노바티스社는 FDA가 자사의 ‘PKC412’(미도스타우린)을 ‘혁신의약품’(Breakthrough Therapy)으로 지정했다고 19일 공표했다.

‘PKC412’는 노바티스가 ‘FLT3’ 유전자 변이 양성을 나타내는 급성 골수성 백혈병 신규진단 성인환자들로 표준 관해유도제와 강화 항암화학요법제의 진행이 가능한 환자들을 위한 치료제로 개발을 진행 중인 약물이다.

이번에 FDA로부터 ‘혁신의약품’으로 지정받음에 따라 ‘PKC412’는 최초의 급성 골수성 백혈병 표적치료제로 데뷔할 수 있을 것이라는 기대감에 무게를 실을 수 있게 됐다.

FDA는 노바티스측이 ‘항암제임상시험연대’(ACTO)과 공동으로 진행한 후 지난해 12월 미국 플로리다州 올랜도에서 열렸던 제 57차 미국 혈액학회 연례 학술회의 석상에서 발표했던 임상시험 결과를 근거로 ‘PKC412’를 ‘혁신의약품’으로 지정했다.

시험결과에 따르면 표준 관해유도제 및 강화 항암화학요법제와 함께 ‘PKC412’를 병용투여받은 환자들은 표준 관해유도제 및 강화 항암화학요법제와 함께 플라시보를 투여받았던 환자들에 비해 총 생존기간이 괄목할 만한 수준으로 향상되었음이 눈에 띄었다.

‘PKC412’ 병용투여群의 평균 생존기간이 74.7개월에 달해 플라시보 대조群의 25.6개월을 큰 폭으로 상회한 것으로 파악되었을 정도.

이와 함께 3급 이상의 혈액학적‧비 혈액학적 부작용이 수반된 비율을 보면 두 그룹 사이에 통계적으로 유의할 만한 수준의 격차가 관찰되지 않았다. 시험기간 동안 37명의 사망자가 발생했지만, 두 그룹 사이에 직접적으로 항암치료와 관련한 사망사례에는 차이가 나타나지 않았던 것.

노바티스社의 알레산드로 리바 항암제 개발‧의무(醫務) 담당대표는 “지난 25년여 동안 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 치료제 개발은 제한적인 수준에서만 이루어져 왔다”며 “이 때문에 항암화학요법 전략이 여전히 필수적인 치료법의 지위를 유지하고 있을 정도”라고 지적했다.

이에 따라 노바티스는 FDA와 긴밀히 협력해 ‘PKC412’가 빠른 시일 내에 첫 급성 골수성 백혈병 표적치료제로 선을 보일 수 있도록 최선을 다해 나갈 것이라고 리바 대표는 덧붙였다.

한편 미국에서 급성 골수성 백혈병을 진단받은 환자들은 지난해에만 20,000여명에 달했던 것으로 추정되고 있다. 이 중 대부분이 성인환자들이었으며, 최근 연구결과에 따르면 전체 급성 골수성 백혈병 환자들 가운데 3분의 1 정도가 ‘FLT3’ 유전자 변이를 내포하고 있는 것으로 밝혀진 바 있다.

‘FLT3’ 유전자 변이를 동반한 급성 골수성 백혈병 환자들은 변이를 동반하지 않는 유형의 환자들에 비해 치료결과가 좋지 못한 데다 생존기간 또한 짧다는 것이 전문가들의 지적이다.

‘PKC412’는 이 ‘FLT3’ 유전자를 직접적으로 겨냥한 급성 골수성 백혈병 치료제로 생존기간 연장효과를 입증한 최초의 약물로 자리매김했다.