이연제약(대표이사 정순옥,유용환)은 2018년 100억원 지분투자한 ㈜뉴라클제네틱스(대표이사 김종묵)와 AAV 기반 유전자치료제 공동개발 및 상용화 계약을 체결했다고 16일 밝혔다.

이번 계약을 통해 양사는 AAV 기반 유전자치료제인 'NG101' 공동개발을 진행, 2022년 상반기 임상시험 IND(임상시험계획) 승인 획득 및 임상 1상을 개시할 계획이다.

더불어, 이연제약은 NG101제품 전세계 독점 생산권 및 공급 권리를 부여받게 됨에 따라, 충주공장을 통해 전세계에 상용화 제품을 생산 및 공급할 예정이다.

뉴라클제네틱스는 2018년 설립된 AAV(Adeno-associated virus) 벡터 기반 유전자치료제 개발 바이오벤처 기업으로, 관계회사인 뉴라클사이언스가 발굴한 ‘NGDF 결합 항체 발현 유전자 기술’에 대한 전세계 전용실시권 등을 확보하고, 이를 활용해 다양한 적응증에 대한 AAV 기반 유전자 치료제를 개발하고 있다.

이중에서도 가장 앞선 파이프라인인 NG101은 습성 노인성 황반변성(wAMD)을 주요 타겟 적응증으로 개발하고 있다.  NG101은 현재 임상시험 진입을 위한 비임상 시험 연구개발을 진행 중으로 ,AAV벡터 최적화와 실험실 규모 생산공정 개발을 완료했다.

향후 양사는 이를 토대로 독성시험 실시와 함께 임상시험 수행을 위한 GMP 설비에서 임상시험용 의약품 후보 물질을 생산, 2022년 상반기 임상 1상에 돌입할 계획이다.

유용환 이연제약 대표는 “ 이번 계약으로 기존 pDNA 유전자치료제 뿐 아니라 AAV 기반 유전자치료제 상용화에 한걸음 더 나아갈 수 있게 됐다. 뉴라클제네틱스와 공동개발을 통해 글로벌 AAV 기반 유전자치료제를 상용화할 수 있도록 최선을 다할 것"이라며  “또 상용화 핵심이자 이연제약 R&D 사업 모델 핵심 중추인 충주공장은 pDNA부터 바이러스 기반 유전자치료제까지 상용화 생산이 이뤄지는 바이오의약품 종합 생산 플랫폼으로, 추후 파이프라인들이 계속 확장될 것”이라고 전했다.  

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 “ 유전자치료제 개발 핵심은 효과적인 치료유전자 발굴, 발굴된 유전자를 인체에 효율적으로 전달할 수 있는 유전자전달체 기술, 개발된 유전자치료제를 높은 수율로 대량생산할 수 있는 기술"이라며 "  이번 공동개발 계약은 그 동안 양사가 유전자치료제 분야에서 축적해 온 기술과 경험을 함께 활용할 수 있는 첫 번째 발걸음으로, 이를 통해 양사는 글로벌 유전자치료제 시장에서 경쟁력 있는 회사로 성장해 나갈 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.