알지노믹스가 체내 면역세포를 직접 표적하는 ‘in vivo CAR-T’ 구현 가능성을 제시하는 RNA 전달 기술 연구 성과를 발표했다. 기존 ex vivo 방식의 공정 복잡성과 비용 한계를 넘어서는 차세대 면역세포치료 전략으로의 확장 가능성이 주목된다.

알지노믹스는 인하대학교 김현진 교수 연구팀과 공동으로 수행한 원형 RNA 기반 면역세포 표적 전달 연구 결과를 국제학술지 ACS Biomaterials Science & Engineering에 지난 27일 온라인 게재했다고 30일 밝혔다.

이번 연구는 알지노믹스의 원형(circular) RNA 기술과 인하대 연구팀의 폴리아미노산 기반 양이온성 고분자 전달체를 결합한 것이 핵심이다. 단순 정맥주사만으로 면역세포가 풍부한 비장 조직에 RNA를 선택적으로 전달할 수 있는지를 검증했다.

CAR-T 치료제는 환자 면역세포를 체외에서 유전적으로 조작한 뒤 재주입하는 방식으로 혈액암에서 높은 치료 효과를 보여왔다. 다만 제조 공정이 복잡하고 비용 부담이 크다는 점이 한계로 지적된다. 이에 따라 체내에서 직접 CAR 유전자를 전달하는 in vivo CAR-T 접근법이 공정 단순화와 접근성 개선 측면에서 대안으로 부상하고 있다.

연구에 사용된 원형 RNA는 외부 불필요 서열이 없는 구조적 특성을 바탕으로 안정성과 발현 지속성이 높은 것이 특징이다. 여기에 양이온성 고분자 전달체를 적용해 엔도좀 탈출 능력과 입자 안정성을 강화, 세포 내 전달 효율을 높였다.

실험 결과, 해당 전달 시스템은 다양한 면역세포에 효율적으로 RNA를 전달했으며, 특히 정맥 투여 시 비장으로의 선택적 축적이 확인됐다. 비장 전달 효율은 간 대비 약 10배 높은 수준으로 나타났다.

또한 기존 선형 RNA 대비 발현 지속성은 약 2배 증가했고, 비장 내 T세포로의 전달 효율은 약 3배 향상된 것으로 확인됐다. 이는 체외 조작 없이 체내 면역세포를 직접 타깃하는 CAR-T 치료 전략의 실현 가능성을 뒷받침하는 데이터로 해석된다.

인하대학교 김현진 교수는 “이번 기술을 기반으로 폴리아미노산 고분자 전달체의 유전자치료 응용 가능성을 지속적으로 확장할 것”이라고 밝혔다.

알지노믹스 이성욱 대표는 “원형 RNA 기술이 체내 면역세포 표적 유전자 치료에 적용될 수 있음을 확인한 연구”라며 “향후 CAR-T를 포함한 다양한 적응증으로 확장해 나갈 계획”이라고 말했다.

한편 이번 연구는 한국연구재단의 바이오·의료기술개발사업 및 기초연구실지원사업의 지원을 받아 수행됐다.