한 동안 비만 치료제로 각광받았다가 판매금지되었던 펜플루라민에 다시 한번 험난한 행보가 예상되고 있다.

미국 캘리포니아州 에머리빌에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 조제닉스社(Zogenix)는 드라베 증후군 관련 발작 증상을 치료하는 약물로 제출되었던 ‘핀텝라’(Fintepla: 펜플루라민 염산염)의 허가신청과 관련, FDA로부터 반려를 통보받았다고 8일 공표했다.

‘핀텝라’는 펜플루라민 염산염의 저용량 제형으로 지난 2월 허가신청서가 제출됐었다.

드라베 증후군(Dravet syndrome)은 유아기에 나타나기 시작하는 난치성 중증 뇌전증의 일종이다. 중증을 나타내는 데다 생명을 위협할 수도 있고, 발작 증상이나 발달지연, 인지기능 손상 등과 관련이 있는 것으로 알려져 있다.

전문가들에 따라 20,000~40,000명당 1명 정도에서 좀 더 많게는 1만5,700명당 1명 꼴로 발생하고 있는 것으로 추정되고 있다.

이날 조제닉스 측에 따르면 FDA는 예비적 심사에서 지난 2월 5일 제출되었던 허가신청서가 실질적인 심사를 진행하는 데는 충분치 못하다는 결론에 도달한 것으로 전해졌다.

그 이유로 FDA는 두가지를 언급했다고 조제닉스 측은 설명했다.

하나는 펜플루라민의 지속적인 투여에 대한 평가를 가능케 할 일부 비 임상시험 자료가 제출되지 않았다는 점을 지적했고, 다른 하나는 제출된 허가신청을 접수하는 데 필요한 신청서상의 임상 데이터세트가 잘못된 버전을 포함하고 있다는 점을 지목했다는 것.

다만 FDA는 임상적 효능이나 안전성을 평가하기 위한 추적적인 시험을 진행토록 요구하거나 권고하지는 않았다고 언급했다.

이에 따라 조제닉스 측은 조만간 FDA와 미팅을 갖고 허가신청 반려통보문에서 제기된 문제점들에 응답하겠다는 방침을 덧붙였다.

조제닉스社의 스티븐 J. 파 회장은 “우리는 여전히 드라베 증후군 환자들을 충원해 진행한 임상 3상 시험 프로그램에서 입증된 ‘핀텝라’의 임상 프로필에 대해 강한 확신을 갖고 있다”며 “따라서 ‘핀텝라’를 트라베 증후군 관련 발작 증상 뿐 아니라 다른 희귀질환이나 파괴적인 뇌전증성 뇌병증을 치료하는 새로운 대안으로 자리매김할 수 있도록 하기 위한 노력을 조제닉스는 계속 진행해 나갈 것”이라고 말했다.

특히 파 회장은 뒤이어 “이를 위해 빠른 시일 내에 FDA와 협의해 공개된 문제점들에 대응하고 재신청 절차가 성공적으로 진행될 수 있도록 하겠다”고 강조했다.

한편 ‘핀텝라’의 드라베 증후군 관련 발작 치료제 허가신청 건은 앞서 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수된 상태이다.

조제닉스 측은 ‘핀텝라’의 승인 유무에 대한 EMA의 최종결론이 내년 1/4분기 중 도출될 수 있을 것으로 전망했다.