삼성제약이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’의 후속 임상 개발에 나선다. 2b상과 3상을 연계한 적응적 임상설계를 적용해 최적 용량을 확정하고 유효성과 안전성을 평가할 계획이다.

삼성제약㈜(001360)은 GV1001의 국내 2b/3상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 28일 공시했다.

이번 임상은 다국가·다기관·무작위배정·이중눈가림·위약대조 방식의 적응적 2b/3상으로 진행된다. 중간분석 결과를 바탕으로 최적 용량을 선정한 뒤 3상 규모로 확대하는 방식이다.

적응적 설계는 사전에 정한 임상계획 범위에서 중간분석 결과에 따라 대상자 수나 투여 용량 등 일부 요소를 조정할 수 있는 임상시험 방식이다.

삼성제약은 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 환자 총 360명을 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하 투여한다. 이를 통해 최적 용량을 확인하고 질환 중증도 개선 효과와 안전성을 평가한다.

1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 72주 투여 후 진행성핵상마비 등급 척도(PSPRS, PSP Rating Scale) 총점 변화량이다.

임상시험계획이 승인되면 서울대학교병원이 운영하는 서울특별시보라매병원을 포함해 국내 7~9개 기관에서 먼저 임상을 시작할 예정이다. 이후 국가와 기관 선정 절차에 따라 해외에서도 임상을 진행한다.

삼성제약 관계자는 “선행 2a상에서 확인한 GV1001 0.56mg의 질환 진행 지연 효과를 토대로 임상적 의미를 보다 명확히 확인하기 위해 2b/3상 적응적 설계를 적용했다”며 “이번 임상을 통해 PSP 치료제로서 GV1001의 유효성과 안전성을 검증하겠다”고 말했다.

삼성제약은 지난 1월 식약처에 GV1001의 PSP 적응증 조건부 품목허가를 신청해 현재 심사를 받고 있다. 회사는 이번 2b/3상 임상시험계획 제출은 조건부 허가 심사와 별개로 GV1001의 적정 용량과 유효성·안전성을 추가 검증하기 위한 절차라고 설명했다.

PSP는 파킨슨병과 일부 유사한 증상을 보이지만 진행이 빠르고 기존 파킨슨병 치료제에 대한 반응도 제한적인 희귀 퇴행성 신경질환이다. 현재 승인된 질환조절 치료제는 없다.

GV1001은 앞서 국내 2a상에서 24주간 평가됐다. 삼성제약은 저용량을 투여한 PSP-RS 환자군에서 질환 진행 속도 지연 가능성을 확인했으며, GV1001은 2024년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.