글로벌 혁신신약 개발 전문회사 펠레메드는(대표이사 김용철, 장수연) 중소벤처기업부로부터 ‘아기유니콘 200 육성사업’에 최종 선정됐다고 지난 15일 밝혔다

펠레메드는 정밀 신약 설계 플랫폼인 펠레셀렉트(PeLeSeLectTM)와 인공지능 플랫폼 AHEDD(AI-Applied High Efficiency Drug Discovery)를 기반으로 내성폐암, 급성골수성 백혈병, 면역항암신약, B형간염 완치신약 등 총 8개의 항암 및 항바이러스 분야의 혁신 신약 파이프라인을 개발하고 있다. 

이번 펠레메드를 선정한 ‘아기유니콘200’은 혁신적 사업모델과 성장성이 검증된 유망 창업기업을 발굴해 기업가치 1천억 이상의 예비 유니콘 기업으로 육성하는 사업이다. 특히, 올해는 총 284개 중소기업이 지원해 4.7:1의 경쟁률을 기록했고, 지난달 25일 총 50명의 전문심사단과 70명의 국민심사단이 참여한 가운데 발표평가를 통해 최종 선정했다.

펠레메드가 선정된 데에는 임상과 비임상에 진입한 주요 파이프라인의 혁신성이 높은 평가를 받은 것이 주효했다. 특히, 현재 펠레메드의 R&D를 선도하는 파이프라인은 B형 간염 완치 후보물질과 3세대 급성 골수성백혈병 표적항암제 후보물질이다. 

펠레메드에 따르면 B형 간염 치료제 후보물질인 PLM-401은 B형 간염 바이러스의 캡시드 단백질 조립을 차단하는 신규 작용기전으로 B형 간염을 완치한다. 특히, 기존 B형 간염바이러스 치료제 시장에는 현재까지 완치 치료제가 없어 PLM-401의 혁신성이 주목받고 있다. PLM-401은 올해 3월 식약처 IND 승인을 받고 현재 환자군을 모집 중이며, 올 하반기 서울대학교병원에서 임상 1상을 진행할 계획이다.

또한 3세대 급성골수성백혈병(AML) 표적항암제 후보물질인 PLM-102는 기존 저해제에 대한 저항성 돌연변이까지 표적한다. 급성골수성백혈병은 혈액 또는 골수 속에서 종양세포가 나타나는 혈액암의 일종으로, FLT3 돌연변이는 급성골수성백혈병 환자의 약 30%에서 관찰되고 있다. 고강도 항암화학요법으로 완전 관해에 도달한 환자 중 50%가 재발을 경험하며, FLT3 변이가 있는 경우 그렇지 않은 환자에 비해 높은 재발 위험과 낮은 생존율을 보이는 것으로 알려져 있다.

아울러 PLM-102는 급성골수성백혈병의 FLT3-ITD 타깃 저해제인 ‘길테리티닙(제품명: 조스파타 Xospata®)’ 등의 기존 저해제 치료 이후 내성으로 나타나는 FLT3-TKD (D835Y, F691L) 저항성 돌연변이까지 표적 한다. 기존 치료제에 대한 돌연변이까지 표적하는 타겟 기전이 기존 치료제와는 확실히 차별화된 강점이다. 또한 차별화된 기전을 통해 차세대 저해제에서 우월한 위치를 차지할 것으로 기대하며, 타 질환 확장의 가능성도 예측된다.

펠레메드는 이번 ASCO에서 PLM-102에 대한 초록을 공개했고, PLM-102 비임상 결과 일부를 올해 말 미국 혈액학회(American Society of Hematology, ASH 2022)에서 발표할 예정이다. 내년에는 식약처와 미국 식품의약국(FDA)에 PLM-102에 대한 임상시험계획서(IND) 제출을 목표로 하고 있다. 2세대 약물 대비 돌연변이 발현 포함한 압도적 활성과 고령의 급성골수성백혈병 환자 대상 저독성의 경쟁력을 확보하여 3세대 치료제로서 자리매김할 것으로 기대하고 있다. 

펠레메드 김용철 대표는 “펠레메드는 돌연변이 내성을 최소화한 항암 약물설계 플랫폼인 펠레셀렉트를 기반으로 기존 항암제에 대한 돌연변이 및 획득내성으로 경쟁 치료제가 없는 난치암 및 난치성 질환을 치료하는 혁신신약을 개발 중”이라며 “아기유니콘 기업 선정을 통해 펠레메드가 구축 중인 다양한 파이프라인의 임상에 더욱 탄력이 붙을 것으로 기대한다”고 밝혔다.