암젠(Amgen)의 희귀 자가면역질환 치료제 '타브네오스(Tavneos)'가 미국 식품의약국(FDA)의 시장 철수 압박을 받고 있는 가운데, 제품 허가의 근거가 된 핵심 임상시험 논문까지 철회되면서 허가 유지를 위한 회사의 대응에 새로운 부담이 더해졌다.

세계적인 의학학술지 뉴잉글랜드저널오브메디신(NEJM)은 2021년 게재했던 타브네오스의 3상 ADVOCATE 임상시험 결과 논문을 철회한다고 밝혔다.

철회 공지에 따르면, FDA 조사 결과 임상시험 데이터베이스가 잠긴 이후이자 시험의 눈가림(blinding)이 해제된 뒤 9명의 환자에 대한 1차 평가변수가 다시 판정(readjudication)된 사실이 확인됐다. 그러나 이러한 내용은 논문에 공개되지 않았으며, 적절한 연구 수행 원칙에도 부합하지 않는다고 NEJM은 설명했다.

타브네오스는 항호중구세포질항체(ANCA) 연관 혈관염 치료제로 2021년 FDA 승인을 받았다. ANCA 연관 혈관염은 작은 혈관에 염증이 발생하는 희귀 자가면역질환으로, 신장을 포함한 주요 장기에 손상을 일으켜 장기부전으로 이어질 수 있다.

이 약물은 바이오기업 케모센트릭스(ChemoCentryx)가 개발했으며, FDA 승인 이후 암젠이 약 37억 달러에 회사를 인수하면서 제품을 확보했다. 다만 승인 이전부터 FDA 내부에서는 임상 데이터에 대한 우려가 제기됐고, 당시 관련 사실이 알려지면서 케모센트릭스 주가가 급락하기도 했다. 이후 일부 투자자들은 회사가 FDA의 우려를 알고도 이를 축소했다고 주장하며 소송을 제기했지만, 해당 소송에서는 암젠 측이 승소했다.

논란은 올해 들어 더욱 확대됐다. FDA는 지난 1월 임상시험 수행 과정 재평가와 약물의 위험-편익 분석 결과를 근거로 암젠에 자진 시장 철수를 요청했다. 이어 4월에는 임상 데이터가 조작(manipulated)됐다고 판단해 정식으로 허가 취소 절차를 추진했다. 그러나 암젠은 철수 요구를 받아들이지 않고 향후 대응 방안을 검토하겠다는 입장을 유지하고 있다.

현재 양측은 청문회를 준비 중이다. 암젠은 독립적인 제3의 평가기관을 통해 임상 결과를 다시 검증하고 있으며, 회사는 2026년 2월 듀크 임상연구소(Duke Clinical Research Institute)에서 ADVOCATE 연구의 1차 평가변수에 대한 완전한 눈가림 방식의 독립 재판정을 자발적으로 시작했다고 밝혔다. 해당 결과는 7월 29일까지 FDA에 제출하는 청문회 자료에 포함될 예정이며, 학술지에도 투고할 계획이라고 설명했다.

암젠은 "과학적 진실성을 매우 중요하게 생각하며 학술지가 동료심사 과정을 유지하는 역할을 존중한다"는 입장을 밝혔다.

임상 데이터 논란과 별도로 안전성 우려도 계속되고 있다. FDA는 지난 3월 타브네오스와 관련성이 있다고 판단되는 약물 유발 간손상 사례에 대한 안전성 서한을 발표했다. FDA 이상사례 데이터베이스에는 총 76건의 관련 사례가 보고됐으며, 이 가운데 54건은 입원이 필요했고 8명은 사망한 것으로 집계됐다.

일본에서도 간손상과 관련된 환자 사망 사례 20건이 보고되면서 최근 규제당국이 제품 허가사항에 새로운 안전성 주의사항을 추가했다. 또한 유럽에서는 지난주 유럽 규제당국이 타브네오스에 대한 기존 권고를 철회하면서 제품을 둘러싼 규제 환경은 더욱 엄격해지고 있다.