유데나필’(JURVIGO)의 폰탄치료제(폰탄 환자 운동능력 증가) 신약 승인을 위한 미국 FDA 임상3상시험 'FUEL-2'(추가 임상)를 진행 중인(주)메지온이 ‘폰탄 환자 치료제 3상’  외  진행 중인 신장 희귀질환인 ‘ADPKD 치료제’ 전임상 종료 후 이어질 ‘유데나필의 ADPKD 치료제 임상 시험’과 관련 중요 사항을 Type-C meeting을 통해 FDA에 질의, 답변을 받았다. 

7일 메지온에 따르면 전임상 후 임상시험 진행 가능 여부와 관련, FDA는  완료된 In-Vitro, Ex-Vivo 결과와 현재 진행 중인 in vivo 모델 및 독성시험 결과 등은 임상 시험 개시를 뒷받침 하는데 충분히 합리적 근거로 작용해 임상 시험 진행이 가능하다고 밝혔다. 

또 기존 Fontan과 관련한 임상시험 신청서(IND)의 비임상, 임상 약리 및 안전성 자료 참조 가능 여부에 대해서는  해당 자료 참조 및 임상으로 적용은 합리적이라 판단된다고 전했다.

향후 ADPKD 임상시험 진행과 관련, FDA는  현재 진행 중인 전임상 종료 후(임상 1상 생략) 임상 2상(2b)으로 시작 가능하다고 피력했다. 

이와 관련, 메지온은  “ 임상 3상 중 가속 승인 신청(조건부 승인)이 가능하며 환자 모집이 완료된 시점에서 검토될 것”이라며 “ 당사는 FDA 규정 및 절차에 따라 Pre-IND 미팅 이전, 전임상 단계에서 확보한 데이터와 지난 20년 간의 임상 자료를 정리해 FDA에 제출했고,  이를 바탕으로, FDA로부터 임상 1상시험을 생략하고 임상 2상시험으로 바로 진행할 수 있다는 답변을 받았다”고 설명했다.

또 “ 당사는 당초 계획했던 2상/3상시험을 동시 진행하는 하이브리드 추진은, 임상대행기관(CRO)과 계약 규모와 환자를 모집할 병원수를 초기부터 확대해야 하는 등 대규모 비용 구조가 확정/발생되는 점을 고려해, 재무적 리스크를 최소화하는 2상 임상시험 계획을 준비할 예정”이라고 덧붙였다. 

ADPKD는 신장에 수많은 낭종이 생기는 유전 질환으로, 낭종은 점차 커지면서 신장 조직을 손상시키고 시간이 지남에 따라 신장 기능을 저하시킨다. ADPKD가 진행됨에 따라 많은 환자들이 말기에 생존을 위해 투석이나 신장 이식이 필요한 희귀 신장질환이다.

현재 미국 FDA에서 승인한 ADPKD 치료제는 오츠카제약 Jynarque®(톨밥탄)가 유일하다. 하지만  Jynarque는 신장 기능 저하와 낭종 성장을 늦출 수 있는 대신  간 손상 위험 및 정기적 간 모니터링 필요 등과 높은 비용으로 일반적으로 질병이 빠르게 진행되는 환자에게만 제한적으로 사용된다. 제한적 사용에도, Jynarque 2024년 매출은 18억 달러에 이르며, 2030년대 초반 ADPKD 시장 규모가 30억 달러에 달할 것으로 예측되고 있다.