급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘반플리타’와 소포성 림프종 치료제 ‘민쥬비’가 건강보험 급여 진입을 위한 관문을 넘었다. 만성골수성백혈병(CML) 치료제 ‘셈블릭스’도 새로 진단된 환자까지 급여 범위를 넓히는 데 한 걸음 다가섰다.

반면 CAR-T 치료제 ‘카빅티’의 레날리도마이드 불응성 재발·불응성 다발골수종 적응증은 급여기준이 설정되지 않았다. 민쥬비 역시 소포성 림프종에서는 급여기준을 인정받았지만 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)에서는 문턱을 넘지 못했다.

건강보험심사평가원은 30일 2026년 제8차 중증(암)질환심의위원회를 열고 암환자에게 사용되는 약제에 대한 급여기준 심의 결과를 공개했다.

먼저 한국다이이찌산쿄의 ‘반플리타정(퀴자티닙염산염)’은 FLT3-ITD 변이 양성인 새로 진단받은 성인 AML 환자 치료에서 급여기준이 설정됐다.

구체적으로 표준 시타라빈 및 안트라사이클린 유도요법과 병용하고, 이후 표준 시타라빈 공고요법과 병용한 뒤 공고요법 이후 단독 유지요법으로 사용하는 치료다.

반플리타는 FLT3-ITD 변이를 표적하는 AML 치료제다. FLT3-ITD 변이는 새로 진단된 AML 환자의 약 25%에서 확인되며 높은 재발 위험과 불량한 예후가 치료 과제로 꼽혀왔다.

허가 근거가 된 글로벌 3상 QuANTUM-First 연구에서는 새로 진단된 FLT3-ITD 변이 양성 성인 AML 환자에서 반플리타 투여군이 위약군 대비 사망 위험을 22% 낮춘 것으로 나타났다.

완전관해(CR)를 달성한 환자의 관해 지속기간 중앙값은 반플리타군 38.6개월, 위약군 12.4개월이었다. 12개월 누적 재발률은 각각 18.7%와 34.9%로 나타났다.

한독의 ‘민쥬비주(타파시타맙)’는 적응증에 따라 이번 암질심 결과가 엇갈렸다.

한 가지 이상의 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 소포성 림프종(Grade 1-3a) 성인 환자에서 레날리도마이드 및 리툭시맙과 병용하는 요법에는 급여기준이 설정됐다.

민쥬비는 B세포 표면의 CD19를 표적하는 단일클론항체다. 국내에서는 2023년 재발·불응성 DLBCL 치료제로 허가된 데 이어 올해 3월 재발·불응성 소포성 림프종으로 적응증을 확대했다.

소포성 림프종 적응증 확대의 근거가 된 글로벌 3상 inMIND 연구에서는 민쥬비를 레날리도마이드·리툭시맙에 추가한 병용군의 무진행생존기간(PFS) 중앙값이 22.4개월로 대조군 13.9개월보다 길었다. 질병 진행 또는 사망 위험은 57% 감소했다.

반면 민쥬비의 DLBCL 치료요법에는 급여기준이 설정되지 않았다.

대상은 자가 조혈모세포이식(ASCT)이 적합하지 않고 한 가지 이상의 이전 치료에 실패한 재발성 또는 불응성 DLBCL 성인 환자다. 레날리도마이드와 병용한 뒤 민쥬비 단독요법으로 이어가는 치료다.

이에 따라 민쥬비는 이번 심의에서 소포성 림프종 적응증은 급여 진입 절차를 진전시킨 반면, DLBCL 적응증은 급여기준 미설정이라는 엇갈린 결과를 받았다.

한국얀센의 CAR-T 치료제 ‘카빅티주(실타캅타젠 오토류셀)’ 역시 이번 암질심에서 급여기준을 확보하지 못했다.

심의 대상은 이전에 프로테아좀억제제와 면역조절제제를 포함해 1차 이상의 치료를 받은 환자로서 레날리도마이드에 불응한 재발 또는 불응성 다발골수종이다.

카빅티는 환자의 T세포를 채취해 골수종세포를 인식하도록 유전적으로 변형한 뒤 다시 환자에게 주입하는 CAR-T 치료제다. 한 차례 투여한 뒤 치료 반응이 유지되는 동안 추가적인 항암치료를 받지 않을 수 있다는 점에서 지속적으로 약제를 투여하는 기존 다발골수종 치료와 차이가 있다.

레날리도마이드는 다발골수종의 초기 치료와 유지요법 등에 폭넓게 사용되지만 불응 상태에 이르면 이후 치료 선택지가 제한된다. 카빅티는 국내에서 프로테아좀억제제와 면역조절제제를 포함해 1차 이상의 치료를 받은 레날리도마이드 불응성 재발·불응성 다발골수종 치료제로 허가돼 있다.

하지만 이번 암질심에서는 해당 환자군에 대한 급여기준이 설정되지 않으면서 급여권 진입은 후속 기회를 기다리게 됐다.

한국노바티스의 ‘셈블릭스정(애시미닙염산염)’은 새로 진단된 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML) 성인 환자 치료에 급여기준이 설정됐다.

셈블릭스는 BCR::ABL1 단백질의 미리스토일 포켓을 선택적으로 표적하는 STAMP 억제제로, ATP 결합 부위를 표적하는 기존 티로신키나제억제제(TKI)와 다른 기전으로 작용한다.

셈블릭스는 이미 건강보험이 적용되고 있는 약제로, 이번 심의는 신규 급여 진입이 아닌 1차 치료까지 급여 범위를 확대하기 위한 절차다. 현재는 2가지 이상의 TKI 치료에 저항성 또는 불내성을 보이는 환자에게 급여가 적용되고 있으며, 이번 암질심에서 새로 진단된 만성기 Ph+ CML 성인 환자 치료에 급여기준이 설정되면서 1차 치료로 급여 범위를 넓히기 위한 관문을 넘었다.

다만 암질심의 급여기준 설정이 곧바로 건강보험 적용을 의미하는 것은 아니다. 신규 등재나 급여기준 확대 여부에 따라 약제급여평가위원회 평가, 약가협상 등 필요한 후속 절차를 거쳐 최종 급여 적용 여부가 결정된다.