로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社는 백혈병‧림프종 치료제 ‘가싸이바’(오비뉴투주맙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 15일 공표했다.

‘신속심사’ 대상으로 지정된 ‘가싸이바’의 새로운 적응증은 원발성 막성(膜性) 신병증(pMN)을 치료하는 용도이다.

FDA는 임상 3상 ‘MAJESTY 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘가싸이바’의 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것이다.

이 시험에서 ‘가싸이바’는 성인 원발성 막성 신병증 환자들에게 나타내는 효과가 면역억제제 ‘프로그랍’(타크로리무스)를 상회한 것으로 입증됐다.

FDA는 앞서 ‘가싸이바’의 원발성 막성 신병증 적응증을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.

이에 따라 FDA는 오는 11월까지 ‘가싸이바’의 원발성 막성 신병증 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

특히 FDA는 최근 수 개월 이내에 두 번째로 ‘가싸이바’의 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것이어서 주목할 만해 보인다.

‘가싸이바’는 앞서 지난 5월 특발성 신(腎)증후군(INS) 적응증 추가 신청 건과 관련해서 ‘신속심사’ 대상으로 지정받은 바 있다.

로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정받은 것이 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료대안이 부재한 만성질환의 일종인 원발성 막성 신병증 환자들을 위해 이루어진 중요한 진일보라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

개러웨이 최고 의학책임자는 뒤이어 “조직 내부에 상재하는 B세포들을 표적으로 겨냥하는 ‘가싸이바’가 원발성 막성 신병증의 기저원인에 대응하면서 보다 많은 수의 환자들이 완전관해에 도달할 수 있도록 도움을 줄 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”고 강조했다.

완전관해 도달은 신장 기능을 유지하는 데 필수적인 부분이라고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 임상 3상 ‘MAJESTY 시험’에서 도출된 결과를 보면 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

‘가싸이바’를 투여한 성인 피험자들의 36.9%가 2년차(104주)에 평가했을 때 완전관해에 도달한 것으로 평가되어 ‘프로그랍’을 투여한 대조그룹의 5.7%를 크게 상회한 것으로 나타났기 때문.

완전관해는 원발성 막성 신병증을 치료할 때 궁극적인 목표로 받아들여지고 있다.

신부전으로의 이행을 예방하는 데 도움을 줄 수 있기 때문이다.

이밖에도 시험결과를 보면 핵심적인 이차적 시험목표들 또한 충족된 것으로 분석됐다.

‘가싸이바’를 투여한 피험자 그룹을 대상으로 104주차에 평가했을 때 전체 관해(완전관해+부분관해)에 도달한 비율이 ‘프로그랍’을 투여한 대조그룹에 우위를 보였기 때문.

마찬가지로 ‘가싸이바’를 투여한 피험자 그룹은 76주차에 평가한 완전관해 비율 역시 ‘프로그랍’을 투여한 대조그룹에 우위를 내보였다.

안전성의 경우 지금까지 규명되어 알려진 ‘가싸이바’의 프로필과 대동소이했으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.

이 같은 요지의 시험자료는 지난 6월 3~6일 영국 글래스고우에서 개최되었던 제 63차 유럽 신장협회(ERA) 학술회의에서 구두발표되었고, 동시에 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

지난 4월 FDA는 ‘가싸이바’의 원발성 막성 신병증 적응증을 ‘혁신 치료제’로 지정하기도 했다.

‘MAJESTY 시험’에서 확보된 자료는 유럽 의약품감독국(EMA)을 포함한 각국의 보건당국들에도 제출된 상태이다.

원발성 막성 신병증은 만성 자가면역성 질환의 일종으로 잠재적으로 불가역적인 신장손상을 유발하는 데다 신부전으로 이어질 수도 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

신부전은 환자와 환자가족들에게 심대한 영향을 미치는 데다 의료 시스템에도 상당한 부담을 주고 있는 형편이다.

완전관해 도달이 신장 기능을 유지하는 데 도움을 준다는 것이 매우 중요함을 뒷받침하는 부분이다.

게다가 완전관해에 도달하면 중증이나 잠재적으로 치명적일 수 있는 합병증을 예방하거나 발생시점을 늦출 수 있는 것으로 알려져 있다.

‘MAJESTY 시험’은 면역 매개성 질환과 관련해서 ‘가싸이바’를 사용했을 때 긍정적인 결과가 도출된 4번째 임상 3상 시험례이다.

앞서 ‘가싸이바’는 루푸스 신염과 관련한 ‘REGENCY 시험’, 전신성 홍반성 루푸tm(SLE)와 관련한 ‘ALLEGORY 시험’, 그리고 특발성 신증후군과 관련한 ‘INShore 시험’에서 각각 긍정적인 결론이 도출된 바 있다.

이에 따라 FDA는 이들 3개 적응증과 관련해서도 ‘가싸이바’를 ‘신속심사’ 대상 및 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.

‘가싸이바’가 폭넓은 면역 매개성 질환들에 걸쳐 질병의 활성에 대응할 만한 잠재력을 내포하고 있음을 뒷받침하는 입증자료들이 늘어나고 있는 추세를 반추시켜 주는 대목이다.