“국내 개발 최초 CAR-T 림카토 허가는 단순히 신약이 시장에 진입했다는 의미를 넘어섭니다. 그동안 큐로셀은 연구개발부터 임상, 생산, 품질관리, 허가에 이르는 전 과정을 국내에서 수행할 수 있도록 기반을 단계적으로 구축해 왔습니다. 이번 허가는 국내 항암 세포치료제 개발 역량이 실제 치료 옵션으로 이어진 중요한 결과입니다."

“재발성·불응성 DLBCL 환자는 치료 선택지가 제한적이고 질환 진행이 빠를 수 있습니다. 이들 환자에게는 적시에 치료를 시작하는 것이 무엇보다 중요합니다. CAR-T 세포치료제는 혁신적인 치료 옵션으로 주목받아 왔지만, 국내 환자가 실제 치료에 도달하기까지는 제조와 공급, 치료 가능 의료기관, 접근성 측면에서 여전히 넘어야 할 장벽이 있었습니다.”

“큐로셀은 이러한 환자와 의료 현장의 미충족 수요에 대응하기 위해 국내 연구개발과 생산 기반을 바탕으로 림카토를 개발했습니다. 림카토를 시작으로 더 많은 국내 환자가 필요한 시점에 혁신적인 치료 혜택을 받을 수 있도록 치료 접근성을 개선하고, 안정적인 공급 기반을 마련하는 데 최선을 다하겠습니다.”

김건수 큐로셀 대표의 말이다. 

큐로셀은 14일 서울 중구 포시즌스호텔에서 국내 첫 CAR-T 세포치료제 ‘림카토(RIMQARTO, 성분명 안발캅타젠오토류셀)’의 정식 품목허가를 기념하는 기자간담회를 열고, 국내 상용화 전략과 후속 개발 방향을 공개했다.

림카토주는 지난 4월 29일 식품의약품안전처로부터 정식 품목허가를 받았다. 조건부 허가가 아닌 정식 허가다. 국내 기업이 개발한 CAR-T 세포치료제가 정식 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 적응증은 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자다.

이번 허가는 국산 CAR-T 세포치료제가 연구개발 단계를 넘어 상업화 단계에 진입했다는 점에서 의미가 있다. CAR-T 세포치료제는 환자 세포 채취부터 유전자 조작, 배양, 품질검사, 출고, 투여까지 전 과정의 관리 역량이 치료 접근성과 직결된다. 치료제의 임상적 가치뿐 아니라 제조 인프라와 공급 체계가 실제 환자 치료 가능성을 좌우하는 구조다.

큐로셀은 림카토를 대전 CAR-T 전용 GMP 제조시설에서 생산한다. 국내 생산 기반을 통해 해외 제조 방식에서 발생할 수 있는 운송 기간과 물류 리스크를 줄이고, 제조·공급 기간(TAT)을 단축하겠다는 전략이다. 허가 이후에는 건강보험 급여 등재, 치료 가능 의료기관 확대, 후속 적응증 개발을 통해 국내 CAR-T 치료 생태계를 넓힌다는 계획이다.

글로벌 치료제 대비 경쟁력 확인… MAIC 연구서 사망 위험 53% 감소

첫 번째 발표를 맡은 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 ‘DLBCL 치료의 미충족 수요 및 림카토의 임상적 가치’를 주제로 림카토의 주요 임상 성과를 소개했다.

김 교수에 따르면 DLBCL 환자의 약 40%는 표준 치료 후 재발하거나 불응한다. 특히 3차 치료 단계에 들어선 환자의 기대 여명은 약 6.3개월에 불과할 정도로 치료 옵션이 제한적이다.

김 교수는 “림카토는 임상 2상(CRC01)에서 독립심사위원회(IRC) 평가 기준 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%라는 경쟁력 있는 치료 효과를 확인했다”며 “특히 기존 글로벌 CAR-T 치료제와의 간접 비교 연구(MAIC) 결과, 전체 생존기간(OS) 측면에서 사망 위험을 상용 제품 대비 53% 유의하게 감소(HR 0.47)시킨 것을 확인했다”고 밝혔다.

안전성도 제시됐다. 림카토는 임상에서 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률 8.9%, 신경독성(NE) 발생률 3.8%를 보였다. 5등급 이상 사례는 보고되지 않았다. CAR-T 세포치료제의 주요 안전성 이슈인 CRS와 신경독성 발생률을 관리 가능한 수준으로 확인했다는 설명이다.

다만 MAIC는 직접 비교 임상이 아니다. 기존 임상자료를 통계적으로 보정해 비교하는 매칭 조정 간접비교 방식이다. 따라서 이번 결과는 림카토의 생존기간 개선 가능성을 시사하는 자료로 해석할 필요가 있다.

‘허가-평가-협상 병행’으로 신속 등재 추진… 국내 제조 인프라로 공급 안정성 확보

큐로셀 이승원 상무는 림카토의 상업화 및 환자 접근성 확대 전략을 발표했다. 이 상무는 “림카토는 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상으로 선정돼 일반적인 절차보다 신속한 급여 등재가 가능해졌다”며 “환자들에게 조기에 치료 기회를 제공할 수 있도록 정부 당국과의 협상에 최선을 다하고 있다”고 설명했다.

큐로셀은 대전 소재 국내 최대 규모의 CAR-T 전용 GMP 시설을 통해 림카토의 전 공정을 자체 수행한다. 이 상무는 “해외 제조 방식의 경우 운송 기간이 길고 물류 리스크가 존재하지만, 림카토는 국내 생산시설을 통해 제조 및 공급 기간(TAT, Turn Around Time)을 단축하고 안정적인 공급이 가능하다”고 말했다.

치료센터 확대도 추진한다. 큐로셀은 현재 서울 주요 대형병원을 포함해 10여 곳 이상에서 제품 공급 협의를 시작했다. 회사는 연내 전국 30개 의료기관으로 치료센터를 확대해 국내 어디서든 림카토 투여가 가능한 체계를 구축한다는 계획이다.

성인 ALL·루푸스 등 적응증 확장 가속화… 차세대 파이프라인 개발 추진

큐로셀 조수희 임상개발센터장은 ‘림카토 적응증 확대를 위한 임상 개발 방향’을 주제로 후속 파이프라인 로드맵을 공개했다.

큐로셀은 림카토에 적용된 독자 플랫폼 OVIS(OVercome Immune Suppression)를 기반으로 적응증 확장을 추진한다. OVIS는 PD-1과 TIGIT을 동시에 억제하는 면역억제 극복 플랫폼이다. 회사는 이를 바탕으로 혈액암을 넘어 자가면역질환 영역까지 개발 범위를 넓히겠다는 계획이다.

조 센터장은 “현재 성인 급성 림프모구성 백혈병(ALL) 임상 1상이 마무리 단계에 접어들었으며, 이는 국내 최초의 성인 대상 CAR-T 임상이라는 점에서 의미가 크다”고 설명했다. 이어 “자가면역질환인 전신 홍반성 루푸스(SLE) 영역에서도 국내 최초로 임상시험 승인을 획득했으며, 치료목적 사용 승인을 통해 실제 치료 경험도 축적하고 있다”고 말했다.

식약처 신속심사 체계도 허가 과정에 반영됐다. 림카토는 첨단바이오의약품 ‘바이오챌린저 프로그램’, ‘글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)’, 신속처리 대상 지정을 통해 개발 초기부터 허가 단계까지 신속 심사 지원을 받았다. 허가 이후에는 보건복지부 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’을 통해 건강보험 급여 등재 절차를 병행 추진한다.