약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

글로벌

글로벌

GLP-1 제제 사용자 “외식패턴이 달라졌어요”

비만 치료제로 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제들을 복용하거나 투여받고 있는 사람들이 늘어남에 따라 이들의 외식패턴이 부쩍 달라지고 있는 것으로 나타났다.외식을 포기하거나 중단한 것은 아니지만, 메뉴 주문습관이 크게 달라지고 있음에 눈에 띄었다는 설명이다.미국 일리노이주 시카고에 본사를 둔 시장조사기관 서카나社(Circana)는 14일 GLP-1 제제 사용자들의 외식실태를 분석한 설문조사 자료와 외식업소 방문 추적조사 자료를 함께 공개하면서 이 같이 밝혔다.이에 따르면 GLP-1 제제를 사용하기 시작한 첫해에 이들의 외식습관을 분석한 결과 외식업소 방문횟수에는 별다른 변화가 나타나지 않았던 반면 메뉴를 선택하는 방법에는 확연한 변화가 수반된 것으로 분석됐다.즉, GLP-1 제제 사용자들의 외식업소 1회 방문당 평균 주문건수가 줄어든 것으로 나타났다는 의미이다.특히 지난해 10월 한달 동안 외식업소를 방문한 전체 소비자들의 35%에서 건강과 관련한 사유로 주문한 1인당 메뉴의 크기( portion sizes)가 줄어든 것으로 나타났다.이 같은 변화는 외식업소들이 개별메뉴의 크기를 줄이되, 고객 개인별 맞춤메뉴 옵션을 늘려 추가구매를 유도할 수 있게 될 것임을 시사한다고 서카나는 풀이했다.서카나社의 데이비드 포탈라틴 부사장 겸 식‧음료 담당 애널리스트는 “서카나가 지난 50년 동안 외식업계 자료를 추적조사해 온 시장조사기관”이라면서 “이번 조사결과는 외식업소들이 새롭게 부각되고 있는 트렌드에 적응하고 지속적인 성장을 도모할 수 있을 것임을 시사하는 것”이라고 말했다.무엇보다 GLP-1 제제의 사용자들은 외식 자체를 포기하거나 중단하는 것이 아니라 그들이 외식을 즐기는 방식과 주문하는 내용에서 가장 큰 변화가 나타나고 있다는 점에 주목해야 할 것이라고 포탈라틴 애널리스트는 강조했다.실제로 서카나가 공개한 자료에서 눈에 띄는 가장 주목할 만한 변화는 GLP-1 제제 사용자들의 메뉴선택에서 눈에 띄었다.예를 들면 메인요리를 주로 주문하고, 이전에 비해 사이드 메뉴와 스낵류, 빵 등을 주문하는 횟수와 양은 줄어들고 있는 것으로 나타난 것.게다가 GLP-1 제제 사용자들은 건강에 유익한 메뉴를 선택하는 선호도가 확연하게 나타났다.63%가 예전에 비해 채소류 주문량을 늘리고 있는 것으로 나타났고, 55%는 과일을 이전보다 더 많인 주문하고 있는 것으로 나타난 것이다.이에 따라 스무디(smoothies: 과일, 채소, 요구르트, 우유 등을 얼음과 함께 믹서에 갈아서 만든 걸쭉하고 부드러운 음료)와 같이 영양소가 풍부한 메뉴가 주문건수가 가장 괄목할 만하게 늘어난 것으로 나타났다.서카나는 이 같은 추세에 부응하기 위해 외식업소들이 “가벼운 메뉴”(lighter options)와 같은 내용을 눈에 잘 띄게 부착하거나, 건강에 유익한 메뉴라는 점을 강조하는 방식을 채택할 수 있을 것이라고 지적했다.또 한가지 주목할 만한 변화로 서카나는 음주량의 감소를 언급했다.이 같은 추세에 부응하기 위해 알코올이 들어가지 않은 논-알코올 칵테일(mocktails)이나 기능성 음료의 판매를 촉진하는 방안을 외식업소들이 강구할 수 있을 것이라고 서카나는 피력했다.한편 GLP-1 wpwp 사용자들의 특성을 보면 상대적으로 연령대가 젋고, 소득수준이 높으면서 도시지역에 거주하는 소비자들이 높은 비중을 차지하고 있는 것으로 나타났다.서카나는 “외식업소들이 이 같은 GLP-1 제제 사용자들의 특성을 잘 이해하고, 좀 더 표적화된 메뉴를 개발하면서 적절한 마케팅 전략을 수립‧이행해야 할 것”이라고 결론지었다.

이덕규 2026.01.16
글로벌

EU서 2025년 한해 총 104개 의약품 허가권고

유럽 의약품감독국(EMA)이 2025년 한해 동안 총 104개 의약품들의 허가를 권고한 것으로 나타났다.이 중 38개는 이전까지 EU에서 허가를 취득한 전례가 부재한 신규조성물(new active substance)이었던 것으로 조사됐다.참고로 EMA는 2024년에 총 114개의 의약품들에 대해 허가를 권고한 가운데 이 중 46개가 이전까지 EU에서 허가를 취득한 전례가 부재한 신규조성물이었던 것으로 나타난 바 있다.2025년 한해 동안 EMA가 허가를 권고한 의약품들 가운데는 중요한 혁신이 이루어졌음을 방증하거나, 공공보건을 위한 기여도가 높은 치료제들이 다수 포함되어 있는 것으로 분석됐다.예를 들면 최초의 비 낭성 섬유성 기관지 확장증(NCFB) 치료제 ‘브린서프리’(Brinsupri: 브렌소카팁), 소아‧성인 1형 당뇨병 2기 환자들의 1형 당뇨병 3기 진행을 지연시켜 주는 동종계열 최초 치료제 ‘테이제일드’(Teizeild: 테플리주맙‧또는 ‘티지엘드’), 최초의 경구용 산후 우울증 치료제 ‘저주베’(Zurzuvae: 주라놀론) 등이 여기에 해당되는 치료제들이다.EMA는 15일 공개한 ‘2025년 인체용 의약품’(Human medicines in 2025) 보고서에서 이 같이 밝혔다.보고서에 따르면 EMA는 이와 함께 2025년 한해 동안 16개의 희귀질환 치료제를 승인토록 권고한 것으로 집계됐다.이 가운데는 거의 대부분 남성환자들에게 영향을 미치는 면역계 희귀 유전성 질환의 일종인 비스코트-올드리치 증후군(WAS: Wiskott-Aldrich Syndrome)을 적응증으로 하는 최초 치료제 ‘와스키라’(Waskyra: 에투베티디진 오토템셀), 희귀질환의 일종인 이영양성 수포성 표피박리증을 나타내는 전체 연령대 환자들에게서 상처 부위를 치료하는 국소도포용 젤 제형 질환 조절 유전자 치료제 ‘비주벡’(Vyjuvek: 베레마진 게페르파벡-svdt 또는 B-VEC) 등이 포함되어 있다.또한 EMA는 EU 이외의 국가에서 사용될 치료제들에 대해 3회에 걸쳐 긍정적인 의견을 제시한 것으로 나타났다.여기에는 청소년과 성인들을 대상으로 性생활로 인한 인간 면역결핍 바이러스 1형(HIV-1)의 감염 위험성을 감소시키기 위해 안전한 性생활에 병행해 사용하는 노출 前 예방(PrEP) 요법제 레나카파비르(lenacapavir)가 포함되어 있다.레나카파비르는 연간 2회 피하주사제로 투여하는 유일한 치료제여서 노출 前 예방을 위한 투여를 촉진하고 복약준수도를 높이는 성과를 기대케 하고 있다.이밖에도 EMA는 2025년 한해 동안 새로운 바이오시밀러 제형들에 대해 41회에 걸쳐 허가를 권고했다.바이오시밀러는 대조의약품과 교체처방이 가능하다는(interchangeable) 장점이 눈에 띄어 비용을 관리하고 필수의약품에 대한 접근성을 확대하는 데 기여하고 있다.의약품이 EU 집행위원회의 허가를 취득하고 환자들에게 처방되기 시작하면 EMA와 EU의 개별 회원국들은 품질과 유익성-위험성 밸런스 여부를 지속적으로 모니터링하면서 필요할 경우 규제조치를 이행하고 있다.제품정보를 변경하거나, 해당제품의 발매를 유보 또는 중단하거나, 제한적으로 특정한 제조번호의 제품들을 대상으로 회수조치를 단행하는 사례 등이 여기에 해당한다.

이덕규 2026.01.16
글로벌

‘텍베일리’ 단독요법 종양 진행ㆍ사망 위험 71% ↓

존슨&존슨社가 다발성 골수종 치료제 ‘텍베일리’(테클리스타맙-cqyy) 단독요법을 평가하기 위해 진행한 임상 3상 ‘MajesTEC-9 시험’에서 도출된 주요한 결과를 14일 공개했다.항-CD38 단백질 표적 항체 치료제와 ‘레블리미드’(레날리도마이드)에 주로(predominantly) 불응성을 나타낸 다발성 골수종 환자들을 대상으로 ‘텍베일리’ 단독요법을 진행한 결과 종양이 진행되었거나 피험자들이 사망에 이른 비율이 71% 낮게 나타난 데다 사망 위험성이 40% 감소한 것으로 입증되었다는 설명이다.이 같은 자료는 ‘텍베일리’ 단독요법을 2차 약제로 사용했을 때 기존의 표준요법제에 비해 무진행 생존기간(PFS)과 총 생존기간(OS)의 우위를 재확인시켜 준 것이다.이와 관련, 다발성 골수종은 재발률이 높은 특징을 나타내는 혈액암의 일종으로 알려져 있다.최근 치료상의 진전이 이루어진 가운데서도 여전히 내약성이 양호한 치료제들을 추가로 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다.특히 이 같은 니즈는 현재 다발성 골수종을 치료하는 데 빈도높게 사용되고 있는 항-CD38 모노클로날 항체 및 ‘레블리미드’에 불응성을 나타낸 환자들을 위한 (1차 약제 이후의) 초기 치료단계에서 눈에 띄게 나타나고 있는 형편이다.‘MajesTEC-9 시험’은 항-CD38 치료제와 ‘레블리미드’에 주로 불응성을 나타낸 환자들을 대상으로 ‘텍베일리’ 단독요법을 평가한 시험례이다.앞서 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 ‘MajesTEC-3 시험’에서 도출된 예상치 못했던 결과를 보면 치료전력이 없거나 항-CD38 치료제를 사용했을 때 민감성을 나타낸 환자들을 대상으로 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’(다라투뮤맙+히알루로니다제-fihj) 병용요법을 진행했을 때 괄목할 만한 무진행 생존기간 및 총 생존기간 유익성이 입증된 것으로 나타난 바 있다.에모리대학 암연구소의 로베르토 미나 부교수는 “임상 3상 ‘MajesTEC-9 시험’의 결과를 보면 ‘텍베일리’가 다발성 골수종 환자들을 위한 초기 치료단계에서 약제의 사용을 재정립할 잠재적 가능성을 내포하고 있음을 방증하는 것”이라면서 “이처럼 인상적인 결과가 불응성 다발성 골수종 환자들에게서 ‘텍베일리’ 단독요법이 무진행 생존기간과 총 생존기간을 괄목할 만하게 개선해 줄 것임을 입증한 것이기 때문”이라고 말했다.‘MajesTEC-9 시험’의 결과는 ‘MajesTEC-3 시험’에서 도출된 자료와 함께 ‘텍베일리’가 종양이 처음 재발한 환자들을 위해 필수저인 치료제로 자리매김할 수 있도록 하는 데 힘을 보탤 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.‘MajesTEC-9 시험’은 앞서 1~3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 재발성/불응성 다발성 골수종 환자들을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 각각 이중 특이성 T세포 관여자 항체 치료제의 일종인 ‘텍베일리’ 단독요법 또는 기존의 표준요법제인 ‘벨케이드’(보르테조밉), 포말리도마이드 및 덱사메타손(PVd) 또는 ‘키프롤리스’(카필조밉), 덱사메타손(Kd) 병용요법을 진행하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.시험에 충원된 대부분의 피험자들은 항-CD38 모노클로날 항체(85%)와 ‘레블리미드’(79%)에 불응성을 나타낸 환자들이었고, 가장 최근에 진행한 치료에서도 90% 이상이 불응성을 나타낸 환자들이었다.그런데 무작위 분류를 거쳐 ‘텍베일리’ 단독요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만한 71% 감소를 나타냈고, 사망 위험성이 40% 낮게 나타났음이 눈에 띄었다.이와 함께 ‘텍베일리’ 단독요법의 안전성 프로필을 보면 임상적으로 관리할 만하게 나타났고, 이미 알려져 있는 안전성 프로필과 대동소이했다.새로운 안전성 관련 우려사안은 확인되지 않았다.이처럼 강력한 내용으로 도출된 자료를 근거로 사외자료모니터링위원회(IDMC)는 시험에서 맹검단계를 해제하도록 권고했다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 유스리 엘사예드 글로벌 치료(Global Therapeutic) 담당대표는 “동종계열 최초 이중 특이성 T세포 관여자 항체의 일종으로 ‘텍베일리’가 새롭게 기초를 다져 나가고 있다”면서 “임상 3상 ‘MajesTEC-9 시험’의 결과는 환자들을 위해 매 치료단계에서 존슨&존슨이 중요한 치료대안을 선보이기 위해 사세를 집중하고 있다는 점을 방증하는 최신사례라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.보유 중인 다발성 골수종 포트폴리오에 포함되어 있는 다른 전환적인(transformational) 치료제들과 함께 존슨&존슨은 환자들의 미래를 재정립하고, 치유를 향해 한 걸음 더 나아가기 위한 행보를 이어갈 것이라고 덧붙이기도 했다.존슨&존슨 측은 임상 3상 ‘MajesTEC-9 시험’에서 도출된 전체적인 결과는 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표되고, 각국의 보건당국들에 제출되어 공유될 수 있도록 한다는 방침이다.

이덕규 2026.01.16
글로벌

사노피, ‘마이코르조’ ‘리뎀플로’ 中서 허가취득

사노피社는 자사가 라이센스 제휴를 통해 전권을 보유하고 있는 ‘마이코르조’(Myqorzo: 아피캄텐)와 ‘리뎀플로’(Redemplo: 플로자시란)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 최근 허가를 취득했다고 15일 공표했다.‘마이코르조’는 성인 폐쇄성 비후성 심근병증(oHCM) 환자들의 운동능력과 관련증상들을 개선하는 데 사용되는 치료제이다.‘리뎀플로’는 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자들의 중성지방 수치를 낮추기 위해 식이요법에 병행해 투여하는 보조요법제이다.이날 사노피 측이 ‘마이코르조’와 ‘리뎀플로’의 NMPA 승인을 새삼 주지시킨 발표내용은 자사가 중국시장에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들에게 혁신적인 치료제들을 공급하고자 오랜 기간 사세를 집중해 왔다는 점을 강조하고자 하는 취지에서 나온 것으로 보인다.사노피社 제네럴 메디슨 부문의 올리비에 샤메이 부사장은 “중화권 환자들을 위해 ‘마이코르조’와 ‘리뎀플로’를 공급할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “두 치료제들이 치료대안 선택에서 중요한 진전이 이루어졌음을 방증하는 것이자 복잡한 질환을 앓고 있는 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대한 대응을 가능케 해 줄 것”이라고 말했다.특히 샤메이 부사장은 “두 제품들이 최근 허가를 취득한 것은 사노피가 중국 환자들에게 혁신적인 치료제들을 공급하기 위해 오랜 기간 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것”이라고 강조했다.‘마이코르조’는 선택적, 저분자 심장 마이오신(myosin) 저해제의 일종으로 심근이 비정상적으로 두꺼워진 폐쇄성 비후성 심근병증 환자들에게서 기능적 능력을 개선하고 관련증상들을 완화하는 치료제이다.심장 마이오신은 심근세포에 존재하는 핵심적인 운동 단백질의 일종을 말한다.폐쇄성 비후성 심근병증은 가장 빈도높게 나타나는 단일 유전자 유전성 심혈관계 질환으로 알려져 있다.NMPA는 본임상 3상 ‘SEQUOIA-HCM 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘마이코르조’르리 발매를 승인했다.‘리뎀플로’는 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제의 일종으로 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게서 중성지방 수치를 낮추는 데 중요한 표적으로 알려진 아포지질단백질 C-Ⅲ(APOC3)의 생성을 억제하는 기전을 내포하고 있다.가족성 킬로미크론혈증 증후군은 중증 희귀질환의 일종으로 중성지방 수치가 극도로(extremely) 높게 나타나고, 이로 인해 급성 또는 치명적일 수 있는 췌장염, 만성 복통, 당뇨병, 지방간 및 인지장애를 포함해 다양한 중증 징후 및 증상들로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.NMPA는 가족성 킬로미크론혈증 증후군이 유전적으로 확인됐거나 임상적으로 진단된 환자들을 충원해 이루어진 본임상 3상 ‘PALISADE 시험’에서 확보된 긍정적인 자료를 근거로 ‘리뎀플로’를 승인했다.한편 사노피 측은 지난 2024년 12월 중화권 시장에서 ‘마이코르조’의 개발‟발매를 진행할 수 있는 독점적 전권을 확보한 바 있다.사노피는 미국 캘리포니아州 패서디나에 소재한 RNA 간섭 기술 기반 치료제 개발 전문 제약기업 애로우헤드 파마슈티컬스社(Arrowhead)에 의해 인수되었던 코르셀 파마슈티컬스社(Corxel Pharmaceuticals)와 합의를 통해 이 같은 전권을 보유할 수 있었다.또한 사노피는 애로우헤드 파마슈티컬스社가 지분 다수를 보유한 중국 제야기업 비시르나 테라퓨틱스社(Visirna therapeutics‧維亞臻)로부터 지난해 8월 중화권에서 ‘리뎀플로’의 개발‧발매를 진행할 수 있는 전권을 확보한 바 있다.

이덕규 2026.01.16
글로벌

FDAㆍEMA, 의약품 우수 인공지능(AI) 기준 제시

유럽 의약품감독국(EMA)과 FDA가 의약품 수명주기 전반에 걸쳐 적용하기 위한 우수 인공지능(AI) 기준의 10개 일반원칙(common principles)을 14일 공동으로 제시했다.10개 일반원칙들은 초기단계의 연구에서부터 임상시험, 제조 및 안전성 모니터링에 이르기까지 의약품의 전 단계에 걸쳐 근거를 확립하고 모니터링을 진행하는 과정에서 인공지능을 이용하기 위한 포괄적인 지침의 역할을 해 줄 것으로 보인다.이 원칙들은 신약개발자 뿐 아니라 허가신청자와 품목허가권자 등에까지 적용될 예정이다.EMA와 FDA는 앞으로 사법관할권을 달리하는 세계 각국에서 인공지능 지침의 근거를 제공하는 한편으로 허가권자, 기술기준을 수립하는 관련기관 및 기타 이해관계자들의 국가간 협력 향상을 지원해 나갈 방침이다.유럽연합(EU)의 경우 지난 2024년 공개되었던 ‘EMA 인공지능 성찰 보고서’(EMA AI reflection paper)를 근거로 이미 지침의 개발을 진행 중이다.EU 집행위원회의 올리베르 바르헬리 보건‧동물복지 담당위원은 “신약개발에서 우수 인공지능 기준의 지도원칙을 제시하는 일이야말로 새로운 의료기술 분야에서 EU-미국간 협력을 위한 첫걸음이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.이 원칙들은 대서양을 사이에 둔 EU와 미국이 글로벌 혁신경쟁에서 주도적인 역할을 유지하는 한편으로 최고 수준의 환자 안전성을 확립하기 위해 서로 긴밀하게 협력할 수 있음을 보여주는 좋은 사례(showcase)라 할 수 있을 것이라고 바르헬리 위원은 설명했다.이와 관련, 의약품 수명주기에서 인공지능 기술의 사용은 지난 몇 년 동안 크게 증가한 것으로 나타나고 있는 추세이다.EU 집행위원회의 생명공학법안에서 강조된 바와 같이 인공지능은 혁신에서부터 안전하고 효과적인 의약품에 이르는 경로의 진행을 가속화하기 위한 도구로 유망성이 크게 주목받기에 이른 것.실제로 EU의 새로운 의약품 규제 개혁 관련법의 결정내용을 보면 의약품 수명주기 전반에 걸친 인공지능의 포괄적인 활용을 수용하고 있을 뿐 아니라 통제된 환경하에서 혁신적인 인공지능 기반 접근방법을 테스트할 수 있는 기회를 추가로 부여하고 있음이 눈에 띈다.이 같은 장점들이 구현될 수 있으려면 위험성 완화를 포함해 인공지능이 전문적으로 관리되어야 할 필요가 있다는 지적이다.또한 인공지능이 발전을 지속함에 따라 원칙에 기반한 접근방법이 규제기관들과 제약기업, 의약품 개발자들로 하여금 기술의 잠재력을 이용하는 동시에 환자‧동물 안전성을 확립하고, 규제를 준수할 수 있도록 하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 예상되고 있다.이 같은 원칙들은 시간이 흐름에 따라 의약품 분야에서 적용될 법적 요건들과 새로운 EU 관련법을 감안한 지침으로 보강될 전망이다.이번에 공개된 EMA-FDA 이니셔티브는 지난 2024년 4월 개최되었던 FDA와 EU의 양자회담 이후 지속된 공동작업에 기반을 둔 것이다.아울러 데이터, 다지털화 및 인공지능의 활용에 목적을 둔 2028년 유럽 의약품 규제기관 네트워크 전략(EMANS)과 EU 회원국 의약품 규제 기관장, EMA의 다개년 데이터‧인공지능 업무계획 등에 개요가 서술되어 있는 바와 같이 안전하고 책임감 있는 인공지능의 이용을 증진하기 위한 EMA의 사명과도 맥락을 같이하는 것이다.EMA는 윤리를 최우선 순위에 둔 가운데 각국의 공공보건 제휴선들과 긴밀하게 협력하고, 세계 각국에서 책임감 있는 혁신을 촉진하기 위한 인공지능 주제들의 국제적 융합(convergence)을 지속적으로 모색해 나갈 방침이다.

이덕규 2026.01.16
글로벌

‘아조비’ 월간 편두통 일수 2.5일 ↓..NEJM 게재

월 평균 편두통 발생일수가 2.5일 뚝~테바 파마슈티컬스社가 자사의 편두통 치료제 ‘아조비’(프레마네주맙-vfrm)의 본임상 3상 ‘SPACE 시험’의 결과가 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM)에 게재됐다고 14일 공표했다.‘SPACE 시험’은 소아‧청소년 간헐성(또는 삽화성) 편두통 환자들을 대상으로 ‘아조비’가 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 시험례이다.특히 ‘SPACE 시험’은 FDA가 지난해 8월 체중 45kg(99파운드) 이상에 해당하는 6~17세 연령대 소아‧청소년 환자들에게서 간헐성 편두통을 예방하는 적응증이 ‘아보지’에 추가될 수 있도록 승인할 당시 가장 중요한 근거자료로 참조했던 시험례이다.이에 따라 ‘아조비’는 소아 간헐성 편두통 환자들과 성인 편두통 환자들을 위한 예방요법제로는 최초이자 유일한 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP) 길항제로 자리매김한 바 있다.테바 파마슈티컬스社는 이스라엘 제약기업 테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 미국 내 자회사이다.테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 에릭 A. 휴즈 글로벌 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 의학책임자는 “미국에서 소아 및 청소년 편두통 환자 수가 10명당 1명 꼴로 나타나고 있는 형편인 데다 이 증상이 환자 뿐 아니라 환자가족들의 일상생활을 파괴하고 있는 만큼 효과적인 예방대안이 절실히 요망되어 왔다”면서 “이번에 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 ‘SPACE 시험’의 결과가 ‘아조비’에 대한 효능 입증자료로 추가될 수 있게 된 것”이라고 말했다.우리가 변화를 주도하고 편두통 환자 커뮤니티를 위한 혁신을 주도하고 있는 점에 대해 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.실제로 ‘SPACE 시험’에서 도출되어 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 결과를 보면 ‘아보비’ 프리필드 자가주사제 또는 프리필드 시린지를 투여받은 피험자 그룹의 경우 월평균 편두통 발생일수가 2.5일 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 1.4일을 상회했다.마찬가지로 최소한 중등도로 나타나는 월평균 두통일수의 경우 ‘아조비’를 투여한 피험자 그룹에서 2.6일 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 1.5일에 비해 확연한 우위를 내보였다.또한 ‘아조비’를 투여한 피험자 그룹은 월평균 편두통 발생일수가 50% 이상 감소한 비율이 47.2%에 달해 플라시보 대조그룹의 27.0%를 크게 웃돌았다.이와 함께 새로운 안전성 문제의 징후는 확인되지 않았으며, 도출된 안전성 프로필은 앞서 성인환자들을 충원해 진행되었던 시험례들로부터 관찰된 내용들과 대동소이했다.‘SPACE 시험’에는 간헐성 편두통을 나타내는 6~17세 연령대 소아‧청소년 환자 총 237명이 피험자로 참여해 무작위 분류를 거쳐 3개월 동안 ‘아조비’ 또는 플라시보를 투여받았다.피험자들은 체중 45kg 미만일 경우 ‘아조비’ 120mg 용량을 월 1회 피하주사제로 투여받았고, 45% 이상일 경우에는 ‘아조비’ 225mg 용량을 투여받았다.‘SPACE 시험’을 총괄한 미국 오하이오州 신시내티 소재 신시내티 아동병원의 앤드류 D. 허쉬 박사는 “소아‧청소년 환자들에게서 편두통 발작의 예방을 돕는 일이 중요해 보인다”면서 학교결석이나 장애, 전체적인 사회적 웰빙 등 그들의 건강한 발달과 교육을 지원하는 성과가 매우 크기 때문“이라고 말했다.‘SPACE 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘아조비’와 같은 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드 표적 예방요법제가 소아‧청소년 환자들에게서 편두통 발작 발생빈도를 괄목할 만하게 감소히켜 주면서 의사들이 이처럼 소외된(underserved) 환자그룹을 치료‧관리하는 데 중요한 입증자료를 제공해 주는 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.01.15
글로벌

입센 급성 백혈병 후보물질 FDA ‘혁신 치료제’

프랑스 제약기업 입센社는 항암제 후보물질 ‘IPN60340’(또는 ‘ICT01’)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 13일 공표했다.‘IPN60340’은 건강상태나 고령, 동발질환 등로 인해 기존의 표준 고강도 항암화학요법을 진행하는 데 부적합한(unfit) 급성 골수성 백혈병 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 ‘벤클렉스타’(베네토클락스) 및 ‘오뉴렉’(아자시티딘)와 병용하는 요법제로 개발이 진행 중이다.급성 골수성 백혈병은 주로 고령층 성인들에게 영향을 미치는 혈액암의 일종으로 알려져 있다.‘IPN60340’은 각종 암에서 광범위하게 발현되는 핵심적인 면역 조절 분자의 일종으로 알려진 ‘부티로필린-3A’(Butyrophilin-3A 또는 BTN3A) 단백질을 표적으로 작용하는 동종계열 최초 모노클로날 항체로 개발이 진행 중이다.FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)은 앞서 지난해 7월 ‘IPN60340’을 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.입센은 지난해 10월 프랑스 마르세이유에 소재한 생명공학기업 임체크 테라퓨틱스社(ImCheck Therapeutics)를 인수하면서 ‘IPN60340’을 확보했다.입센社의 크리스텔 위게 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “FDA가 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 새로운 치료대안이 시급하게 요망되고 있는 현실과 함께 ‘IPN60340’의 개발 프로그램에서 지금까지 확보된 유망한 자료를 FDA가 주목한 끝에 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것”이라는 말로 의의를 강조했다.우리가 임상개발 단계의 차기 수순을 진행하고 있는 가운데 암 환자들을 위해 잠재적으로 전환적인(transformative) 치료제들을 공급하고자 지속적인 노력을 기울여 온 만큼 FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.‘혁신 치료제’ 지정은 임상 1/2상 ‘EVICTION 시험’에서 도출된 자료를 근거로 결정된 것이다.지난해 12월 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 제 67차 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 구두발표되었던 최신 임상자료를 보면 ‘EVICTION 시험’에서 ‘IPN60340’과 ‘벤클렉스타’, ‘오뉴렉’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 고무적일 만큼 높은 반응률에 도달한 것으로 입증됐다.단일 피험자 그룹을 대상으로 진행된 이 시험에서 ‘IPN60340’과 ‘벤클렉스타’, ‘오뉴렉’ 병용요법을 진행한 환자그룹은 대체로 기존의 표준요법제를 사용했을 때 유의할 만한 반응을 나타내지 않는 하위유형에 속하는 신규진단 환자들을 포함한 전체 하위유형 피험자 그룹을 대상으로 기존의 표준요법을 진행한 경우와 비교했을 때 완전반응률에 도달한 비율이 2배 가까이 높게 나타났다.‘IPN60340’과 ‘벤클렉스타’, ‘오뉴렉’ 병용요법을 진행한 환자그룹은 또한 양호한 내약성을 내보였다.이에 따라 ‘IPN60340’이 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 새로운 면역 치료제로 유용하게 사용될 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 했다.이 같은 예비자료를 근거로 입센 측은 상반기 중 ‘IPN60340’의 임상 2/3상 시험을 설계하고 개시하기 위해 FDA와 협의를 진행한다는 복안이다.

이덕규 2026.01.15
글로벌

진성 적혈구 증가증 치료제 혈소판 증가증 추가?

진성(眞性) 적혈구 증가증 치료제가 골수 증식성 종양(MPN)의 일종인 진성 혈소판 증가증(또는 본태성 혈소판 증가증) 적응증까지 추가로 장착할 수 있을 것인지 예의주시가 필요해 보인다.‘베스레미’(Besremi: 로페그인터페론 α-2b-njft 주사제)의 성인 진성 혈소판 감소증 환자 치료 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됨에 따라 본격적인 심사가 개시될 수 있게 되었기 때문.각종 혈액질환과 암에 대응하는 생물학적 제제의 개발을 진행하는 데 사세를 집중하고 있는 타이완 제약기업 파마에센시아 코퍼레이션社(PharmaEssentia Corporation)의 미국지사로 매사추세츠州 벌링턴에 소재한 파마에센시아 USA 코퍼레이션社는 13일 이 같은 내용을 공표했다.이날 파마에센시아 측에 따르면 ‘베스레비’의 적응증 추가 신청 건은 ‘표준심사’ 대상으로 지정됐다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 적응증 추가 유무에 대한 FDA의 결론은 오는 8월 30일까지 도출될 수 있을 전망이다.파마에센시아 코퍼레이션社의 고청린 대표는 “과도한 혈소판 생성으로 인해 나타나는 희귀 혈액암의 일종인 진성 혈소판 증가증이 장기(臟器) 손상과 뇌졸중 등의 중증 합병증으로 이어질 수 있는 형편”이라면서 “이처럼 위중한 위험성을 수반함에도 불구하고 지난 20여년 동안 FDA의 허가관문을 통과한 새로운 치료제가 부재했던 형편”이라는 말로 허가신청 건이 접수된 의의를 강조했다.이에 따라 진성 혈소판 증가증 환자 커뮤니티에 빠른 시일 내에 ‘베스레미’가 공급될 수 있도록 한다는 목표를 이행하기 위해 FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 고청린 대표는 덧붙였다.FDA는 글로벌 임상 3상 ‘SURPASS-ET 시험’과 북미시장에서 진행되었던 임상 2b상 ‘EXCEED-ET 시험’에서 도출된 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 결과를 근거로 허가신청 건을 접수하고 심사를 개시키로 결정한 것이다.‘SURPASS-ET 시험’을 총괄한 노스 캐롤라이나州 소재 에이트리엄 헬스 웨이크 포레스트 침례교 의료원의 루벤 메사 암센터장은 “진성 혈소판 증가증이 신체적으로나 정서적으로나 환자들을 대단히 힘들게 하고 있는 형편”이라면서 “만성 암을 앓고 잇으면서도 치료대안 선택의 폭을 제한적인 상황을 환자들이 헤쳐 나가야 하기 때문”이라고 지적했다.적응증 추가가 승인될 경우 ‘베스레미’는 의사들은 진성 혈소판 증가증 환자들을 위해 유의미하고 새로운 치료대안을 확보할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.01.15
글로벌

PPIs 대비 우위 입증 새 GERD 치료제 나올까?

“칼륨 경쟁적 위산분비 차단제(PCAB)의 개발은 위산 억제제 분야에서 중요한 진전이 이루어졌음을 의미합니다. 신속한 효능 발현 뿐 아니라 지속적인 위산도(gastric pH) 조절 등의 측면에서 볼 때 프로톤 펌프 저해제들에 비해 우위를 나타내기 때문입니다.”코넬대학 의과대학의 필림 O. 카츠 교수의 말이다.미국 매사추세츠州의 소도시 브레인트리에 소재한 위장병, 여성건강 및 피부병 치료제 전문 제약기업 세벨라 파마슈티컬스社(Sebela Pharmaceuticals)의 계열사인 브레인트리 래보라토리스社(Braintree Laboratories)가 테고프라잔(tegoprazan)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 12일 공표해 주목할 만해 보인다.테고프라잔은 성인 위식도 역류질환(GERD) 환자들을 위한 치료제로 개발된 새로운 칼륨 경재적 위산분비 차단제의 일종이기 때문.특히 테고프라잔은 비 미란성 역류질환(NERD), 미란성 식도염(EE)의 치유 및 치유된 미란성 식도염의 유지 등 3개 적응증에 걸쳐 동시에 허가신청이 이루어졌다.테고프라잔의 허가신청서는 본임상 3상 ‘TRIUMpH 시험 프로그램’에서 확보된 견고한 자료를 근거로 제출된 것이다.이 시험 프로그램에는 미국에서 총 2,000명 이상의 환자들이 피험자로 참여했다.시험결과를 보면 테고프라잔을 복용한 피험자들의 경우 다양한 시험목표들을 적용해 평가했을 때 프로톤 펌프 저해제(PPIs)를 복용한 대조그룹에 비해 임상적 우위가 입증된 것으로 나타났다.예를 들면 비 미란성 역류질환 환자들을 대상으로 테고프라잔을 복용토록 한 결과 24시간 무속쓰림 일수(heartburn-free days)의 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 우위를 내보인 것으로 입증됐다.마찬가지로 야간 속쓰림 증상을 나타내지 않은 일수의 비율과 역류증을 수반하지 않은 일수의 비율 또한 테고프라잔을 복용한 그룹에서 우위가 입증됐다.미란성 식도염 환자들을 대상으로 한 시험에서 도출된 결과를 보더라도 테고프라잔을 복용한 피험자 그룹은 전체 증상 등급 및 중증환자들에 걸쳐 2주차 및 8주차에 평가했을 때 ‘프레바시드’(란소프라졸)를 복용한 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목한 만한 치유상의 우위가 입증된 것으로 분석됐다.24주 유지요법 기간에 나타난 결과 또한 테고프라잔을 복용한 그룹의 경우 프로톤 펌프 저해제를 복용한 대조그룹과 비교했을 때 미란성 식도염의 치유가 지속적으로 나타나면서 우위를 보인 것으로 평가됐다.이와 함께 테고프라잔은 중증 환자들의 속쓰림 증상 치유 및 완화 측면에서 보더라도 비교우위가 입증됐다.세벨라 파마슈티컬스 측은 ‘TRIUMpH 시험 프로그램’의 전체적인 결과를 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표하고, 동료 전문가 그룹 평가 학술지에 게재될 수 있도록 제출한다는 방침이다.세벨라 파마슈티컬스社의 앨런 쿡 대표는 “오늘 테고프라잔의 허가신청이 이루어진 것이 위장병 치료‧관리의 진일보를 위해 우리가 지난 40년 동안 사세를 집중해 온 가운데 도출된 전환적인(transformative) 순간의 하나라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.위식도 역류질환이 미국에서만 약 6,500만명의 환자들에게 영향을 미치고 있는 가운데 기존의 위산억제제를 사용해 치료를 진행하더라도 전체의 35~54% 안팎의 환자들은 여전히 불충분한 증상 조절로 인한 고통에 직면하고 있는 것이 현실이라고 쿨 대표는 설명했다.그는 뒤이어 “임상 3상 ‘TRIUMpH 시험 프로그램’에서 도출된 결과를 보면 가장 중증을 나타낸 미란성 식도염 치유의 유지 측면에서 보더라도 테고프라잔이 프로톤 펌프 저해제에 우위를 보인 것으로 입증된 데다 비 미란성 역류질환 환자들의 24시간 속쓰림, 야간 속쓰림 및 역류증 또한 임상적으로 유의미하게 완화된 것으로 나타났다”고 강조했다.이에 따라 세벨라 파마슈티컬스는 허가를 취득하기 위해 제출된 전체 자료 패키지에 대한 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 쿡 대표는 언급했다.이처럼 중요하고 새로운 치료대안이 내년 1월 환자와 의료인들에게 공급이 개시될 수 있을 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.01.15
글로벌

EGFRm 비소세포 폐암 치료제 FDA 허가신청

미국 플로리다州 마이애미에 소재한 항암제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 서밋 테라퓨틱스社(Summit Therapeutics)가 새로운 동종계열 최초 이중 특이성 항체의 일종인 이보네시맙(ivonescimab)의 FDA 허가신청이 이루어졌다고 12일 공표했다.허가가 신청된 이보네시맙의 적응증은 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 변이 국소진행성 또는 전이성 비편평 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위한 2차 약제 및 그 이후 단계의 약제로 항암화학요법제와 병용하는 용도이다.허가신청서는 글로벌 임상 3상 ‘HARMONi 시험’에서 도출된 전체적인 결과를 근거로 제출된 것이다.이보네시맙은 앞서 화이자社가 항체-약물 결합체들(ADCs)과 결합해 항암제로 개발을 진행하기 위해 지난해 2월 서밋 테라퓨틱스社와 임상시험 제휴 계약을 체결한 바 있어 낯설지 않다.서밋 테라퓨틱스社의 로버트 W. 듀건‧마키 장가네 공동대표는 “이보네시맙의 첫 번째 허가신청이 이루어진 것이 서밋 테라퓨틱스 뿐 아니라 우리의 글로벌 임상개발 계획, 보다 나은 치료대안을 필요로 하는 다수의 EGFR 변이(EGFRm) 비소세포 폐암 환자들을 위해서도 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.두 공동대표는 뒤이어 “우리가 일련의 글로벌 임상 3상 시험을 진행하고 활발한 제휴관계를 구축하면서 이보네시맙의 신속한 개발을 지원‧확대해 나가고 있는 만큼 난치성 암에 대응하는 치료제로 이보네시맙이 미국시장에서 첫 번째 허가를 취득할 수 있도록 힘을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.이와 관련, 임상 3상 ‘HARMONi 시험’은 EGFR 변이 국소진행성 또는 전이성 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 이보네시맙과 백금착제 이중 항암화학요법제 또는 플라시보와 백금착제 이중 항암화학요법제를 투여하면서 효능을 평가한 시험례이다.‘HARMONi 시험’의 피험자들은 앞서 3세대 EGFR 티로신 인산화효소 저해제(TKI)를 사용해 치료를 진행한 후에도 종양의 진행이 지속적으로 나타난 환자들이었다.임상 3상에서 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 모노클로날 항체들을 사용해 치료를 진행했지만, 무진행 생존기간 및 총 생존기간 유익성 측면에서 성과를 거두지 못한 환자들을 대상으로 시험이 진행된 것이라는 의미이다.서밋 테라퓨틱스 측은 허가신청 건이 FDA에 의해 접수될 경우 ‘표준심사’를 거쳐 오는 4/4분기 중으로 승인 유무에 대한 결론이 제시될 수 있을 것으로 전망했다.

이덕규 2026.01.15
글로벌

FDA, GLP-1 제제 자살충동 주의문 “빼 주세요”

빼 주세요~FDA가 글루카곤 유사 펩타이드-1 수용체 작용제(GLP-1 RA)의 자살충동 및 실행(SI/B) 위험성과 관련한 주의문을 삭제할 것을 13일 요망하고 나섰다.이 같은 조치는 허가를 취득한 2형 당뇨병‧비만 치료제들을 사용한 환자들에게서 자살충동 또는 실행 위험성이 증가할 수 있다는 안전성 서한이 지난 2024년 1월 30일 공개된 이후로 FDA가 관련 보고사례들을 면밀히 평가해 온 끝에 결정한 것이다.이날 FDA는 해당제품들을 허가받은 제약사들이 글루카곤 유사 펩타이드-1 제제들의 상표 표기내용 가운데 자살충동 및 실행 위험성에 관한 정보를 삭제해 줄 것을 요망했다.여기에 해당되는 제품들은 ‘삭센다’(리라글루타이드), ‘위고비’(세마글루타이드) 및 ‘젭바운드’(티어제파타이드) 등이다.FDA는 이 같은 조치가 포괄적인 검토를 진행한 끝에 GLP-1 수용체 작용제들의 사용과 자살충동 및 실행 위험성 증가 사이에 상관관계가 발견되지 않은 것으로 나타남에 따라 이행되는 것이라고 설명했다.‘삭센다’, ‘위고비’ 및 ‘젭바운드’ 등은 비만 환자 또는 과다체중자들의 체중감소를 적응증으로 각각 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.처음 허가를 취득할 당시 FDA는 이 제품들의 ‘주의‧경고문’(Warnings and Precautions) 부분에 자살충동 및 실행의 잠재적 위험성에 관한 정보를 삽입토록 한 바 있다.이 같은 자살충동 및 실행 위험성에 관한 정보는 GLP-1 수용체 작용제 이외에 다른 유형의 체중감소용 비만 치료제들에도 삽입된 가운데 공급이 이루어져 왔다.다양한 올디스 벗 구디스 제품들(older medicines)의 사용례 또는 체중감소 관련 연구 등에서 관찰된 부작용 보고사례들을 근거로 FDA가 관련내용을 삽입토록 했던 것.반면 2형 당뇨병 환자들의 혈당 조절 또는 기타 각종 합병증 개선용도로 허가를 취득한 GLP-1 수용체 작용제들의 상표 표기내용을 보면 자살충동 및 실행 위험성에 관한 정보가 포함되지 않고 있다.FDA는 오늘 취해진 FDA의 조치가 허가를 취득한 전체 GLP-1 수용체 작용제들의 상표 표기내용과 관련해서 일관된 메시지를 전달해 줄 수 있을 것으로 전망했다.한편 FDA는 2형 당뇨병 환자들의 혈당 조절을 개선하기 위한 보조요법제로 처음 GLP-1 수용체 작용제를 승인한 바 있다.이 제품은 일라이 릴리社와 애밀린 파마슈티컬스社(Amylin Pharmaceuticals)가 허가를 신청했던 ‘바이에타’(엑세나타이드)이다.‘바이에타’는 지난 2005년 4월 FDA의 허가관문을 통과했던 제품이다.

이덕규 2026.01.15
글로벌

희귀 신장병 FSGS 치료제 FDA 심사기간 딜레이

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 트래비어 테라퓨틱스社(Travere Therapeutics)는 자사의 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제 ‘필스파리’(Filspari: 스파센탄)의 적응증 추가 신청 건과 관련, FDA로부터 심사기간을 연장할 것임을 통보받았다고 13일 공표했다.허가신청이 이루어졌던 ‘필스파리’의 적응증은 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)을 치료하는 용도이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 4월 13일까지 ‘필스파리’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.심사기간 연장은 FDA의 요구에 따라 ‘필스파리’의 임상적 유익성을 추가로 뒷받침하기 위한 자료를 최근 제출한 데 이어 결정된 것이다.FDA는 추가자료의 제출이 적응증 추가 신청내용의 중요한 수정(Major Amendment)이라고 보고 심사기간을 연장키로 한 것이다.다만 FDA는 ‘필스파리’의 안전성 또는 제조와 관련한 추가정보를 제출토록 요구하지는 않았다.트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “우리는 ‘필스파리’가 국소 분절 사구체 경화증 환자들의 삶에 유의미한 차이를 가능케 해 줄 수 있는 잠재력을 내포하고 있음을 믿어 의심치 않고 있으며, FDA의 생산적인 관여(engagement)가 이루어진 점에 고무되어 있다”고 말했다.듀브 대표는 “이처럼 파괴적이고 빠르게 진행되는 질환에 효과적인 치료제를 시급하게 필요로 하고 있는 환자들에게 ‘필스파리’가 하루빨리 공급될 수 있도록 하겠다는 목표를 이행하는 데 변함없이 사세를 집중하고 있다면서 ”연장된 심사기간 동안 FDA와 변함없이 긴밀하게 협력해 나갈 것“이라고 말했다.허가를 취득할 경우 성공적인 발매가 이루어질 수 있도록 하기 위한 발매준비에도 지속적으로 박차를 가해 나갈 것이라고 듀브 대표는 덧붙였다.‘필스파리’가 허가를 취득하면 단백뇨를 수반하는 희귀 중증 신장질환의 일종인 국소 분절 사구체 경화증에 대응하는 첫 번째 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.국소 분절 사구체 경화증은 신장 기능의 진행성 상실과 신부전으로 이어질 수 있는 것으로 알려져 있다.‘필스파리’는 국소 분절 사구체 경화증의 진행을 촉진하는 핵심적인 요인의 하나로 알려진 사구체 족세포(podocyte) 손상을 표적으로 작용하는 경구용 비 면역억제제의 일종이다.‘필스파리’는 성인 면역글로불린 A 신병증 환자들의 신장 기능 감퇴속도를 지연시켜 주는 치료제로 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 완전승인을 취득한 바 있다.(fully approved)

이덕규 2026.01.14
글로벌

FDA, 림프구 증식성 질환 치료제 허가신청 반려

FDA가 엡스타인-바아(Epstein-Barr) 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환(EBV+PTLD) 치료제의 허가신청 건에 대해 반려를 통보했다.미국 캘리포니아州 로스앤젤레스 북서쪽 인근도시 사우전드 오크스에 소재한 T세포 면역치료제 개발 선도기업 아타라 바이오테라퓨틱스社(Atara Biotherapeutics)는 2세 이상의 소아‧성인 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환(EBV+PTLD) 환자들을 위한 단독요법제로 제출되었던 ‘에브발로’(Ebvallo: 타벨레클류셀)의 허가신청 건과 관련, FDA로부터 반려를 통보받았다고 12일 공표했다.‘에브발로’는 항-CD20 항체를 포함한 요법을 포함해 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 2세 이상 소아‧성인 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환 환자 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있다.아타라 테라퓨틱스는 새로운 동종 엡스타인-바아 바이러스 T세포 플랫폼을 이용해 전환적인(transformative) 암‧자가면역성 질환 치료제들의 개발을 진행하는 데 집중하고 있는 제약사이다.이날 아타라 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 현재 제출된 신청자료로는 ‘에브발로’의 승인을 결정할 수 없다는 입장을 통보해 왔다.이 허가신청서는 재제출 기준의 수용 가능성에 대해 FDA와 조율하고, 지난해 1월 15일 전달받았던 1차 반려통보문에서 확인된 조건들의 이행을 거쳐 지난해 재차 제출되었던 것이다.앞서 공개되었던 바와 같이 1차 반려통보에서 FDA는 의약품 제조기준(GMP)의 준수와 관련한 한가지 결함을 제기했다.하지만 안전성, 효능 또는 시험설계와 관련한 우려사안을 제기하지는 않은 바 있다.1월 9일 주식시장이 폐장된 후 전달받은 2차 반려통보문에서 FDA는 GMP 준수문제의 경우 만족스럽게 해소되었음을 확인했고, 안전성 문제를 제기하지는 않았다.그럼에도 불구, 앞서 FDA가 확인했고 충분하다고 했던 ‘ALLELE 시험’의 단일 피험자 그룹 참여 부분이 가속승인을 결정하는 데 필요한 효능을 입증하기 위해서는 더 이상 충분하지 않은 것으로 보인다는 의견을 통보받았다.또한 FDA는 임상시험 설계, 시험의 이행 및 분석과 관련한 해석(interpretability) 측면에서 혼동이 초래될 수 있다는 점을 제기했다.아타라 테라퓨틱스 측은 이 같은 FDA의 새로운 입장이 앞서 자사에 제시했던 지침과 부합되지 않는다고 지적했다.임상시험에 단일 피험자 그룹이 참여한 부분이 지난 5년여 동안 여러차례에 걸친 회의를 거쳐 아타라 테라퓨틱스와 FDA가 의견을 조율했던 부분이라는 것.이와 관련, 지난해 11월 아타라 테라퓨틱스 측은 프랑스 제약기업 피에르 파브르 라보라뚜아社의 미국 내 자회사인 피에르 파브르 파마슈티컬스社에 ‘에브발로’의 허가신청과 관련한 일체의 권한을 인계한 바 있다.아타라 테라퓨틱스 측에 따르면 피에르 파브르 파마슈티컬스는 문제를 해결하기 위한 첫단계 행보로 FDA에 회의 소집을 요청했다.피에르 파브르 파마슈티컬스와 아타라 테라퓨틱스 양사는 ‘에브발로’가 시의적절하게 가속승인을 취득하고, 이를 통해 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들이 치료대안에 대한 접근성을 극도로 제한받지 않도록 하기 위해 FDA와 긴급하게 소통을 진행해 나간다는 방침이다.아타라 테라퓨틱스社의 코키 응우옌 대표는 “엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 앞서 ‘에브발로’가 ‘희귀의약품’ 및 ‘혁신 치료제’ 지위를 부여받았던 만큼 FDA의 이번 결정이 놀랍기도 하고 유감스럽기도 하다”고 언급했다.게다가 반려통보문에서 언급된 문제점들은 아타라 테라퓨틱스와 FDA가 이미 검토와 의사소통을 통해 조율되었던 이슈들이라고 응우옌 대표는 지적했다.가속승인 신청의 접수와 관련해서도 이미 FDA와 입장을 조율했고, 추후 완전승인을 취득하기 위한 시판 후 확증시험의 진행과 관련해서도 마찬가지로 의견이 오고간 바 있다고 덧붙이기도 했다.무엇보다 우리는 이식 후 림프구 증식성 질환 환자들에게 ‘에브발로’가 괄목할 만한 유익성을 제시할 수 있을 것이라는 강한 믿음을 갖고 있다고 응우옌 대표는 강조했다.이에 따라 FDA의 임상시험 심사팀이 제기한 우려사안에 대응해 나갈 것이라고 다짐했다.

이덕규 2026.01.14
글로벌

애브비, 고형암 이중 특이성 항체 개발 파트너십

애브비社와 중국 제약기업 레미젠社(RemeGen‧榮昌生物)가 독점적 라이센스 제휴에 합의했다고 12일 공표했다.양사는 새로운 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1)/혈관 내피세포 성장인자(VEGF) 표적 이중 특이성 항체의 일종인 ‘RC148’의 개발, 제조 및 발매를 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.현재 ‘RC148’은 레미젠 측이 각종 진행성 고형암을 적응증으로 하는 단독요법제 또는 복합제로 개발을 진행 중이다.PD-1/VEGF 표적 이중 특이성 항체는 새로운 계열의 항암제로 주목받고 있다.PD-1과 VEGF를 동시에 차단해 면역계가 종양에 맞서 좀 더 효과적으로 싸움을 진행할 수 있도록 돕고, 종양 내성이 나타나는 작용기전을 극복할 수 있도록 하는 데 주안점이 두어지고 있다.이와 함께 면역 억제를 조절하고 항체-약물 결합체(ADC)의 활성을 위해 종양 미세환경을 호의적으로 촉진하는 잠재적 가능성에 주목한 연구자들이 PD-1/VEGF 이중 특이성 항체들은 항체-약물 결합체와 병용할 수 있는 잠재력을 탐색하고 있다.초기단계의 임상시험에서 ‘RC148’은 항체-약물 결합체와 병용했을 때 호의적인 항암활성이 입증됐다.‘RC148’은 애브비의 다양한 항암제 포트폴리오를 한층 더 강화하는 데도 힘을 보탤 수 있을 것으로 보인다.특히 ‘RC148’은 애브비 측이 개발을 진해 중인 텔리소투주맙 아디주테칸(telisotuzumab adizutecan) 등의 항체-약물 결합체들과 각종 고형암 치료용 병용요법제로 탐색이 이루어질 수 있을 전망이다.여기서 언급된 고형암 가운데는 비소세포 폐암과 직장결장암 등이 포함되어 있다.애브비社의 데진 아비도예 암‧고형종양‧혈액질환 치료제 부문 대표 겸 부회장은 “레미젠 측과 파트너 관계를 구축한 것이 새로운 항암제들의 개발을 진행할 뿐 아니라 과학적‧임상적 진전의 중요한 원천의 하나로 세계 각국의 제약 혁신기업들과 강력한 제휴관계를 구축하고자 애브비가 사세를 집중하고 있는 추세를 방증하는 것”이라고 말했다.면역관문 저해제와 ‘RC148’의 항-혈관신생 활성을 항체-약물 결합체들의 표적 세포독성 활성과 결합시켜 각종 고형암 환자들을 위해 유의미한 치료대안을 확인할 수 있게 될 것으로 덧붙이기도 했다.레미젠社의 젠민 팡 총경리는 “양사의 제휴가 레미젠을 위해 이루어진 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “항암제 분야에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 ‘RC148’의 혁신적인 잠재력에 무게를 싣게 하기 때문”이라고 말했다.애브비 측과 함께 긴밀하게 협력하면서 중국 뿐 아니라 세계 각국에서 ‘RC148’의 임상적‧상업적 잠재력을 극대화시켜 나가고자 힘쓸 것이라고 팡 총경리는 덧붙였다.양사간 합의에 따라 애브비는 중화권을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘RC148’의 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 독점적 전권을 부여받기로 했다.레미젠 측의 경우 6억5,000만 달러의 계약성사 선불금과 함께 추후 개발, 허가 및 발매와 관련한 각종 성과금으로 최대 49억5,000만 달러를 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.아울러 발매가 이루어졌을 때 중화권을 제외한 글로벌 마켓에서 매출액 대비 단계별 두자릿수 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 보장받았다.

이덕규 2026.01.14
글로벌

‘허넥시오스’+‘지헤라’ 유방암 복합요법제 탐색

베링거 인겔하임社가 아일랜드 더블린에 본사를 둔 글로벌 제약기업 재즈 파마슈티컬스社(Jazz Pharmaceuticals)와 전략적 임상제휴 계약을 체결했다고 12일 공표했다.양사는 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 양성 유방암을 치료하기 위한 새로운 복합요법제를 탐색하고자 하는 취지에서 제휴에 합의한 것이다.제휴의 일환으로 양사는 현재 베링거 인겔하임 측이 진행 중인 임상 1b/2상 ‘Beamion-BCGC1 시험’의 일환으로 임상 1b상 시험을 개시키로 했다.이 시험은 베링거 인겔하임의 비소세포 폐암 치료제 ‘허넥시오스’(Hernexeos: 존거티닙 정제)와 재즈 파마슈티컬스의 항암제 ‘지헤라’(Ziihera: 자니다타맙-hrii 정맥주사제)의 복합요법제가 유방암을 치료하는 데 나타내는 효과를 평가하는 데 목적을 둔 것이다.이와 관련, HER2 표적 치료제 분야에서 이루어진 괄목할 만한 진보에도 불구하고 HER2 양성 유방암은 여전히 공격적인 하위유형 종양으로 자리매김하고 있는 형편이다.HER2 양성 유방암은 전체 유방암 환자들의 15~20% 정도를 점유하는 것으로 알려져 있다.진행성 또는 전이성을 나타내는 환자들은 5년 생존률이 50% 안팎에 그쳐 변함없이 취약하게 나타나고 있는 형편이기도 했다.‘허넥시오스’와 ‘지헤라’의 복합요법제는 작용기전을 달리하는 2개 HER2 표적 치료대안들을 복합해 치료결과를 개선하고 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 선을 보일 수 있도록 하고자 탐색이 개시된 것이다.베링거 인겔하임社의 잇찌아르 카나마사스 종양학 담당 글로벌 대표는 “베링거 인겔하임이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위해 혁신적인 솔루션을 선보이기 위한 취지에서 과학의 한계를 극복하고자 사세를 집중해 오고 있다”면서 “존거티닙과 자니다타맙을 결합시켜 독특한 이중 특이적 항체 메커니즘을 이용해 HER2가 발현된 유방암 환자들에게서 새로운 가능성을 열어 젖히고자 하는 것”이라고 말했다.재즈 파마슈티컬스社의 아말 멜헴-베르트란트 부사장 겸 종양학 담당대표는 “베링거 인겔하임 측과 체결한 연구 제휴가 이처럼 새로운 HER2 표적 복합요법제에 대한 탐색 뿐 아니라 다양한 유형의 종양에서 치료결과를 개선할 수 있는 기회의 모색을 통해 HER2가 발현된 유방암 치료의 패러다임을 바꿔놓고자 하는 공동의 비전에 무게중심을 둔 것‘이라고 말했다.한편 ‘허넥시오스’는 FDA와 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 약물심평중심(CDE), 일본 후생노동성 의약품의료기기종합기구(PMDA) 등으로부터 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 HER2 변이 진행성 비소세포 폐암을 치료하기 위한 최초의 경구요법제로 허가를 취득한 바 있다.‘Beamion LUNG-1 시험’에서 ‘허넥시오스’는 치료를 진행한 전력이 있는 HER2 변이 비소세포 폐암 환자들에게서 71%에 객관적 반응률을 나타낸 데다 지속적인 반응을 내보인 것으로 입증됐다.현재 ‘허넥시오스’는 HER2 단백질에 의해 종양의 성장이 주도되는 다양한 종양들을 대상으로 한 임상시험이 진행 중이다.‘지헤라’는 이중 특이적 HER2 표적 항체의 일종으로 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 HER2 양성 담관암 환자 치료제로 FDA의 가속승인을 취득한 바 있다.현재 위식도 선암종, 담관암(또는 담도암) 및 전이성 유방암 치료제 등으로 개발하기 위한 임상 3상 시험 등이 진행 중이다.

이덕규 2026.01.14
글로벌

獨 머크 TGCT 신약 피미코티닙 FDA 심사개시

독일 머크社는 자사의 힘줄 윤활막 거대세포종(TGCT) 치료제 피미코티닙(pimicotinib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됨에 따라 본격적인 심사가 개시될 수 있게 됐다고 12일 공표했다.피미코티닙은 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들이 경구복용하는 전신요법제로 개발이 진행된 기대주이다.허가신청서는 임상 3상 ‘MANEUVER 시험’에서 도출된 일차적 시험결과와 장기 추적조사 결과를 근거로 제출되었던 것이다.시험결과를 보면 피미코티닙은 깊고 지속적인 종양반응을 나타낸 데가 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.독일 머크社 헬스케어 사업부문의 다비트 바인라이히 글로벌 연구‧개발 대표 겸 최고 의학책임자는 “피미코티닙에 힘입어 수술 이외에는 효과적이고 내약성이 담보된 치료대안을 찾기 어려운 고통스럽고 파괴적인 종양의 일종인 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들에게서 괄목할 만한 치료상의 진전을 가능케 할 기회를 우리가 손에 쥐게 됐다”는 말로 기대감을 드러내 보였다.그는 뒤이어 “글로벌 임상 3상 ‘MANEUVER 시험’의 결과를 보면 피미코티닙이 종양으로 인한 부담을 완화시켜 준 데다 통증과 경직 등의 증상들을 완화시키는 데 도움을 줄 수 있을 것임이 입증됐다”며 “우리는 피미코티닙이 미국과 세계 각국의 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들을 위해 중요한 역할을 할 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 설명했다.‘MANEUVER 시험’에서 도출된 결과를 보면 피미코티닙을 1일 1회 경구복용한 피험자 그룹의 경우 25주차에 맹검사외심가위원회(BIRC)가 ‘고형암 반응평가 기준’(RECIST v1.1) 지표를 적용해 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 객관적 반응률(ORR)이 통계적으로 괄목할 만하게 개선되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.이 시험에서는 아울러 힘줄 윤활막 거대세포종의 핵심적인 환자 보고 결과들과 관련한 전체 이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.예를 들면 운동성과 신체기능 등이 개선된 가운데 경직 증상과 통증은 감소한 것으로 나타났다는 의미이다.이 같은 시험결과는 지난해 5월 30일~6월 3일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 제 61차 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.평균 14.3개월에 걸쳐 추적조사가 이루어진 장기시험에서 도출된 결과의 경우 지난해 10월 17~21일 독일 베를린에서 열렸던 유럽 임상종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표됐다.이 장기시험의 결과를 보면 착수시점에서부터 피미코티닙을 복용한 환자들에게서 시간이 흐름에 따라 객관적 반응률이 지속적으로 증가했음이 입증됐다.힘줄 윤활막 거대세포종은 관절 주위에서 드물고 국소적으로 나타나지만 공격적인 형태를 띄는 종양의 일종으로 알려져 있다.부종과 경직으로 진행되어 증상이 나타난 관절 부위의 운동성을 감소시키고, 일상적인 활동과 삶의 질에 심대한 영향을 미치게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.치료하지 않은 채 방치하거나 종양이 재발한 경우 힘줄 윤활막 거대세포종은 뼈, 관절 및 주위 조직 등에서 불가역적인 손상으로 귀결될 수 있다.이 때문에 수술 이외에 고도로 효과적이고 양호한 내약성이 확보된 치료제를 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다.종양을 축소시킬 뿐 아니라 통증을 완화하고 기능을 회복시켜 주는 치료대안이 절실히 요망되고 있다는 것이다.한편 피미코티닙은 외과적 절제를 진행할 경우 기능적 제한 또는 상대적으로 심각한 이환률을 수반할 수 있는 성인 증후성 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들을 위한 치료제로 지난해 12월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득한 바 있다.현재 피미코티닙은 세계 각국에서 심사가 진행 중이다.

이덕규 2026.01.14

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)