스미토모 파마 미국법인(SMPA)이 비 증후성 망막색소 변성증 치료제 ‘DSP-3077’를 평가하기 위한 임상 1/2a상 시험에서 첫 번째 피험자를 대상으로 망막하 이식(subretinal implantation)이 이루어졌다고 12일 공표해 주목할 만해 보인다.

‘DSP-3007’은 유도 만능 줄기(iPS) 세포에서 추출된 동종 망막조직 시트를 이용한 재생 세포 치료제의 일종으로 개발이 진행 중이다.

임상 1/2a상, 개방표지, 단일그룹, 대조그룹 부재, 용량증량 시험으로 설계된 임상시험은 동종 유도 만능 중기세포 유래 망막조직 시트(즉, ‘DSP-3077’)의 두가지 용량을 성인 망막색소 변성증 환자들의 단일 망막하 부위에 단안(單眼) 주사하고 효과를 평가하는 방식으로 진행되고 있다.

이 시험의 일차적인 목표는 성인 망막색소 변성증 환자들에게서 두가지 용량의 ‘DSP-3077’이 나타낸 안전성과 내약성을 평가하는 데 두어졌다.

다른 시험목표들 가운데는 안전성, 생착, 그리고 ‘DSP-3077’이 나타내는 치료반응 등을 평가하고, ‘DSP-3077’ 약물전달 디바이스의 성능을 평가하는 내용 등이 포함되어 있다.

피험자들은 시력 기준과 ‘DSP-3077’의 용량에 따라 3개 코호트 그룹으로 분류됐다.

개별 코호트 그룹은 4명의 피험자들로 구성되어 전체 피험자 수는 12명이다.

스미토모 파마 미국법인의 츠토무 나카가와 대표는 “유도 만능 줄기세포들이 망막색소 변성증과 같은 파괴적인 퇴행성 증상들을 치료하는 데 효과를 나타낼 수 있다는 잠재적 가능성에 고무되어 있다”면서 “망막색소 변성증이 현재까지 치료대안을 찾기 어렵기 때문”이라고 말했다.

첫 번째 피험자에 대한 치료가 이루어진 것은 스미토모 파마 미국법인을 위해서도 괄목할 만한 성과가 도출된 것이라고 덧붙이기도 했다.

나카가와 대표는 뒤이어 “개발 중인 이 치료제를 첫 번째 피험자에게 투여한 것이 큰 영광일 뿐 아니라 ‘DSP-3077’의 개발과정에서 매우 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.

미래의 유도 만능 줄기세포 치료제들이 망막색소 변성증 환자들과 환자가족들의 삶을 개선하는 데 줄 수 있는 도움에 대한 이해도를 높일 수 있을 것이라고 나카가와 대표는 강조했다.

망막색소 변성증은 희귀, 진행성, 실명 유발 유전성 질환의 일종으로 환자 수가 4,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있지만, 근치적 치료제가 부재한 데다 효과적인 치료대안을 찾기란 더욱 어려운 일로 지적되고 있다.

일차적으로 망막색소 변성증은 야간시력과 주변시력을 상실시키지만, 궁극적으로는 대부분의 경우 중심시력에까지 영향을 미친다는 것이 전문가들의 지적이다.

망막색소 변성증은 증상의 진행이 개별환자들에 따라 고도로 다양하게 나타나고 있지만, 어두운 곳에서 물체를 볼 수 있게 해 주는 간상세포(桿狀細胞)와 빛을 감지하고 색상을 구별할 수 있게끔 해 주는 원추세포의 점진적 퇴행이 통상적으로 발생하고 있다.

‘DSP-3077’에 적용된 기저기술은 SFEBq 방법으로 알려진 자기 조직화(self-organizing) 세포배양 기술에 기반을 두고 있다.

만능 줄기세포로부터 3D 신경조직들과 장기(臟器) 유사체들(즉, 오가노이드)을 만들어 내는 견고하고 차별화된 노하우가 SFEBq 방법이다.

이 기술은 원래 일본 국립이화학연구소의 요시키 사사이 박사 연구팀에 의해 개발됐다.

스미토모 화학이 이화학연구소와 제휴해 지난 2010년부터 2014년에 이르는 기간 동안 이 기술을 개선했다.

스미토모 파마와 이화학연구소는 지난 2013년부터 이화학연구소와 연구제휴를 체결한 후 유도 만능 줄기세포 유래 망막조직 시트를 제조하는 공정을 개발해 왔다.