애브비社는 백혈병 치료제 ‘벤클렉스타’(Venclexta: 베네토클락스 정제)와 ‘맙테라’(리툭시맙)의 병용요법이 FDA의 ‘신속심사’를 거쳐 허가를 취득했다고 8일 공표했다.

이에 따라 ‘벤클렉스타’ 및 ‘맙테라’ 병용요법은 17p 염색체 결손을 동반하거나 동반하지 않고 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소림프구 림프종(SLL) 환자들을 치료하는 데 사용할 수 있게 됐다.

만성 림프구성 백혈 환자들을 대상으로 고정된 기간 동안 화학요법제를 사용하지 않는(chemotherapy-free) 경구용 제제 기반 병용 치료법이 허가를 취득한 것은 ‘벤클렉스타’ 및 ‘맙테라’ 병용요법이 처음이다.

또한 ‘벤클렉스타’가 FDA로부터 ‘신속심사’ 대상으로 지정받은 끝에 허가를 취득한 것은 이번이 두 번째이다.

아울러 ‘벤클렉스타’ 및 ‘맙테라’ 병용요법은 미국 이외의 세계 각국에서도 허가신청이 제출되어 심사절차가 진행 중이다.

FDA는 재발성 및 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들에게서 무진행 생존기간이 괄목할 만하게 향상된 것으로 입증된 임상 3상 ‘MURANO 시험’의 도출자료를 근거로 이번에 ‘벤클렉스타’ 및 ‘맙테라’ 병용요법을 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘벤클렉스타’ 및 ‘맙테라’를 병용한 그룹은 현재의 표준 화학면역요법인 벤다무스틴 및 ‘맙테라’ 병용 대조그룹에 비해 증상이 진행되었거나 환자가 사망한 비율이 81%나 낮게 나타나 주목됐다.

더욱이 ‘벤클렉스타’ 및 ‘맙테라’를 병용한 그룹은 객관적 반응률이 92%에 달해 화학면역요법 대조그룹의 72%를 크게 상회했다.

‘벤클렉스타’ 및 ‘맙테라’를 병용한 그룹에서 나타난 안전성 프로필을 보면 지금까지 알려진 ‘벤클렉스타’의 안전성 프로필과 대동소이했다. 전체 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 백혈구 감소증, 설사, 상기도 감염증, 피로, 기침 및 구역 등이 눈에 띄었다.

애브비社의 마이클 세베리노 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “현행 표준요법에 비해 증상이 진행될 위험성을 괄목할 만하게 감소시킬 수 있는 새로운 기회를 ‘벤클렉스타’가 환자들에게 제공할 수 있게 됐다”며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이것은 환자들을 위해 중요한 진일보가 이루어진 것”이라며 “우리는 난치성 혈액암 환자들에게 새로운 치료대안을 지속적으로 제공해 나가고자 한다”고 덧붙였다.

‘MURANO 시험’을 총괄한 호주 피터 맥컬럼 암연구소 및 왕립멜버른병원의 존 세이무어 종양학과장은 “재발성 및 불응성 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들을 위한 치료법인 ‘벤클렉스타’ 및 ‘맙테라’ 병용요법이 허가를 취득한 것은 현행 표준요법에 비해 괄목할 만한 무진행 생존기간 연장효과가 도출되는 등 임상 3상 시험에서 관찰된 결과를 방증하는 것”이라고 강조했다.

종양학에서 무진행 생존기간이 임상적 효용성을 입증하는 최고의 기준(gold standard) 가운데 하나로 사료되고 있음을 상기할 때 그 만큼 이번 시험결과가 괄목할 만한 수준의 것이었다는 의미이다.

한편 FDA는 이번에 17p 염색체 결손을 동반하거나 동반하지 않는 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구 림프종 환자들을 치료하기 위한 ‘벤클렉스타’ 단독요법도 승인했다.

원래 ‘벤클렉스타’는 지난 2016년 4월 17p 염색체 결손을 동반하고 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 단독요법제로 가속승인(accelerated approval)을 취득한 바 있다.

애브비社가 로슈社와 공동으로 개발한 ‘벤클렉스타’는 최초의 만성 림프구성 백혈병 치료용 B세포 림프구-2(BCL-2) 저해제이다.

현재 ‘벤클렉스타’는 애브비社가 로슈社의 계열사인 제넨테크社와 공동으로 미국시장에서 발매를 진행하고 있다. 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서는 애브비 측이 발매를 맡고 있다.