강스템바이오텍이 무릎 골관절염 치료제 후보물질 ‘오스카(OSCA)’의 임상 2a상에서 통증과 관절 기능 개선을 확인했다. 자기공명영상(MRI) 기반 평가에서도 주요 연골 손상 부위의 구조적 개선 가능성을 보여주는 신호가 나타났다.

강스템바이오텍은 29일 서울 여의도 FKI타워에서 ‘오스카 임상 2a상 결과 공개 설명회’를 열고 오스카 임상 2a상 결과와 후속 개발 전략을 공개했다. 

이번 임상은 중등도 무릎 골관절염 환자 113명을 중용량군과 고용량군, 위약군으로 나눠 진행했다. 투여 24주 후 100㎜ 통증 시각척도(VAS), 국제무릎기록위원회 주관적 무릎 평가(IKDC), 웨스턴 온타리오·맥마스터대학교 골관절염 지수(WOMAC), 무릎 손상 및 골관절염 결과지수(KOOS) 통증은 중용량군과 고용량군 모두 위약군 대비 통계적으로 유의하게 개선됐다.

구조 평가에서는 중용량군의 MOCART 2.0 총점이 위약군 대비 통계적 유의성을 확보했다. 고용량군의 MOCART 2.0 총점과 무릎관절 전체 구조를 평가하는 WORMS 총점은 유의하지 않았다. 회사는 관찰기간을 12개월로 늘리고 환자 수를 확대하면 구조적 변화가 더 뚜렷해질 것으로 보고 있다.

안전성 평가에서 투여 후 발생 이상사례를 경험한 대상자 비율은 중용량군 57.9%, 고용량군 52.6%, 위약군 35.1%였다. 군 간 차이는 통계적으로 유의하지 않았다. 중대한 이상사례는 3건 발생했지만 중대한 약물이상반응은 보고되지 않았다.

강스템바이오텍은 12개월 관찰기간과 군당 최소 120명 규모의 후속 임상을 검토하고 있다. 2027년 초 식품의약품안전처와 임상 설계를 논의하고 글로벌 제약사와 기술이전 협상도 본격화한다.

강스템바이오텍 나종천 대표는 “이번 임상 결과를 바탕으로 후속 개발과 사업화 계획을 차질 없이 진행하겠다”며 “OSCA를 실제 사업 성과로 연결하는 데 총력을 다하겠다”고 밝혔다.

강스템바이오텍 설명회 일문일답

OSCA 임상 2a상을 성공으로 판단한 근거는?

배요한 임상개발본부장 : 통증과 관절 기능을 평가한 지표에서 중용량군과 고용량군 모두 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이를 보였다. MRI 기반 MOCART 2.0 총점에서도 중용량군이 유의성을 확보했다. 통증과 기능 지표가 일관된 방향을 나타냈다는 점에서 견고한 결과라고 판단한다.

MOCART 2.0에서는 유의성이 나왔지만 WORMS에서는 유의하지 않았다. 구조적 개선으로 볼 수 있나?

배요한 본부장 : MOCART 2.0은 주요 연골 손상 부위의 복구조직 변화를 평가한다. WORMS는 연골뿐 아니라 골수병변과 활막 등 무릎관절 전체 구조를 평가한다. 골관절염의 구조 변화는 천천히 진행되기 때문에 6개월 만에 관절 전체의 유의한 차이를 확인하기는 쉽지 않다.

WORMS 총점은 통계적으로 유의하지 않았지만 시험군에서 변화폭이 수치상 작았다. 회사는 관찰기간이 길어지면 군 간 차이가 확대될 것으로 보고 있다.

질환조절 골관절염 치료제로 개발할 수 있나?

배요한 본부장 : 질환조절 효과를 뒷받침할 근거를 확보했다고 판단한다. 이번 결과는 OSCA를 위약과 처음 비교한 2a상 6개월 데이터다. 관찰기간을 12개월로 늘리고 환자 수를 확대하면 구조 평가에서 차이를 더 분명하게 확인할 수 있다. 후속 임상과 글로벌 개발에 필요한 추가 분석을 진행하겠다.

MOCART 2.0의 통계적 유의성이 중용량군에서만 나타난 이유는?

배요한 본부장 : 각 군의 환자가 37~38명으로 표본 수가 크지 않았다. 회사 시뮬레이션에서는 환자 수가 50~60명으로 늘어나면 중용량군과 고용량군 모두 유의성을 확보할 수 있는 수준의 차이가 나타났다. 고용량군에서 효과가 없었다기보다 표본 수와 환자별 반응 차이가 영향을 미쳤다고 본다.

후속 임상에서는 중용량과 고용량 중 어떤 용량을 선택하나?

배요한 본부장 : 두 용량 모두 후속 중추 임상에 적용할 수 있는 후보로 판단한다. 한 용량을 선택할지, 두 용량을 함께 평가할지는 후속 임상 설계에 따라 결정한다. 최대한 신속하게 임상을 완료하고 품목허가로 이어지는 전략을 준비하고 있다.

후속 임상시험의 구체적인 규모와 기간은?

배요한 본부장 : 회사는 구조적 변화를 평가하기 위해 12개월 관찰기간을 검토하고 있다. 환자 수는 군당 최소 120명을 고려한다. 2027년 초 식약처와 후속 임상 설계를 논의할 계획이다. 후속 시험을 임상 2b상으로 진행할지, 곧바로 중추 임상으로 진행할지는 확정하지 않았다. 허가까지 가장 빠르게 갈 수 있는 설계를 선택하겠다.

중용량과 고용량의 효과가 비슷하다. 용량 의존성이 없는 것 아닌가?

배요한 본부장 : 임상 1상에서는 세 가지 용량을 평가했다. 저용량군은 임상 2a상에 진입할 수준의 증상 개선 신호가 충분하지 않았다. 이에 효과가 우수했던 중용량과 고용량을 2a상에 적용했다. 두 용량이 모두 최대 효과에 가까운 구간에 진입했을 가능성이 있다. 12개월 결과를 통해 두 용량의 효과 지속성과 구조 변화 차이를 추가로 확인하겠다.

두 용량의 효과가 계속 비슷하면 개발에 불리하지 않나?

배요한 본부장 : 오히려 산업적으로 유리할 수 있다. 중용량으로 충분한 효과를 확보하면서 고용량의 단회투여 안전성 자료도 축적할 수 있기 때문이다. 고용량 안전성 자료는 향후 재투여 용량과 투여 간격을 검토하는 참고 근거가 될 수 있다. 다만 반복투여 안전성은 별도의 연구와 임상 자료로 확인해야 한다.

통증 평가에서 위약 반응을 줄이기 위해 어떤 조치를 했나?

배요한 본부장 : 임상 1상 종료 후 환자 인터뷰를 진행하고 그 결과를 임상시험기관과 환자 관리 방식에 반영했다. 임상 1상에서는 구제약물로 셀레콕시브를 사용했다. 셀레콕시브의 항염증 작용이 유효성 평가에 영향을 줄 가능성을 고려해 임상 2a상에서는 아세트아미노펜을 사용했다.

구제 약물 사용량에서도 차이가 나타났나?

배요한 본부장 : 회사의 예비 분석에서 중용량군과 고용량군 모두 시간이 지날수록 위약군보다 구제약물 사용량이 감소했다. 아직 최종 분석이 끝나지 않아 구체적인 수치는 공개하지 않았다. 임상시험결과보고서 분석이 완료되면 결과를 공개하겠다.

위약군에서 무릎관절 치환술을 받은 환자가 발생했다는 것은 어떤 의미인가?

배요한 본부장 : 위약군 37명 가운데 36명이 임상시험을 종료하고 장기 추적조사에 참여하고 있다. 이 가운데 3명이 무릎관절 치환술을 받았다. 시험군에서는 현재까지 치환술을 받은 환자가 없다.

이 결과는 장기 추적 과정에서 나타난 탐색적 관찰이다. 사건 수가 적고 무릎관절 치환술 여부는 통증과 환자 선택, 의료진 판단 등 다양한 요인의 영향을 받는다. 이 결과만으로 구조적 질환 진행 억제를 확정할 수는 없다. 12개월 MRI와 추가 임상 자료를 함께 확인해야 한다.

OSCA를 구성하는 줄기세포와 무세포 연골기질 중 줄기세포의 효과를 어떻게 구분할 수 있나?

배요한 본부장 : 임상 1상 저용량군에도 중용량군과 고용량군과 같은 양의 무세포 연골기질이 투여됐다. 그러나 저용량군에서는 회사가 기대한 수준의 효과가 나타나지 않았다. 회사는 이 결과가 줄기세포 용량의 기여 가능성을 보여준다고 판단한다.

다만 이번 임상에는 줄기세포 단독군과 무세포 연골기질 단독군이 없다. 각 구성요소가 효과에 얼마나 기여했는지를 임상적으로 분리해 입증한 것은 아니다. 바이오마커와 비임상 작용기전 자료를 추가 분석하고 있다.

작용기전 규명은 어느 단계인가?

배요한 본부장 : 골관절염과 관련한 비임상 작용기전 연구와 바이오마커 자료를 확보하고 있다. 특히 바이오마커 분석 결과를 기대한다. 분석이 완료되면 줄기세포와 무세포 연골기질이 통증과 염증, 연골과 연골하골에 어떤 영향을 미치는지 구체적으로 설명할 수 있을 것이다.

글로벌 기술이전 논의는 어느 단계인가?

어해관 사업개발본부장 : 임상 톱라인과 향후 확보할 CSR 등 데이터 패키지를 기반으로 글로벌 제약사들과 논의한다. 통증과 골관절염을 주요 치료 영역으로 보유한 다국적 제약사와 미국 기반 전문 바이오기업을 주요 대상으로 보고 있다. 후속 임상과 상업화를 수행할 자금과 개발 역량을 갖춘 기업들이다.

특정 글로벌 제약사와 이미 협상하고 있나?

어해관 본부장 : 구체적인 회사명과 계약 규모, 조건은 비밀유지 의무에 따라 공개할 수 없다. 특정 기업을 먼저 언급하면 시장에 혼란을 줄 수 있다. 협상이 가시화되고 상대 회사와 공개 범위를 합의하면 설명하겠다.

기존 오가노이드 사업보다 OSCA 기술이전이 빠르게 진행될 수 있나?

어해관 본부장 : 오가노이드 사업은 상대 회사가 플랫폼을 검증하는 데 약 2년 6개월이 걸렸다. 30회가 넘는 회의와 현장 방문을 거쳐 계약을 체결했다. OSCA는 골관절염 시장과 임상 평가지표, 경쟁 제품이 이미 알려져 있다. 임상 결과와 작용기전, 시장성을 데이터 패키지로 평가할 수 있어 기술이전 논의가 오가노이드 사업보다 빠르게 진행될 가능성이 있다.

300억원 규모 제3자배정 전환사채 발행을 추진하나?

이계종 CFO : OSCA 임상을 자금조달의 기회로 보고 검토한 것은 맞다. 시장에 접촉해 장기적으로 기업가치를 높일 수 있는 조건을 타진했다. 그러나 회사가 원하는 최상의 조건이 아니면 진행하지 않기로 했고, 전환사채를 발행하지 않기로 내부 방침을 정했다. 반드시 자금을 조달해야만 회사를 운영할 수 있는 상황도 아니다.

나종천 대표 : 전환사채 발행 방식은 현재 전혀 고려하지 않고 있다.

현재 보유 자금으로 얼마나 운영할 수 있나?

이계종 CFO : 마일스톤 유입과 글로벌 제약사 대상 서비스 사업, 첨단재생의료 연구 등을 고려하면 2026년 말 기준 약 2년간 운영할 수 있다고 본다. 다만 최고재무책임자 입장에서는 운영자금만 볼 수 없다. 기업가치와 파이프라인 가치를 높일 수 있는 전략적 자금조달 여부는 별도로 판단하겠다.

최근 발표한 물질이전 및 평가계약은 실제 계약인가?

어해관 본부장 : 글로벌 제약사와 체결한 물질이전 및 평가계약(MTEA)은 양해각서가 아니다. 계약서 체결을 완료했다. 계약 상대방과 금액 등을 공개하면 비밀유지 조항을 위반할 수 있어 자율공시를 하지 않았다.

첨단재생의료 사업에서도 매출 발생이 가능한가?

어해관 본부장 : 강스템바이오텍은 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’에 따른 임상연구 가운데 아토피피부염과 지방 유래 자가 줄기세포 무릎 골관절염 연구 등 2건에 참여하고 있다. 자가 지방줄기세포 골관절염 연구는 세브란스병원, 서울대병원, 인하대병원과 진행한다. 회사는 오는 9월 환자 투여를 시작할 계획이다.

임상연구에서 안전성과 유효성을 확인하면 첨단재생의료 치료사업을 추진한다. 실제 치료를 제공하려면 지정된 재생의료기관이 별도의 치료계획을 제출하고 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회의 적합 통보를 받아야 한다. 회사는 임상연구와 후속 심의 절차가 계획대로 진행되면 2~3년 내 관련 매출이 발생할 것으로 보고 있다.

주주들에게 전하고 싶은 말은?

나종천 대표 : 긍정적인 임상 결과를 알릴 수 있게 돼 기쁘다. OSCA의 후속 임상과 사업화가 계획대로 진행되도록 총력을 다하겠다. 이번 결과를 실제 사업 성과로 연결하겠다.