난치성 혈관질환 특화기업 큐라클(365270, 대표이사 유재현)은 CU01의 당뇨병성 신증 임상2b상 환자 모집을 완료했다고 17일 밝혔다. 

국내 24개 대학병원에서 240명의 환자를 대상으로 진행 중인 이번 임상은 올해 4분기 중 종료될 것으로 예상된다.

당뇨병성 신증은 당뇨 환자의 약 31.9%에서 발생하는 대표적인 당뇨 합병증으로, 질환이 악화되면 말기 신부전으로 진행될 수 있다. 특히, 말기 신부전에 이르면 신장 기능이 극도로 저하되어 신장 투석이 필요한데, 일주일에 2~3회 병원을 방문해 수 시간 동안 혈액 투석을 받아야 하므로 환자의 삶의 질을 크게 떨어뜨린다.

당뇨병성 신증 치료제 시장은 이러한 의료적 수요 속에서 연평균 4.5%의성장률을 기록하며, 2032년까지 약 6조 원 규모로 확대될 전망이다. 당뇨병성 신증 치료 평가지표는 신장 손상 및 단백뇨 평가 지표인 uACR(소변 알부민-크레아티닌 비율)과 신장 여과 기능을 평가하는 eGFR(추정 사구체 여과율)이 사용되고 있다.

기존 치료제들은 uACR 개선에는 효과적이지만 eGFR은 악화 속도를 지연시키는 데 그쳐, 신장 기능의 척도인 eGFR을 유지하거나 개선하는 치료제가 등장한다면 당뇨 환자들에게 매우 큰 희소식이 될 것으로 보인다.

큐라클에 따르면 CU01은 기존 치료제와 다르게 eGFR을 유지 또는 개선하는 효과를 기대할 수 있는 차별화된 치료제로 주목받고 있다. CU01은 Nrf2 단백질을 활성화해 항산화 및 항염증 작용을 나타낸다. 동시에 TGB-β 신호 전달을 억제해 섬유화와 같은 병리적 진행을 완화하는 데에도 기여할 수 있을 것으로 기대된다.

CU01은 앞선 임상2a상에서 12주 투약 후 eGFR이 기저치 대비 증가하는 결과를 보였다. 이는 기존 치료제들이 eGFR 저하 속도를 지연시키는 데 그쳤던 것과 차별화된 결과다. 또한, 일본에서 진행된 대규모 임상에서도 Nrf2 활성화 기전을 가진 약물이 eGFR 개선 효과를 보인 바 있어, 이번 임상2b상에서 동일한 결과가 도출될 경우 세계 최초로 신장 기능 유지 또는 개선 효과를 기대할 수 있는 유일한 치료제가 될 전망이다.

큐라클 관계자는 “당뇨와 같은 만성질환을 오랫동안 앓은 환자들은 자각 증상이 없더라도 신장이 상당 부분 손상된 경우가 많아 신장 기능을 개선하는 치료제에 대한 수요가  높을 것”이라며 “CU01이 상용화될 경우 수많은 당뇨 환자들에게 널리 사용될 것으로 기대한다”고 말했다.

이어 그는 “임상2b상에 참여한 상당수 환자가 이미 투약을 마친 상태로, 임상 종료가 임박함에 따라 CU01에 관한 관심이 더욱 높아지고 있다”며 “현재 다수의 파트너사와 기술이전 논의가 심화되고 있다”고 덧붙였다.