We’ll be alright. I want to try again..

미국 메릴랜드州 록빌에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 리젠엑스바이오社(Regenxbio)는 제 2형 뮤코다당증(MPS Ⅱ) 치료제 ‘나브선리’(Navsunli 또는 ‘RGX-121’: 클레미드소진 란파보벡-sngl)의 잠재적 가속승인 취득을 위해 필요한 차기단계 수순에 대해 FDA와 의견일치에 도달했다고 22일 공표했다.

‘나브선리’는 헌터 증후군으로도 불리는 超희귀 신경퇴행성 질환의 일종인 제 2형 뮤코다당증 치료제로 허가신청서가 제출됐지만, 지난 2월 FDA로부터 반려가 통보된 바 있다.

이날 리젠엑스바이오 측은 허가신청 반려 통보에 대한 재검토를 요청하면서 최근 협력적인 논의를 진행한 결과 현재까지 확보된 ‘나브선리’의 임상자료가 가속승인 경로를 거칠 수 있도록 하는 데 충분해 보인다는 전향적 의견을 FDA 측으로부터 전달받았다고 밝혔다.

FDA는 아울러 임상시험을 추가로 진행하기 위한 피험자들을 좀 더 많이 충원할 필요가 없다는 의견을 전해왔다고 리젠엑스바이오 측은 설명했다.

앞서 FDA는 치료를 진행하지 않았던 대조그룹을 시험설계에 포함시킬 것을 권고한 바 있다.

리젠엑스바이오 측은 FDA가 회의소집을 요청토록 할 것을 자사에 통보해 왔다면서 이 회의에서 장기적 생체표지자와 임상자료에 대한 검토를 진행한 후 허가신청서가 재차 제출될 수 있을 것으로 전망했다.

이날 리젠엑스바이오 측에 따르면 FDA는 허가신청서가 재차 제출된 직후부터 신속하게 검토를 진행할 것이고, 재신청 직후 상표 표기내용에 대한 협의 또한 개시될 것임을 통보해 왔다.

FDA가 가속승인 경로를 통해 새로운 희귀질환 치료제들에 대한 심사가 빠르게 진행될 수 있도록 뒷받침하고자 힘을 기울이고 있다는 점을 강조했다고 덧붙이기도 했다.

리젠엑스바이오 측은 FDA 관계자들과 머리를 맞대기 위한 회의가 7월 중으로 개최된 후 3/4분기 중으로 재신청이 이루어질 수 있을 것으로 예상했다.

리젠엑스바이오社의 커런 M. 심슨 대표는 “새로 임명된 FDA의 최고위급 관계자들로부터 희귀질환 고유의 본질적인 측면에 대한 대응이 중요함을 시사하는 긍정적인 신호들이 전달된 것에 고무되어 있다”고 말했다.

이들은 또 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위해 전환적인(transformative) 치료제들이 빠르게 제공될 수 있도록 하기 위해 가속승인 경로가 활발하게 이용될 수 있도록 할 것임을 시사했다고 심슨 대표는 덧붙였다.

심슨 대표는 “앞으로도 FDA와 긴밀하게 협력하면서 이처럼 중요한 치료제가 빠른 시일 내에 헌터 증후군 환자들에게 공급될 수 있도록 하는 데 변함없이 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.

전미 뮤코다당증학회(NMPSS)의 스캇 로일러 수석과학자는 “헌터 증후군이 파괴적인 진행성 질환의 일종으로 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 만큼 우리는 ‘나브선리’에 주목하고 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “뮤코다당증 커뮤니티가 새로운 치료대안들을 시급하게 필요로 하고 있다”며 “FDA가 희귀질환 치료제들에 가속승인 경로가 활발하게 적용될 수 있도록 하겠다는 의향을 내보인 것은 고무적인 부분”이라고 강조했다.

‘나브선리’에 대한 심사절차가 신속하게 진행되어 헌터 증후군 커뮤니티가 잠재적으로 전환적인 이 1회 주입용 치료제에 대한 접근성이 빠른 시일 내에 확보될 수 있었으면 하는 바람이라고 덧붙이기도 했다.