FDA가 항암제들의 가속승인(Accelerated Approval)을 뒷받침하기 위한 ‘임상시험 고려사항’(Clinical Trial Considerations) 지침 초안을 24일 공개했다.

이 지침 초안은 가속승인을 신청하고자 할 때 이를 뒷받침할 임상시험 설계 고려사항들에 관한 내용을 포함하고 있다.

‘가속승인’ 절차는 중증을 나타내는 데다 생명을 위협할 수 있는 암의 본질적인 특성을 부분적으로 감안하고, 중간 임상평가지표가 임상적 유익성을 예측할 수 있도록 해 줄 것임을 염두에 두고 항암제들의 허가를 심사할 때 빈도높게 사용되어 왔다.

FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “FDA의 가속승인 프로그램이 암 환자들에게 치료법을 변경할 수 있는 새로운 치료제들에 대한 접근성이 조기에 확보되도록 해 주고 있다”면서 “오늘 공개된 지침 초안은 허가를 신청하는 기업 측이 가속승인 신청서를 제출할 때 이를 뒷받침할 임상시험 설계와 관련한 권고사항들을 제시한 것”이라고 설명했다.

그는 뒤이어 “항암제 임상시험 설계에서 품질과 효능이 확립될 수 있도록 하는 일은 암 환자들에게 최대의 유익성이 제공될 수 있도록 하는 데 매우 중대한 요건의 하나라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

이에 따라 지침 초안은 임상시험 설계에 관한 내용을 논의하고, 시판 후 확증시험이 시의적절하게 개시될 수 있도록 하면서 가속승인 시점에서 자료의 이용을 개선하고 임상적 불확실성이 감소되도록 할 대안을 강구하는 내용을 포함하고 있다.

특히 이 지침 초안은 2건의 별도 피험자 무작위 분류 대조 임상시험을 진행하거나 한 시험을 가속승인 및 임상적 유익성 확인을 위해 사용하는 등 2건의 피험자 무작위 분류 임상시험 방법들과 관련한 설계, 진행 및 자료의 분석을 다루고 있다.

또한 이 지침 초안은 허가를 신청하는 기업 측이 신청서 제출을 뒷받침하는 단일그룹 시험의 적합성을 결정하기 위해 고려해야 할 사항들을 제시하고 있다.

이와 관련, 가속승인을 취득한 신약들은 예상되는 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어지도록 하기 위해 시판 후 확증시험을 진행토록 요구되고 있다.

지침 초안은 단일그룹 시험과 비교한 피험자 무작위 분류 임상시험의 잠재적 장점을 언급하고 있다.

임상적 유익성을 확인하기 위해 같은 시험의 장기 추적조사가 시판 후 요건으로 뒤따를 수 있으므로 하나의 시험이 별도의 임상시험을 필요로 하지 않을 수 있음을 강조하고 있는 것.

더욱이 가속승인을 취득했을 때 이어지는 확증시험을 통해 임상적 유익성을 시의적절하게 확인할 수 있는 만큼 불확실한 기간을 최소화할 수 있다는 점에 대해서도 지적하고 있다.

FDA 암연구센터 관계자는 지난 2022년 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재한 논평에서 지침 초안에 포함되었거나 배제된 개념들에 대한 개요를 서술한 바 있다.

이밖에도 FDA 암연구센터는 ‘프로젝트 컨펌’(Project Confirm) 프로그램을 개시했다.

이 프로그램은 항암제 적응증의 가속승인과 관련한 결과의 투명성 확립을 촉진하고, 가속승인 프로그램에 대한 논의와 연구를 장려하기 위해 도입된 구상이다.

프로젝트 가운데는 전체 항암제 가속승인 건들과 관련해서 현재의 지위에 대한 정보를 제공해 주는 검색 가능한 데이터베이스를 구축하는 내용이 포함되어 있다.

이 모델은 FDA 약물평가연구센터(CDER)에 의해 채택됐다.