“옵티팜이 독자 기술로 개발한 형질전환 돼지의 신장을 원숭이에게 이식한 결과, 무려 221일간 생존했다. 이는 국내 최장 기록이자, 글로벌 수준에 버금가는 결과다. 이종장기 이식 시대가 열릴 날이 머지않았다.”

옵티팜 김현일 대표이사의 말이다. 김 대표는 8월 31일 서울 강남구 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 식품의약품안전처 주최로 열린 '글로벌 바이오 콘퍼런스 2023'의 '바이오디지털 융합 혁신기술' 포럼에 참석, 꿈의 기술로 평가받는 이종장기 이식의 현실화 가능성이 높아지고 있다며 이같이 밝혔다.

전 세계적으로 평균 수명 연장에 따라 장기이식 수요는 폭발적으로 증가하고 있다. 그러나 수급 불균형으로 사회적 문제가 심화되고 있다. 국내 2022년 장기이식대기자 수는 약 4만3000명으로 최근 5년 내 최고치를 기록했다. 그러나 실제 기증자는 1/10 수준인 약 4000명이었다.

김 대표는 “미국은 매년 10만명 이상이 장기이식을 기다리고 있고, 매일 20명이 장기이식을 기다리다가 사망한다”면서 “경제적 수치로 따지면 이종장기 이식 시장은 2032년 30조원에 이를 전망”이라고 말했다.

최근 이종장기 이식의 가능성이 입증되는 결과가 지속해서 보고되고 있다. 뉴욕대 의과대학 랭건병원 연구팀은 지난달 17일 형질전환 돼지의 신장을 뇌사자에게 이식한 결과, 한 달 넘게 신장의 기능이 정상을 보이고 있다고 발표했다. 이는 현재까지 이뤄진 사람을 대상으로 한 신장 이종장기 이식 연구 중 최장 기록이다. 이에 앞서 듀크대학교 의과대학 이식외과 앨런 커크 교수 연구팀은 형질전환 돼지의 심장을 말기 심장병 환자에게 이식했다. 환자는 약 두 달간 생존했으나, 결국 사망했다.

김 대표는 “이종장기 이식 기술이 나날이 발전하고 있지만, 여전히 한계가 크다”면서 “보다 고도화된 형질전환 기술이 필요하다”고 강조했다. 김 대표는 옵티팜에선 이종장기 이식에 최대 난관인 면역거부 반응을 억제하기 위해 5개 이상의 유전자를 변형한 다중형질전환 돼지를 개발, 이 문제를 해결해가고 있다고 밝혔다.

김 대표에 따르면 면역 거부반응 관련 돼지의 유전자 3개를 제거하고 사람 유전자 2개를 삽입해 다중형질전환 돼지를 개발했다. 이 돼지의 신장을 원숭이에게 이식했을 때, 원숭이는 221일간 생존하며 국내 이종장기 이식 비임상시험 최장 기록을 세웠다. 특히 신장 이식 성공 지표인 크레아티닌(Creatinine), 혈액 요소 질소(BUN, Blood urea nitrogen), 염증 수치가 180일까지 정상 범위에서 유지됐다. 

반면 1개 유전자만을 제거한 경우엔 평균 생존 일이 28일로 나타났고, 3개는 평균 42일, 3개 제거와 면역억제제 투여 시엔 평균 56일 생존한 것으로 나타났다. 옵티팜이 새롭게 개발한 다중형질전환 기술이 압도적으로 생존일을 증가시킨 것이다.

김 대표는 비임상시험에서 긍정적인 결과가 확인된 만큼, 임상시험 진입에 전력을 다한다는 입장이다. 김 대표는 “옵티팜은 현재 이종장기 이식 비임상시험으로 신장 6건, 심장 6건, 췌도 6건을 진행 및 계획하고 있다”면서 “2024년 4분기 이내에 비임상시험을 완료하고, 임상시험에 진입할 것”이라고 전했다.

실제 옵티팜은 지난해 10월 원균제어시설(DPF) 고도화 작업에 착수했다. 원균제어시설(DPF)은 이종장기 이식에 사용되는 원료동물을 무균 급으로 관리할 수 있는 시설을 말한다. 옵티팜이 임상시험 진입에 가까워졌다는 것으로 해석할 수 있다. 세계이종장기학회는 세균, 바이러스, 곰팡이 등 146개가 원료동물에서 검출되지 않아야 한다고 가이드라인을 제정했다.

한편 글로벌 바이오 콘퍼런스 2023은 9월 1일까지 진행된다. 셋째 날에는 △혈액제제&백신 접근성 포럼(혈액제제와 백신의 접근성 확대를 위한 규제과학 혁신 전략) △첨단바이오의약품 정책 및 품질 포럼(첨단바이오의약품 개발동향 및 규제혁신 전략) △글로벌 규제당국자 초청 워크숍(규제기관의 혁신과 협력 방안) △나노의약품 포럼(나노물질 함유 의약품 개발 동향과 글로벌 규제 동향) 등이 진행될 예정이다.