바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토(대표 김성진)는 TGF-β(베타) 억제제인 ‘백토서팁’ 관련 논문이 암 분야 권위지로 알려진 국제학술지 Cancers지(IF 6.575)에 게재됐다고 20일 밝혔다.

이번에 게재된 논문은 ‘포괄적 분자 프로파일링 및 임상병리학적 특성에 기초한 데스모이드 종양에서의 TGF-β 경로의 치료적 의미’(Therapeutic Implications of TGF-β Pathway in Desmoid Tumor Based on Comprehensive Molecular Profiling and Clinicopathological Properties)를 주제로 세브란스병원 김효송 교수팀과 메드팩토가 연구를 진행했다.

연구팀은 데스모이드 종양 환자의 종양 샘플을 유전체 분석했다. 분석 결과, 다른 육종과 비교해 데스모이드 종양에서 TGF-β의 신호 전달이 높게 활성화된다는 것을 확인했다.

또한 연구팀은 기존 치료제인 이매티닙과 백토서팁을 병용 투여할 경우, 이매티닙 단독 투여시보다 데스모이드 종양의 세포생존율이 감소한다는 것을 규명했다. 특히 백토서팁 병용 투여 후 11개월 후 데스모이드 종양 환자의 종양 크기가 현저하게 감소했다.

데스모이드 종양은 공격성 섬유종증으로도 알려져 있는 희귀 질환으로 규제기관으로부터 허가된 의약품이 없는 실정이다. 다만, 중증 환자들에게는 이매티닙이 치료에 유효한 것으로 알려져 있으나, 치료 반응률이 높지 않아 대체 요법이 절실히 요구되고 있는 상황이다.

메드팩토는 2020년 미국 임상종양학회(ASCO 2020)에서 백토서팁-이매티닙 병용 요법의 임상 1b상 결과, 6개월 무진행생존율(PFS)이 이매티닙 단독 요법(65~80%) 대비 100%를 기록한 데이터를 공개한 바 있다.

메드팩토 관계자는 “데스모이드 종양에서 TGF-β 신호 전달이 폭넓게 활성화되는 것이 과학적으로 입증됐다”며 “올해 ‘선택과 집중’ 전략에 따라 백토서팁 임상라인을 재조정한 벡토서팁이 데스모이드 종양 치료에 효과가 있다는 것을 다시 한 번 확인하게 됐다”고 설명했다.