미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 자가면역성 질환‧희귀질환 치료용 잠재적 동종계열 최고 의약품 발굴, 개발 및 발매 전문 생명공학기업 비리디언 테라퓨틱스社(Viridian Therapeutics)는 갑상선 안병증(TED) 치료제 ‘룸보아’(Lumvoa: 벨리그로투그-vvze)가 FDA의 허가를 취득했다고 26일 공표했다.

갑상선 안병증은 안구 주위와 후면에 염증과 조직 재형성이 나타나면서 안구돌출증, 복시(複視), 통증 및 시각장애 등을 수반할 수 있는 희귀하게 발생하지만 파괴적인 자가면역성 질환의 일종으로 알려져 있다.

비리디언 테라퓨틱스社의 스티브 마호니 대표는 “이번에 ‘룸보아’가 허가를 취득함에 따라 갑상선 안병증 환자들을 위해 유의미한 치료대안을 제공하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어질 수 있게 됐다”면서 “환자들의 니즈를 최우선 순위에 두고 설계와 개발이 이루어진 치료제가 ‘룸보아’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

‘룸보아’는 비리디언 테라퓨틱스가 처음으로 FDA의 허가를 취득한 치료제인 데다 발매에 돌입할 1호 제품이기도 하다고 마호니 대표는 설명했다.

비리디언 테라퓨틱스의 영업‧의학업무팀이 지난해 ‘룸보아’가 ‘혁신 치료제’로 지정된 후부터 오랜 기간 동안 이 순간을 준비해 왔다고 덧붙이기도 했다.

임상 3상 ‘THRIVE 시험’ 프로그램에 참여한 미국 텍사스州 휴스턴 소재 베일러 의과대학의 마이클 옌 교수(안과성형술‧안과학)는 “개발 프로그램이 진행되는 동안 활성 및 만성 갑상선 안병증을 포함한 전체 스펙트럼에 걸쳐 ‘룸보아’에 대해 엄격한 평가가 이루어졌다”면서 “그 결과 괄목할 만한 개선이 입증된 것으로 나타났고, 이는 환자와 의사들에게 무엇보다 중요한 부분”이라고 말했다.

안구돌출증이 신속하게 감소하고 복시 증상이 빠르게 개선된 것으로 입증된 자료가 확보된 새로운 갑상선 안병증 치료제를 선보일 수 있게 된 것은 고무적이라고 덧붙이기도 했다.

갑상선 안병증 환자와 의사들에게 새롭고 고무적인 선택지가 추가된 것이라고 옌 교수는 의의를 강조했다.

‘룸보아’는 임상 3상 ‘THRIVE 시험’(활성 갑상선 안병증 환자 대상)과 ‘THRIVE-2 시험’(만성 갑상선 안병증 환자 대상)을 포함한 임상 3상 시험에서 확보된 자료를 근거로 ‘신속심사’를 거쳐 FDA의 허가관문을 통과한 것이다.

‘룸보아’는 항 인슐린 유사 성장인자-1 수용체(IGF-1R)의 완전 길항제로 활성 및 만성 갑상선 안병증 관련자료가 사용설명서에 모두 포함된 가운데 허가를 취득한 첫 번째 갑상선 안병증 치료제이다.

‘THRIVE 시험’과 ‘THRIVE-2 시험’에서 일차적 시험목표 뿐 아니라 전체 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.

15주차에 갑상선 안병증의 핵심적인 제 징후 및 증상들에 걸쳐 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 일관되게 입증되었다는 의미이다.

두 시험에서 피험자들은 치료에 따른 부담을 감소시키기 위해 12주에 걸쳐 ‘룸보아’를 투여받았다.

시험에서 ‘룸보아’는 임상적 유익성이 신속하게 나타난 데다 3주차부터 안구돌출증이 완화된 것으로 관찰됐다.

복시 반응에 통계적으로 괄목할 만한 영향이 나타난 데다 활성 및 만성 갑상선 안병증을 오나전하게 해소시켜 준 것으로 입증된 갑상선 안병증 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘룸보아’가 최초이다.

앞서 ‘룸보아’는 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’와 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 바 있다.

한편 ‘룸보아’는 갑상선 안병증의 활성이나 증상 지속기간과 무관하게 사용할 수 있는 갑상선 안병증 치료제이다.