최근들어 미국과 유럽에서 허가관문을 통과한 새로운 희귀질환 치료제들이 크게 늘어나고 있지만, 이에 비례해서 환자 접근성 문제 또한 갈수록 중대한 현안으로 부각되기에 이르렀다는 지적이 나왔다.

이 같은 내용은 올들어 C형 간염 치료제 ‘소발디’(Sovaldi; 소포스부비르)나 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘솔리리스’(Soliris; 에쿨리주맙) 등 희귀질환 치료제들의 超고가 이슈가 잇따라 불거지면서 ‘그림의 떡’ 논란이 가열되고 있는 현실을 상기할 때 매우 주목할 만한 것이다.

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 터프츠대학 산하 신약개발연구소(CSDD)의 조슈아 코헨 조교수 연구팀은 ‘터프츠 CSDD 임팩트 리포트’ 7‧8월 통합호에 게재한 보고서를 통해 이 같이 지적했다.

보고서에 따르면 지난 2000년부터 2013년까지 최근 14년 동안 미국에서 총 86개의 희귀질환 치료제들이 FDA의 허가를 취득해 앞서 1983~2000년 18년 기간 동안 승인된 65개를 적잖이 상회한 것으로 나타났다.

또한 유럽의 경우에도 같은 2000~2013년 기간 동안 총 96개의 희귀질환 치료제들이 승인을 얻어내 1983~2000년 기간의 44개를 2배 이상 추월한 것으로 드러났다.

현재 미국에서는 환자 수가 20만명을 밑도는 희귀질환 및 증상들을 겨냥한 약물들에 한해 희귀질환 치료제로 지정하고 있다. 반면 EU에서는 환자 수가 10,000명당 5명 이하일 경우에만 같은 지위를 부여하고 있다.

이와 관련, 보고서는 유럽에 비해 미국에서 희귀질환 치료제들에 대한 환자 접근성의 제한이라는 문제점이 훨씬 심각한 수준으로 고개를 들고 있다며 그 이유로 높은 환자 본인부담금을 들었다.

코헨 교수는 “너무 높은 희귀질환 치료제들의 약가가 환자들의 복약준수도 저하 문제로 이어질 가능성을 배제할 수 없을 것”이라고 지적했다.

그는 과거 어느 때보다 많은 희귀질환 치료제들의 개발이 “현재진행형”이고, 덕분에 2013년 한해만 보더라도 총 9개의 희귀질환 치료제들이 FDA의 허가를 취득해 한해를 기준으로 하면 사상 최대치를 기록하는 등 고무적인 소식이 눈에 띈다고 언급했다.

하지만 희귀질환 치료제들의 높은 약가가 의료보험 지급자기관들로 하여금 환자들에게 더 높은 수준의 본인부담금을 요구토록 하고 있는 현실을 유념해야 할 것이라고 코헨 교수는 언급했다.

예를 들면 미국에서 가장 약가가 높은 희귀질환 치료제들의 경우 환자 1인당 연간 50만 달러 이상의 약값 부담으로 이어질 수 있다는 것이다.

이밖에도 보고서에 따르면 지난 1983년 이래 미국에서 새로 허가를 취득한 희귀질환 치료제들이 같은 기간의 유럽에 비해 7% 이상 많았던 것으로 나타났다. 또한 같은 기간에 미국에서 세계 최초로 승인받은 희귀질환 치료제들이 유럽보다 17% 많았던 것으로 파악됐다.

미국의 의료보험 지급자기관들의 경우 희귀질환 치료제들에 대해 급여적용을 비토하는 사례가 유럽에 비해 적은 것으로 나타난 대목은 눈길을 끌기에 충분해 보였다.

아울러 미국의 지급자기관들은 급여적용의 전제요건으로 종종 사전승인(prior authorization)을 요구하고 있는 가운데 유럽에서는 훨씬 엄격한 조건들이 적용되고 있는 것으로 나타났다.