약효 지속성 의약품 연구개발 전문 기업 펩트론(대표이사 최호일)이 내달 미국암연구학회(이하 AACR)에 참가해 자사가 개발 중인 핵심 파이프라인인 △표적항암 항체신약 'PAb001'과 △면역항암 CAR-T 세포치료제 신약 'PAb001-Car-​T' 등 신약 개발 성과를 발표한다.

'PAb001'은 대부분의 암종에서 과발현하고 있는 뮤신1(MUC1)의 동형단백질(isoform)인 MUC1(iso-MUC1)을 표적하는 항암 항체신약 후보물질이다.

펩트론에 따르면 유세포분석(Flow cytometry)을 통해 PAb001 항체가 암 조직에서만 과발현하는 동형MUC1에 특이적으로 결합함을 검증하고, 조직교차반응(Tissue cross-reactivity) 연구에서 암세포에서는 매우 높은 결합을 보이는 반면 정상세포에서는 그렇지 않음을 확인했다.

또 이러한 실험 결과를 바탕으로 PAb001 항체가 기존 항암제의 고질적 문제인 항암 독성을 최소화했다.

회사는 이미 'PAb001'의 유방암(삼중음성유방암 TNBC 포함)에 대한 비임상 동물실험을 진행한 결과 80%에서 최대 100%의 종양 감소 효과를 확인함은 물론, 임상진입을 위한 세포주 개발(RCB)을 마쳤다고 밝혔다. 특히 기존의 주력 분야인 항체∙약물결합체(ADC) 개발과 동시에 키메릭 항원 수용체인 CAR-T 세포를 이용한 'PAb001-Car-T' 연구개발도 진행 중이며, 이에 대한 비임상 결과를 발표할 예정이다.

회사 관계자는 "동형MUC1을 표적하는 ADC와 더불어 CAR-T 세포치료제 파이프라인을 통해 신약 개발 성공 전략을 다변화함으로써, 임상 시험 및 기술이전(L/O) 등의 가능성을 높일 수 있을 것으로 기대한다"며 "글로벌 유수 기업들과 라이선스 계약을 위한 전 단계로 물질이전계약(MTA)을 맺고 'PAb001'의 효능 및 독성 평가를 진행하고 있다"고 밝혔다.

펩트론은 AACR 온라인 학회를 통해 자사 핵심 신약 'PAb001' 비임상 효능실험 결과에 대한 보다 구체적인 발표를 진행할 계획이며, 해당 발표 초록과 포스터는 지난 15일 공개됐다. 본 발표는 내달 22일 AACR 홈페이지를 통해 확인할 수 있다.