미국, 유럽, 일본에서는 의약품 규제기관이 제품의 개발단계에서부터 지원하고 있고, 허가ㆍ심사 자료 준비의 시행착오를 줄이며 신속한 의약품의 평가 및 허가를 위해 △혁신의약품 지정 △프라임 제도 △사키가케 지정 제도 등 신속심사 프로그램을 도입하여 운영하고 있다.

이에 식품의약품안전처 산하의 식품의약품안전평가원은 ‘해외 주요국 신속심사 사례집’을 발간해 해외 주요국에서 의약품의 허가에 적용하는 신속심사 사례에 대해 소개했다.

일본 PMDA의 신속 프로그램에는 크게 ▲우선심사(Priority Review) ▲사키가케 지정(SAKIGAKE Designation) ▲조건부 조기 허가(CEA) 등 3가지가 있다.

일본의 가키가케는 2015년 처음 도입되었다. 도입된 목적은 혁신적인 치료방법이 필요한 질환을 대상으로 하는 의약품과 세계 최초로 일본에서 조기 개발, 신청된 의약품을 우선적으로 상담 및 심사를 실시하고 허가과정을 지원하기 위해서다.

미국 FDA 혁신의약품 지정과 유럽 EMA 프라임과 유사한 제도로 알려져 있다.

사키가케 지정 대상은 ▲자국내 개발(일본에서 최초 개발 및 허가 신청(동시 신청 포함) 예정이며, 일본 내 개발이 확인되는 의약품) ▲유효성 개선(기존 치료법이 없거나 기존 치료제보다 안전성 및 유효성이 상당히 높을 것으로 예상되는 의약품) ▲질병의 중대성(생명을 위협하거나 근본적인 치료법이 없는 질환을 치료하는 의약품) ▲치료제의 혁신성(기존 치료법에 비해 유효성이나 안전성이 상당히 개선된 의약품) 등이다.

사키가케 지정으로 인해 받을 수 있는 가장 큰 혜택은 심사기간이 표준심사기간의 12개월에서 6개월로 단축된다는 점이 있다. 그 밖에도 ▲우선적인 대면상담 ▲PMDA 전담 담당자 지정 ▲재심사기간 최대 10년 연장 등이 있다.

사례를 살펴보면 다이이찌산쿄의 재발성 위암 치료제 '엔허투주'가 있다. 엔허투주는 사키가케 제도의 시범 운영 기간에 지정된 것으로 알려져 있다. 미국 FDA의 혁신의약품에도 지정되어 있으며 우선심사에도 지정되어 있다.

엔허투주가 사키가케에 지정된 사유로는 ▲치료의 혁신성 ▲질병의 중대성 ▲유효성 개선 ▲자국내 개발 및 신청으로 사키가케를 지정하는 기준을 모두 포함하고 있다.

치료의 혁신성으로 지정된 사유는 엔허투주의 주성분인 트라스투주맙이 항인간 표피성 장인자 수용체 2형(Anti-human epidermal growth factor receptor type 2) 항체가 약물(암세포에서 세포 사멸을 유도하는 저분자 화합물)에 연결된 약물로써, 다이이찌산쿄가 개발한 결찰(ligation) 기술을 통해 많은 수의 약물을 항체에 결합할 수 있게 되어서 이다.

또한 엔허투주가 대상으로 하는 질환은 항암화학요법 후 진행된 절제 불가능한 진행성 HER2-양성 위암으로, 생명을 위협하는 심각한 질환이기에 '질병의 중대성' 부문에서 인정이 받아 지정되었다.

유효성 개선을 살펴보면 엔허투주는 임상연구에서 표준치료에 불응 또는 불내성을 나타내는 환자에게서 43%라는 높은 반응률을 보였기에 지정됐다.

현재 임상 2장을 진행중에 있으며 엔허투주가 사키가케에 지정됨에 따라 다이이찌산쿄가 받은 혜택은 ▲우선적인 상담(상담 대기 시간을 2개월에서 1개월로 단축) ▲제출 전 충분한 상담 가능 ▲심사기간이 12개월에서 6개월로 단축 ▲PMDA 전담 담당자가 지정돼 승인을 위한 전체 프로세스를 담당 ▲시판 후 안전조치(승인 후 재심사 기간 연장) 등이 있다.

사키가케 지정을 위해서 신청자는 임상 1상 또는 2상단계에서 신청해야 한다. 신청자는 지정신청 전 PDMA에 사전상담을 신청할 수 있다.

지정상담 일정은 신청 후 담당자의 이메일 또는 전화로 조정하여 진행하게 된다. 상담의 소요시간은 대략 30분에서 1시간 정도로 알려져 있다.

지정상담 후 특별한 문제점이 없는 경우 지정업무 담당자의 안내에 따라 지정신청서 및 지정신청서 첨부서류를 제출해야 한다. 

첨부자료로는 ▲작용 기전 또는 원리에 관한 자료 ▲의학적 필요성에 관한 자료 ▲독성, 약리 작용 등에 관한 시험 성적 개요 ▲임상 시험의 시험 성적 개요 ▲일본 및 외국의 개발 계획 개요 ▲지정 신청의약품의 개요 등이 있다.

우선심사를 위한 지정 요청서 제출 시점은 품목허가 신청 시 신청하면 된다.

별도의 지정요청서는 따로 없으며 품목허가 신청서 비고란에 '별도 기재 이유로 우선심사를 요청' 이라고 기재하고 우선심사 대상 여부를 입증하는 자료를 첨부하여 PMDA에 제출하면 된다.

우선심사 대상 의약품으로 신청하면 PMDA에서 해당 지정에 대한 전문가의 의견 조회 후 후생노성(MHLW)에 고고하게 된다. 의약품 심사 부서에서는 이 보고서를 바탕으로 우선심사 적용 여부를 결정하게 되고 신청자와 PMDA에 통지하게 된다.

우선심사 지정 제품은 심사의 각 단계에서 최대한 우선적으로 처리하게 된다.