6개월 수준의 발현 지속성, 생체분포, 병리 평가 등을 포함한 초기 비임상 데이터도 확보했다. 다음 단계는 GMP 임상시험용 의약품 생산과 임상시험계획(IND) 제출을 위한 GLP 독성시험이다.

정부 주도의 희귀 유전질환 치료제 개발·생산 플랫폼 구축을 위한 컨소시엄 참여를 추진하고 있다. 이를 통해 AAV 임상용 의약품 생산 부담을 낮추고 임상 진입을 앞당길 계획이다.

글로벌 기술이전도 병행하고 있으며, 현재 글로벌 톱티어 제약사와의 물질이전계약(MTA) 체결을 앞두고 있다.

여러 파이프라인을 동시에 개발하려면 상당한 자금이 필요하다. 자금 확보 전략은 무엇인가.

그래서 기술이전과 파트너링이 중요하다. 모든 파이프라인을 회사가 임상 3상까지 직접 개발하는 것은 효율적이지 않다. 회사가 직접 임상에서 가치를 높일 자산과 비교적 이른 단계에서 글로벌 기업과 공동개발하거나 기술이전할 자산을 구분해야 한다.

ICM-502에서 이미 글로벌 계약을 만들었고 다른 파이프라인에서도 실사가 진행되고 있다. 기술이전 선급금과 개발 마일스톤, 궁극적으로 판매 로열티까지 확보하면 외부 투자에만 의존하지 않고 후속 신약에 계속 투자할 수 있다.

하나의 파이프라인을 개발해 계약하고, 여기서 확보한 자금으로 다음 파이프라인의 임상 가치를 높인 뒤 다시 기술이전하는 구조다. 이러한 순환 구조를 만드는 것이 아이씨엠이 추구하는 사업모델이다.

IPO는 언제 추진할 계획인가.

2027년 하반기부터 본격적인 준비에 들어가 2028년 상장을 목표로 하고 있다. 그러나 달력에 맞춰 상장하는 것보다 그 전에 어떤 사업성과를 확보하느냐가 더 중요하다.

가장 중요한 선결 과제는 글로벌 기술이전 성과다. ICM-502의 개발 진전과 ICM-203 국내 임상 데이터, 현재 실사가 진행되고 있는 후속 파이프라인의 글로벌 파트너링을 하나씩 가시화할 계획이다.

ICM-502 파트너십과 관련해서는 2028년 중반 상장 예비심사 청구 시점까지 누적 100억원 규모를 수령할 것으로 예상하고 있다. 이후 추가 기술료와 판매 로열티도 연 200억원 이상을 전망하고 있다. 이는 향후 개발 진행과 계약상 마일스톤 달성을 전제로 한 예상치다.

결국 상장 자체가 목표는 아니다. 기술이전을 반복적으로 만들어내고 실제 현금흐름이 발생하는 신약개발 기업으로 성장한 뒤 그 성과를 기반으로 자본시장에 진입하는 것이 목표다.

2012년 창업 이후 가장 중요하게 지켜온 원칙은 무엇인가.

속도보다 데이터의 질을 중요하게 생각한다. 분석법 하나, 동물실험 하나를 하더라도 글로벌 제약사가 봤을 때 신뢰할 수 있는 수준으로 만들어야 한다는 것이 원칙이다.

신약개발에서는 빨리 가는 것보다 제대로 된 데이터를 쌓는 것이 중요하다. ICM-203은 인체 임상까지 진입했고 ICM-502는 글로벌 계약으로 이어졌다. ICM-322와 ICM-403도 글로벌 기업과의 파트너링 논의를 구체화하고 있다.

아이씨엠 목표는 기초연구에서 발굴한 치료 유전자를 임상에서 검증하고 글로벌 기술이전과 상업화로 연결한 뒤, 여기서 확보한 자금을 다시 새로운 신약에 투자하는 구조를 만드는 것이다.

한 번의 기술이전이 아니라 계약과 개발, 기술료와 로열티, 후속 신약개발이 반복되는 유전자치료제 기업으로 성장하는 것이 최종 목표다.