“기존 ADC 링커·페이로드를 조금 개선하는 것만으로는 글로벌 시장에서 성공하기 어렵다. 지놈앤컴퍼니는 기존 ADC가 공략하지 못한 암종에 적합한 신규 타깃과 항체를 발굴해 새로운 치료 시장을 개척하겠다.”

항체약물접합체(ADC) 시장에서 후발주자의 성공 방정식이 달라지고 있다. 엔허투와 트로델비 등 많은 ADC 치료제들이 시장에 자리 잡으면서 기존의 타깃을 활용해 링커와 페이로드를 일부 개선하는 전략만으로는 차별화가 어려워졌다. 새로운 작용기전의 페이로드 확보와 함께 기존 ADC가 충분히 공략하지 못한 암종으로 치료 영역을 넓히는 것이 차세대 ADC 핵심으로 떠올랐다.

지놈앤컴퍼니는 신규 타깃 발굴에서 해법을 찾고 있다. 자체 신약개발 플랫폼 '지노클(GNOCLE)'을 기반으로 기존 ADC와 차별화된 타깃과 항체를 발굴하고, 이를 실제 치료제로 개발할 수 있는 과학적 근거를 확보하는 전략이다. 글로벌 제약사가 필요로 하는 전임상 데이터 패키지를 구축해 조기에 기술이전하고, 장기적으로 자체 임상개발까지 확대하는 것이 목표다.

핵심 파이프라인은 컨택틴4(Contactin-4, CNTN4) 표적 'GENA-104 ADC', 인테그린 베타4(ITGB4) 표적 'GENA-120', ITGB4와 TROP2(Trophoblast cell-surface antigen 2)를 동시에 겨냥하는 이중항체 ADC 'GENB-120'이다. 세 후보물질 모두 2026년 미국암연구학회(AACR)에서 전임상 연구 성과를 공개했다.

지놈앤컴퍼니는 GENA-104 ADC의 표적인 CNTN4가 흑색종(melanoma), 간세포암(HCC), 위장관기저종양(GIST), 육종(sarcoma)을 포함한 다양한 고형암에서 높게 발현되는 것을 확인했다. 특히 육종 모델 5개 중 4개에서 고발현이 관찰됐다.

GENA-120은 대장암과 두경부암 동물모델에서 항종양 활성을 보였으며, 마우스 단회투여 시험에서는 우수한 내약성을 확인했다. 두 후보물질 모두 엑사테칸(exatecan) 기반 페이로드를 적용했다.

GENB-120은 이중표적 발현을 활용해 종양 선택성을 높이는 전략이다. AACR 2026 초록에서는 ITGB4·TROP2 이중양성 암세포에서 단일표적 항체 대비 세포 내 유입이 증가하고, 이중항체 ADC가 대응하는 단일항체 ADC보다 높은 세포독성을 나타냈다.

사업화 경험도 확보했다. 지놈앤컴퍼니는 2024년 스위스 디바이오팜에 신규 타깃 ADC용 항체를 기술이전했다. 디바이오팜은 해당 항체에 자체 멀티링크(Multilink) 기술을 적용해 ADC 'Debio 0633'을 개발하고 있다. 현재 전임상 단계에서 적합한 적응증을 평가하고 있으며, 2027년 말에서 2028년 초 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 하고 있다.

2025년에는 영국 엘립시스 파마에 신규 면역항암제 후보물질 'EP0089(GENA-104)'를 기술이전했다. EP0089는 CNTN4를 표적하는 면역관문억제제 후보물질로, 같은 표적에 세포독성 페이로드를 전달하는 GENA-104 ADC와는 별개의 후보물질이다. 

엘립시스 파마는 2026년 미국임상종양학회(ASCO)에서 EP0089 임상 1/2a상 계획을 발표했다. 한국과 호주에서 임상을 진행한 뒤 미국과 유럽으로 확대할 계획이며, 목표 등록 환자 수는 약 190명이다.

약업신문은 미국 샌디에이고에서 열린 '월드 ADC 샌디에이고 2026(World ADC San Diego 2026)' 현장에서 홍유석 총괄대표와 차미영 부사장(신약연구소 소장)을 만났다.

글로벌 ADC 경쟁이 치열해졌다. 지놈앤컴퍼니가 신규 타깃 발굴에 집중하는 이유는 무엇인가.

기존 ADC 치료 후 내성이 발생하거나 질환이 진행한 환자에게 새로운 치료 선택지를 제공하는 것이 중요한 과제다. 엔허투와 트로델비 등 우수한 약물이 시장에 나와 있지만, 모든 환자에게 지속적인 치료효과를 제공할 수는 없다.

결국 기존 약물에 반응하지 않거나 내성을 획득한 환자에게 어떤 치료제를 제공할 수 있느냐가 차세대 ADC의 경쟁력을 결정한다. ADC의 새로운 기회는 기존 페이로드와 다른 작용기전으로 내성을 극복하거나, 지금까지 충분히 공략하지 못한 암종에 적합한 신규 타깃을 발굴하는 데 있다.

우리는 후자에 집중한다. 지노클을 통해 새로운 항암 타깃과 항체를 발굴하고 이를 ADC나 면역항암제로 개발하는 것이 강점이다. 기존 ADC로 치료하기 어려웠던 암종과 환자군에 새로운 치료 기회를 제공하는 것이 목표다.

GENA-104 ADC와 GENA-120이 글로벌 파트너들에게 주목받는 이유는 무엇인가.

가장 중요한 차별성은 새로운 암종을 공략할 가능성이다. 기존 ADC 개발은 HER2나 TROP2처럼 잘 알려진 타깃에 집중돼 있다. 반면 GENA-104 ADC와 GENA-120은 신규 타깃을 통해 기존 약물이 충분히 진입하지 못한 암종에 접근할 기회를 제공한다.

신규 타깃을 발굴하는 것만으로는 충분하지 않다. 타깃이 실제 약물 개발에 적합한지, 항체를 통해 효과적으로 공략할 수 있는지, 치료효과와 안전성을 확보할 가능성이 있는지를 데이터로 입증해야 한다.

현재 글로벌 기업들이 두 파이프라인에 관심을 갖고 있으며, 실질적인 사업개발 논의도 진행되고 있다. 지놈앤컴퍼니가 확보한 신규 타깃과 연구 데이터가 글로벌 파트너들에게 중요한 차별화 요소가 되고 있다.

신규 타깃은 생물학적 불확실성이 커 기술이전에 불리하다는 시각도 있다. 퍼스트 인 클래스 전략의 상업적 가치를 어떻게 평가하나.

퍼스트 인 클래스(First-in-class, 계열 내 최초)와 베스트 인 클래스(Best-in-class, 계열 내 최고)는 모두 성공할 수 있다. 다만 최근에는 후발 약물이 작은 개선만으로 상업적 성공을 거두기 어려워졌다.

HER2 ADC를 보면 로슈의 캐싸일라 이후 엔허투가 등장해 치료 패러다임을 바꿨다. 후속 후보물질이 시장에서 성공하려면 그만큼 확실한 차별성을 보여줘야 한다. 기존 약물보다 조금 개선된 정도로는 경쟁하기 어렵다.

반면 신규 타깃은 초기 생물학적 위험이 더 크지만, 이를 극복하면 새로운 치료 시장을 형성할 가능성이 있다. 예를 들어, 대장암처럼 ADC 치료 선택지가 제한적인 분야에서 신규 타깃의 유효성을 입증한다면 글로벌 파트너에게 매력적인 자산이 될 수 있다. 핵심은 신규성 자체가 아니라 그 신규성을 실제 치료제의 가치로 연결할 수 있느냐이다.

지놈앤컴퍼니의 신규 타깃 발굴 역량을 글로벌 기술이전으로 연결하는 핵심 전략은 무엇인가.

신약개발은 처음부터 시장을 고려해야 한다. 사업개발(BD)의 가장 중요한 역할은 어떤 약물을 개발해야 글로벌 제약사에 기술이전할 수 있는지 연구개발 조직에 제시하는 것이다.

아무리 뛰어난 사업개발 인력도 시장에서 필요로 하지 않는 약물을 판매할 수는 없다. 연구 초기부터 글로벌 제약사가 필요로 하는 후보물질의 특성을 정하고 개발해야 한다.

지놈앤컴퍼니는 링커나 페이로드를 개량해 기존 ADC와 경쟁하는 것보다 신규 타깃을 통해 새로운 암종으로 진입할 수 있는 자산을 만드는 데 강점이 있다. 특히 IND 신청에 필요한 비임상시험에 본격 진입하기 전 기술이전하는 것이 목표다. 이 단계에서는 초기 생물학적 위험을 얼마나 해소했는지 보여주는 것이 중요하다.

차미영 신약연구소장을 중심으로 체계적인 데이터를 구축하는 이유도 여기에 있다. 타깃의 생물학적 타당성과 후보물질의 개발 가능성을 충분히 입증해야 글로벌 파트너를 설득할 수 있다.

디바이오팜과 엘립시스 파마로의 두 차례 기술이전은 향후 ADC 사업에 어떤 의미가 있나.

지놈앤컴퍼니가 기술이전한 자산들은 기존에 널리 활용되지 않았던 신규 타깃에 기반한 후보물질과 항체다. 글로벌 제약사가 새로운 타깃의 치료 가능성을 인정하고 도입했다는 점에서 의미가 크다.

특히 디바이오팜과의 기술이전은 신규 타깃을 활용해 기존 ADC가 충분히 접근하지 못한 암종을 공략할 기회가 있다는 점에서 성사된 계약이다. 새로운 타깃과 항체를 발굴하는 우리의 연구개발 역량이 실제 사업화로 연결된 것이다.

현재 준비 중인 GENA-120과 GENA-104 ADC도 같은 전략의 연장선에 있다. 신규 타깃의 과학적 가치를 검증하고 글로벌 제약사가 필요로 하는 데이터를 확보해 후속 기술이전 성과로 연결하는 데 집중하고 있다.

이번 월드 ADC에서 가장 관심이 높았던 파이프라인은 무엇인가. 추가 기술이전 가능성은 어떻게 보고 있나.

가장 관심이 높았던 것은 CNTN4를 겨냥한 ‘GENA-104 ADC’와 ITGB4 단일항체 ADC ‘GENA-120’으로, 현재 사업개발 논의도 이 두 후보물질을 중심으로 이뤄지고 있다.

ITGB4·TROP2 이중항체 ADC ‘GENB-120’에 대한 관심도 높았다. 다만 GENB-120은 아직 개발 초기 단계여서 중장기 협력 대상으로 함께 논의하고 있다.

글로벌 파트너들은 지놈앤컴퍼니가 발굴한 타깃과 후보물질, 데이터 패키지의 품질에 대해 좋은 평가를 하고 있다. 이 정도 수준의 데이터 패키지를 보기 어렵다는 반응도 있었다.

지놈앤컴퍼니는 연간 1건 이상의 기술이전을 목표로 하고 있다. 다만 기술이전은 상대 파트너의 개발 전략과 수요가 맞아야 성사된다. 계약 시점을 단정할 수는 없지만, 현재까지 사업개발은 계획한 방향으로 진행되고 있다.

전임상 조기 기술이전 전략을 넘어 자체 임상개발까지 확대할 계획인가. 지놈앤컴퍼니의 중장기 목표는 무엇인가.

현재 주요 후보물질과 다음 후보물질까지는 전임상 단계에서 기술이전하는 것이 목표다. 지금 모든 자산을 직접 임상까지 개발하기에는 재무적 여력을 고려해야 한다.

그러나 앞으로 추가 기술이전을 통해 자금을 확보하고 회사의 규모와 역량을 키우면 직접 임상을 진행할 수 있는 기반이 마련될 것이다. 실제로 현재 주요 파이프라인 이후 자체 임상개발까지 추진할 수 있는 후속 자산을 준비하고 있다.

전임상 단계에서 좋은 후보물질을 기술이전하더라도 개발 불확실성이 높아 선급금에는 한계가 있다. 반면 미충족 의료수요가 크고 상업적 잠재력이 높은 신약을 임상 단계까지 개발한다면 훨씬 높은 가치를 인정받을 수 있다.

지놈앤컴퍼니는 글로벌 제약사가 필요로 하는 신약을 만들고, 기술이전 시점에 요구되는 데이터를 충분히 확보하는 데 집중하고 있다. 지금 추진하는 기술이전으로 사업 기반을 강화하고, 이후 유망 후보물질을 자체 임상 단계까지 개발해 신약의 가치와 글로벌 기술이전 규모를 함께 높이는 기업으로 성장할 것이다.