국내 희귀 유전질환 치료제 개발 기업 ㈜피알지에스앤텍(대표 박범준) 은 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료제 후보물질 ‘트리뉴민(Trineumin)’이 보건복지부와 중소벤처기업부가 공동 추진하는 ‘2026년 스케일업 팁스(Scale-up TIPS) 정책지정형’ 과제에 최종 선정됐다고 6일 밝혔다.

이번 선정으로 피알지에스앤텍은 향후 3년간 총 30억원 규모 정부 연구개발(R&D) 지원금을 확보했다. 이를 기반으로 트리뉴민의 임상 2상 진입에 필요한 핵심 데이터를 확보하고, 글로벌 허가 및 사업화 전략 추진에 속도를 낼 계획이다.

스케일업 팁스 정책지정형은 바이오헬스 분야 유망 중소·벤처기업 기술 혁신과 성장을 지원하기 위한 범부처 연구개발 프로그램이다. 보건복지부가 성장 가능성이 높은 바이오헬스 기업을 발굴·추천하고, 중소벤처기업부가 기술성과 사업성을 검증해 연구개발 지원을 연계하는 방식으로 운영된다.

이번 과제 선정은 트리뉴민 기술 경쟁력과 함께 글로벌 희귀질환 치료제 시장에서의 성장 가능성 및 사업화 역량을 인정받은 성과다. 피알지에스앤텍은 정부 지원금을 활용해 ‘트리뉴민’ 임상 개발을 고도화하고 후속 임상 단계 진입을 위한 안전성·유효성 데이터 확보에 집중할 방침이다.

제2형 신경섬유종증인 NF2는 유전자 이상으로 청신경과 뇌, 척수 등에 다발성 종양이 발생하는 희귀유전질환이다. 질환이 진행되면 청력 상실과 안면마비, 보행장애 등 심각한 신경학적 후유증을 유발할 수 있으며, 종양의 위치와 진행 정도에 따라 생명을 위협할 수도 있다.

그러나 현재까지 NF2 근본적 병리기전을 직접 표적하는 치료제가 없어 새로운 치료 대안에 대한 미충족 의료수요가 높은 상황이다.

트리뉴민은 NF2의 병리기전을 직접 표적하는 세계 최초(First-in-Class) 저분자 혁신신약 후보물질이다. NF2 유전자 이상으로 발생하는 비정상적인 TβR1과 RKIP 단백질 간 상호작용을 조절해 종양 발생과 성장을 억제하도록 설계됐다.

피알지에스앤텍은 2024년 국내 임상 1/2상 임상시험계획(IND) 승인을 획득한 데 이어 2025년 미국 FDA로부터 IND 승인을 확보했다. 또 미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD)과 패스트트랙(Fast Track), 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정(OMPD)을 획득하며 글로벌 개발 경쟁력을 인정받았다.

현재 트리뉴민은 임상 1상 최고용량 투여와 안전성 평가를 완료했으며, 임상 2상 권장용량(RP2D)을 확정하기 위한 추가 용량상승 시험을 진행하고 있다. 회사는 이번 과제 지원을 바탕으로 임상 2상 진입을 위한 연구개발을 가속화할 계획이다.

향후 임상에서 확보되는 안전성·유효성 데이터를 기반으로 미국 FDA와 유럽 EMA 등 글로벌 규제기관에 대응하기 위한 허가 전략도 구체화한다. 이와 함께 NF2 관련 종양과 유사 희귀질환으로의적응증 확대 가능성을 검토하고, 핵심 작용기전과 단백질 상호작용 조절 기술에 대한 지식재산권도 강화할 예정이다.

이를 통해 글로벌 제약·바이오기업을 대상으로 한 기술이전 및 공동개발 협상 기반을 확대하고, 트리뉴민 글로벌 상용화 가능성을 높인다는 전략이다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 “이번 스케일업 팁스 선정은 트리뉴민 기술성과 글로벌 사업화 가능성을 공식적으로 인정받았다는 점에서 의미가 크다”며 “정부 R&D 지원과 민간투자를 기반으로 임상 2상 진입과 글로벌 허가 전략을 차질 없이 추진하겠다”고 밝혔다.

이어 “치료 옵션이 제한적인 전 세계 NF2 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제공할 수 있도록 연구개발과 글로벌 사업화에 최선을 다하겠다”고 말했다.

피알지에스앤텍은 트리뉴민 외 소아조로증 및 성인조로증 치료제 ‘프로제리닌(Progerinin)’과 근위축성측삭경화증(ALS), 알츠하이머병, 파킨슨병 등 퇴행성질환 치료제 ‘아미소딘(Amisodin)’을 개발하며 희귀질환 및 퇴행성 뇌질환 분야 혁신신약 파이프라인을 확대하고 있다.

특히 프로제리닌은 미국 바이오기업 센티널 테라퓨틱스(Sentynl Therapeutics)와 소아조로증 적응증에 대한 글로벌 라이선스 계약을 체결하며 기술력과 사업화 가능성을 인정받았다.

한편 트리뉴민은 최근 식품의약품안전처로부터 국내 환자를 대상으로 한 치료목적 사용승인을 획득했다. 피알지에스앤텍은 코스닥 상장을 위한 기술성 평가를 통과했으며, 연내 IPO를 목표로 상장 절차를 진행하고 있다.