건강보험 급여 등재 기간을 100일 이내로 파격 단축하는 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업'의 첫 수혜 약제가 이르면 6일 베일을 벗는다. 

당초 정부는 환자들의 치료 접근성을 고려해 대상 품목을 5개 이상 넉넉히 선정하는 방안을 염두에 뒀으나, 전문가 심의가 예상보다 훨씬 깐깐하게 진행되면서 최종 문턱을 넘을 약제의 규모와 면면에 제약업계의 이목이 집중되고 있다.

5일 보건복지부 전문기자협의회 취재에 따르면 복지부는 지난 4일 진행된 신속등재 대상 약제 선정심의위원회를 열고 신청 약제를 심의했다. 

희귀질환 치료제 신속등재 시범사업은 급여 등재 소요기간을 100일 이내로 단축하는 것을 목표로 한다. 대상 약제는 임상적 유용성을 중심으로 급여적정성을 평가받고 등재 이후 실제 임상성과에 따른 사후평가를 거치게 된다.

당초 9월 심사 후 발표 예정이었으나 예상보다 신청이 많아 검토가 길어지면서 한 달여 이상 일정이 지연됐다. 이에 이르면 6일 발표 가능성도 제기되지만, 구체적인 날짜는 알려지지 않았다.

또한 복지부는 시범사업의 취지와 환자 접근성 등을 고려해 가능한 범위에서 선정 약제를 5개 이상 확대하는 방안도 염두에 뒀으나 전문가들의 심의 결과를 토대로 타이트하게 선정될 것이란 이야기가 나온다.

이번 시범사업에는 13개 제약사가 총 14개 품목을 신청했다. △한국MSD의 폐동맥고혈압 치료제 '윈레브에어' △한국BMS제약의 '레블로질' △입센코리아의 원발성 담즙성 담관염 치료제 '아이커보' △CSL코리아의 B형 혈우병 유전자치료제 '헴제닉스' △레오파마코리아의 전신농포건선 치료제 '스페비고' 등이 거론된다.

지난 4일 대면심의에서는 제약사들은 약 10분간 신속등재 신청 이유 및 약제, 치료 현황 등에 대한 설명을 진행했으며 이후 전문가들은 약제의 임상적 유용성과 질환의 위중도, 치료적 가치 등을 엄격하게 검토한 것으로 알려진다.

복지부 고위 관계자는 전문기자협의회에 "전문가들이 예상보다 엄격하게 심사했다"며 "더이상 지연되지 않도록 빠르게 대상 약제를 발표할 것"이라고 전했다.

한편 신속등재 시범사업 약제로 선정되면 약가협상은 생략하고 외국 8개국 조정 최저가의 90%로 계약한다. 예상청구액 역시 별도 협상 없이 최대 300억원 범위에서 제약사가 제출한 금액으로 계약하게 된다.

등재 이후에는 건강보험심사평가원이 국내 환자의 실사용데이터(RWE)를 수집해 임상성과를 평가한다. 평가 결과에 따라 약가를 유지하거나 인하할 수 있으며 전액본인부담으로 전환하는 등 급여 조건을 조정할 수도 있다.