애브비社는 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 차세대 RNA 치료제 개발 전문 생명공학기업 ADARx 파마슈티컬스社와 제휴 및 라이센스 선택권 보장 합의를 도출했다고 14일 공표했다.

양사는 신경의학, 면역학 및 종양학 등의 다양한 치료제 영역에서 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제들의 개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.

이와 관련, 짧은 간섭 RNA(siRNA)는 유전자 발현과 단백질 생성을 조절할 수 있는 계열의 물질들로 구성되어 있다.

항체, 저분자 치료제 등의 전통적인 양식들과 달리 짧은 간섭 RNA는 유전자 발현을 조율할 수 있다는 장점이 눈에 띈다.

각종 질병을 유발하는 단백질들을 암호화하는 전령 RNA(mRNA)를 표적으로 작용해 질병 유발 단백질들이 생성되지 못하게끔 하도록 설계됐다.

이번에 전략적 제휴에 합의함에 따라 ADARx 파마슈티컬스의 RNA 발굴 전문성과 독자보유한 짧은 간섭 RNA 기술을 적용해 mRNA을 지속적이고 정확하게 침묵시키는(silencing) 성과를 기대케 하고 있다.

애브비 측은 항체 공학(antibody engineering), 항체-약물 결합체(ADCs), 조직 전달방법 등의 분야에서 전문성을 발휘해 ADARx 파마슈티컬스의 발굴 노력을 강화하는 데 힘을 보탠다는 방침이다.

애브비社의 조나손 세지윅 부회장 겸 글로벌 발굴연구 담당대표는 “짧은 간섭 RNA가 질병을 유발하는 유전자들을 침묵시키는 유망한 유전자 치료제 접근방법으로 각광받고 잇지만, 이 짧은 간섭 RNA를 표적화하고 효과적으로 전달하는 일은 여전히 도전적인 과제로 지적되고 있는 형편”이라면서 “우리가 ADARx 파마슈티컬스 측과 손잡과 그들이 독자보유한 RNA 기술과 우리의 항체, 항체-약물 결합체 및 치료영역별 연구‧개발 전문성을 접목시켜 새로운 치료양식으로 개발해 나갈 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

양사는 신경계 질환에서부터 면역성 질환, 암 등에 이르기까지 각종 난치성 질환들에 대응하는 혁신적인 솔루션을 개발하기 위햐 함께 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

ADARx 파마슈티컬스社의 공동설립자인 젠 리 대표는 “애브비 측과 제휴해 우리가 개발한 차별화된 RNA 기술을 추가로 입증하고 각종 질환들에 걸쳐 내포하고 있는 커다란 임상적‧상업적 잠재력을 현실화시켜 나갈 수 있는 기회를 누리게 됐다”면서 “애브비 측이 보유한 연구‧개발 전문성과 글로벌 마켓 영업력이 우리가 보유한 프로그램들을 위한 이상적인 전략적 파트너가 될 수 있게 한 것”이라고 강조했다.

애브비 측과 구축한 전략적 제휴 뿐 아니라 ADARx 파마슈티컬스는 자체 보유한 임상단계 프로그램들의 파이프라인을 심화시켜 나가는 데도 지속적으로 힘을 기울여 나갈 것이라고 리 대표는 다짐했다.

실제로 ADARx 파마슈티컬스는 보체(補體) 매개 질환, 심혈관계 질환 및 혈전성 질환 뿐 아니라 비만과 신경퇴행성 질환을 포함한 전임상 단계의 발굴 프로그램 다수를 보유하고 있다.

양사간 합의에 따라 ADARx 파마슈티컬스 측은 3억3,500만 달러의 계약성사 선불금을 받기로 했다.

이와 함께 선택권 행사료와 성과금, 그리고 매출액 단계별 로열티를 포함해 수 십억 달러를 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.