HOME
희귀의약품, 20년간 238種 FDA 승인
최근의 생명공학 기술진보 접목 추세
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
기자가 쓴 기사 더보기
기자가 쓴 기사 더보기
입력 2003.05.02 06:50
수정 2003.05.09 17:18
지난 20년 동안 총 238종에 달하는 각종 희귀의약품들이 FDA의 허가를 취득했던 것으로 나타났다.
FDA의 희귀의약품개발부 책임자 마를렌 하프너 박사는 지난달 워싱턴 D.C.에서 열린 제 46차 식품·의약품법 연구소 학술회의 석상에서 이같이 밝혔다.
하프너 박사는 "이에 따라 1,100만명 이상의 희귀질환 환자들이 치료혜택을 받을 수 있었다"고 말했다.
이와 관련, 오늘날 미국에서 '희귀의약품'이란 환자수가 20만명을 밑도는 질병을 적응증으로 하는 제품이거나, FDA의 승인을 취득한 후 7년 내에는 이윤을 남길 수 없는 것으로 분류되는 제품 등을 의미하는 용어로 쓰이고 있다.
FDA는 이에 따라 희귀의약품을 개발하는 제약업체측에 ▲임상시험 연구비용의 50% 세금공제 ▲50만달러 안팎이 소요되는 허가신청비의 납부면제 ▲7년간 독점 마케팅권 보장 ▲임상시험 연구보조금 지급(3년 동안 최대 30만달러까지) 등 각종 인센티브를 제공하고 있다.
하프너 박사는 이날 "희귀의약품에 대해서도 다른 제품들과 동일한 방식의 연구가 행해져야 하겠지만, 부작용과 관련한 항목에서 문제의 소지를 안고 있다"고 지적했다. 위험과 효용성(risk/benefit)의 평가측면에서 좀 더 면밀한 검토과정이 뒤따라야 하리라는 것.
즉, 전체 투여자들의 40~50% 정도에서는 괄목할만한 수준의 효과를 나타내야 할 것이라는 설명이다.
그는 또 최근의 신약개발 경향을 언급하면서 ▲특정한 질병이나 개별환자 등 소수의 인원을 겨냥한 치료제의 개발 ▲치료효과를 중시하고, 가급적 장기적인 투여를 필요로 하지 않는 약물의 개발 ▲관련정보의 폭넓은 공개 등에 주안점을 두는 추세가 뚜렷하다며, 희귀의약품 개발과정에서도 이같은 현실이 감안되어야 할 것이라고 지적했다.
특히 하프너 박사는 "희귀의약품의 특성(nature)도 최근들어 변화하고 있다"고 강조했다.
다시 말해 게놈(genomics), 모노클로날 항체, 효소 대체요법제 등 생명공학 분야에서 이룩된 최근의 기술진보가 희귀의약품 분야에까지 갈수록 영향력을 확대하면서 활발히 접목되고 있다는 것이다.
FDA의 희귀의약품개발부 책임자 마를렌 하프너 박사는 지난달 워싱턴 D.C.에서 열린 제 46차 식품·의약품법 연구소 학술회의 석상에서 이같이 밝혔다.
하프너 박사는 "이에 따라 1,100만명 이상의 희귀질환 환자들이 치료혜택을 받을 수 있었다"고 말했다.
이와 관련, 오늘날 미국에서 '희귀의약품'이란 환자수가 20만명을 밑도는 질병을 적응증으로 하는 제품이거나, FDA의 승인을 취득한 후 7년 내에는 이윤을 남길 수 없는 것으로 분류되는 제품 등을 의미하는 용어로 쓰이고 있다.
FDA는 이에 따라 희귀의약품을 개발하는 제약업체측에 ▲임상시험 연구비용의 50% 세금공제 ▲50만달러 안팎이 소요되는 허가신청비의 납부면제 ▲7년간 독점 마케팅권 보장 ▲임상시험 연구보조금 지급(3년 동안 최대 30만달러까지) 등 각종 인센티브를 제공하고 있다.
하프너 박사는 이날 "희귀의약품에 대해서도 다른 제품들과 동일한 방식의 연구가 행해져야 하겠지만, 부작용과 관련한 항목에서 문제의 소지를 안고 있다"고 지적했다. 위험과 효용성(risk/benefit)의 평가측면에서 좀 더 면밀한 검토과정이 뒤따라야 하리라는 것.
즉, 전체 투여자들의 40~50% 정도에서는 괄목할만한 수준의 효과를 나타내야 할 것이라는 설명이다.
그는 또 최근의 신약개발 경향을 언급하면서 ▲특정한 질병이나 개별환자 등 소수의 인원을 겨냥한 치료제의 개발 ▲치료효과를 중시하고, 가급적 장기적인 투여를 필요로 하지 않는 약물의 개발 ▲관련정보의 폭넓은 공개 등에 주안점을 두는 추세가 뚜렷하다며, 희귀의약품 개발과정에서도 이같은 현실이 감안되어야 할 것이라고 지적했다.
특히 하프너 박사는 "희귀의약품의 특성(nature)도 최근들어 변화하고 있다"고 강조했다.
다시 말해 게놈(genomics), 모노클로날 항체, 효소 대체요법제 등 생명공학 분야에서 이룩된 최근의 기술진보가 희귀의약품 분야에까지 갈수록 영향력을 확대하면서 활발히 접목되고 있다는 것이다.
오늘의 헤드라인
전체댓글 0개
등록된 댓글이 없습니다.
| 인기기사 | 더보기 + |
-
1 메지온 "희귀소아질환 '신속심사바우처'부활,미국 대통령 최종 승인" -
2 "염증·혈관·섬유화·세포치료" 신장병 극복 K-바이오 4색 전략 -
3 [한방요법] 멈춰가는 몸속 정수기…만성신부전증, 전신 균형으로 관리 -
4 "글로벌 독점 깬다"… K-제약, 만성신부전 시장 '게임 체인저' 부상 -
5 큐라클, 반려견 만성신부전 치료제 ‘CP01-R01’ 임상3상 순항 -
6 약가 개편 여파에 유통마진 '직격탄'…유통업계, 집단 대응 고심 -
7 케어젠,GLP-1 펩타이드 ‘코글루타이드’ FDA NDI 등재 직후 미국 아마존 직행 -
8 초고령사회 한국, ‘콩팥 시간’ 늦추다 -
9 메디컬에이아이, 네이버 투자 유치...헬스케어 생태계 확장 협력 추진 -
10 보로노이,비소세포폐암 환자 'VRN110755' 임상1상 IND 호주 승인
| 인터뷰 | 더보기 + |
| PEOPLE | 더보기 + |
| 컬쳐/클래시그널 | 더보기 + |
|
서울시 서초구 서초대로 115 정다운빌딩 4층 TEL : 02-3270-0114 FAX : 02-3270-0189 E-mail : webmaster@yakup.com |
발행일 : 1954. 03. 29 등록일 : 2016. 05. 02 대표이사 : 함태원 발행 · 편집인 : 함태원 등록번호 : 서울,아04071 |
사업자등록번호 : 106-81-10940 통신사업자신고번호 : 제2022-서울서초-2586호 청소년보호책임자 : 이종운
Copyright © Yakup.com All rights reserved.
|
희귀의약품, 20년간 238種 FDA 승인
최근의 생명공학 기술진보 접목 추세
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2003.05.02 06:50 수정 2003.05.09 17:18
지난 20년 동안 총 238종에 달하는 각종 희귀의약품들이 FDA의 허가를 취득했던 것으로 나타났다.
FDA의 희귀의약품개발부 책임자 마를렌 하프너 박사는 지난달 워싱턴 D.C.에서 열린 제 46차 식품·의약품법 연구소 학술회의 석상에서 이같이 밝혔다.
하프너 박사는 "이에 따라 1,100만명 이상의 희귀질환 환자들이 치료혜택을 받을 수 있었다"고 말했다.
이와 관련, 오늘날 미국에서 '희귀의약품'이란 환자수가 20만명을 밑도는 질병을 적응증으로 하는 제품이거나, FDA의 승인을 취득한 후 7년 내에는 이윤을 남길 수 없는 것으로 분류되는 제품 등을 의미하는 용어로 쓰이고 있다.
FDA는 이에 따라 희귀의약품을 개발하는 제약업체측에 ▲임상시험 연구비용의 50% 세금공제 ▲50만달러 안팎이 소요되는 허가신청비의 납부면제 ▲7년간 독점 마케팅권 보장 ▲임상시험 연구보조금 지급(3년 동안 최대 30만달러까지) 등 각종 인센티브를 제공하고 있다.
하프너 박사는 이날 "희귀의약품에 대해서도 다른 제품들과 동일한 방식의 연구가 행해져야 하겠지만, 부작용과 관련한 항목에서 문제의 소지를 안고 있다"고 지적했다. 위험과 효용성(risk/benefit)의 평가측면에서 좀 더 면밀한 검토과정이 뒤따라야 하리라는 것.
즉, 전체 투여자들의 40~50% 정도에서는 괄목할만한 수준의 효과를 나타내야 할 것이라는 설명이다.
그는 또 최근의 신약개발 경향을 언급하면서 ▲특정한 질병이나 개별환자 등 소수의 인원을 겨냥한 치료제의 개발 ▲치료효과를 중시하고, 가급적 장기적인 투여를 필요로 하지 않는 약물의 개발 ▲관련정보의 폭넓은 공개 등에 주안점을 두는 추세가 뚜렷하다며, 희귀의약품 개발과정에서도 이같은 현실이 감안되어야 할 것이라고 지적했다.
특히 하프너 박사는 "희귀의약품의 특성(nature)도 최근들어 변화하고 있다"고 강조했다.
다시 말해 게놈(genomics), 모노클로날 항체, 효소 대체요법제 등 생명공학 분야에서 이룩된 최근의 기술진보가 희귀의약품 분야에까지 갈수록 영향력을 확대하면서 활발히 접목되고 있다는 것이다.
FDA의 희귀의약품개발부 책임자 마를렌 하프너 박사는 지난달 워싱턴 D.C.에서 열린 제 46차 식품·의약품법 연구소 학술회의 석상에서 이같이 밝혔다.
하프너 박사는 "이에 따라 1,100만명 이상의 희귀질환 환자들이 치료혜택을 받을 수 있었다"고 말했다.
이와 관련, 오늘날 미국에서 '희귀의약품'이란 환자수가 20만명을 밑도는 질병을 적응증으로 하는 제품이거나, FDA의 승인을 취득한 후 7년 내에는 이윤을 남길 수 없는 것으로 분류되는 제품 등을 의미하는 용어로 쓰이고 있다.
FDA는 이에 따라 희귀의약품을 개발하는 제약업체측에 ▲임상시험 연구비용의 50% 세금공제 ▲50만달러 안팎이 소요되는 허가신청비의 납부면제 ▲7년간 독점 마케팅권 보장 ▲임상시험 연구보조금 지급(3년 동안 최대 30만달러까지) 등 각종 인센티브를 제공하고 있다.
하프너 박사는 이날 "희귀의약품에 대해서도 다른 제품들과 동일한 방식의 연구가 행해져야 하겠지만, 부작용과 관련한 항목에서 문제의 소지를 안고 있다"고 지적했다. 위험과 효용성(risk/benefit)의 평가측면에서 좀 더 면밀한 검토과정이 뒤따라야 하리라는 것.
즉, 전체 투여자들의 40~50% 정도에서는 괄목할만한 수준의 효과를 나타내야 할 것이라는 설명이다.
그는 또 최근의 신약개발 경향을 언급하면서 ▲특정한 질병이나 개별환자 등 소수의 인원을 겨냥한 치료제의 개발 ▲치료효과를 중시하고, 가급적 장기적인 투여를 필요로 하지 않는 약물의 개발 ▲관련정보의 폭넓은 공개 등에 주안점을 두는 추세가 뚜렷하다며, 희귀의약품 개발과정에서도 이같은 현실이 감안되어야 할 것이라고 지적했다.
특히 하프너 박사는 "희귀의약품의 특성(nature)도 최근들어 변화하고 있다"고 강조했다.
다시 말해 게놈(genomics), 모노클로날 항체, 효소 대체요법제 등 생명공학 분야에서 이룩된 최근의 기술진보가 희귀의약품 분야에까지 갈수록 영향력을 확대하면서 활발히 접목되고 있다는 것이다.
Copyright © Yakup.com All rights reserved.
약업신문 의 모든 컨텐츠(기사)는 저작권법의 보호를 받습니다.
무단 전재·복사·배포 등을 금지합니다.
무단 전재·복사·배포 등을 금지합니다.