글로벌 제약 바이오 산업 내 인공지능(AI) 활용이 기술적 가능성 탐색을 넘어 실제 신약개발 성과를 창출하는 새로운 국면에 접어들었다. 막대한 비용과 시간이 소요되는 신약개발 주기를 단축하기 위해 양질의 데이터 확보와 정교한 알고리즘의 결합이 그 어느 때보다 중요해진 시점이다.

10일 서울 역삼동 ST센터 국제회의실에서는 이 같은 산업적 요구를 반영한 'AI 파마 코리아 컨퍼런스 2026'이 성황리에 개최됐다. 

한국제약바이오협회가 주최하고 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 후원한 이번 행사는 'BEYOND THE MODEL: AI 신약개발, 가능성에서 성과로'라는 주제 아래, 국내외 AI 신약개발 최신 연구 동향과 적용 사례를 심층적으로 공유하기 위해 마련됐다.

이날 행사에는 제약 바이오 업계 관계자 및 국내외 전문가 약 400여명이 참석해 AI 신약개발에 대한 높은 관심을 입증했다. 

한국제약바이오협회 이재국 부회장은 개회사를 통해 2018년 알파폴드 등장과 함께 협회가 국내 최초로 개최했던 AI 신약개발 컨퍼런스의 의미를 되짚으며, 현재 산업계가 맞이한 새로운 전환점을 강조했다.

이 부회장은 "글로벌 제약 바이오 산업은 이제 AI 모델의 성능이나 기술적 가능성을 논의하는 데 그치지 않고, 이를 실제 연구 현장에 적용하여 신약개발의 성공 가능성을 높이는 실질적 과제에 직면해 있다"고 진단했다. 

이어 "한국제약바이오협회와 AI신약연구원은 산업과 연구 현장을 잇는 데이터 커뮤니케이터이자 협업 생태계 구축, 인재 양성의 촉진자로서 혁신 성장을 적극 뒷받침할 것"이라고 밝혔다.

보건복지부 제약바이오산업과 육성훈 서기관은 축사를 통해 "AI 기술은 신약개발에 소요되는 막대한 비용과 시간을 획기적으로 줄여줄 새로운 게임 체인저"라며 "뛰어난 AI 모델이라도 실제 연구 현장에서 활용돼 신약 출시라는 결실로 이어질 때 진정한 가치가 있다"고 말했다. 

아울러 "정부에서도 AI 신약개발에 필수적인 양질의 데이터 확보와 관련 인프라 확충, 연구 성과의 사업화 촉진을 위한 다양한 지원 방안을 모색해 나가겠다"고 덧붙였다.

UCL 에디스 찬 교수, 고도화된 타겟팅 AI 플랫폼으로 중추신경계 신약 한계 돌파

이어진 기조강연에서는 영국 유니버시티 칼리지 런던(UCL)의 에디스 찬(Edith Chan) 교수가 '중추신경계 질환 약물 표적 우선순위 지정을 위한 AI 및 고도로 정제된 데이터베이스 활용(Using AI and highly curated databases for drug-target prioritisation in CNS diseases)'을 주제로 심도 있는 인사이트를 제시했다.

중추신경계(CNS) 질환 신약개발의 가장 큰 난관은 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과해야 한다는 점이다. 

약 98%의 약물이 이 장벽을 넘지 못해 개발에 실패하는 실정이다. 찬 교수는 이를 극복하기 위해 단순히 데이터의 양을 늘리는 것이 아니라, 화학 정보학적 파이프라인을 거쳐 정밀하게 오류를 수정한 자체 데이터베이스 'CNS-DB'를 구축했다고 밝혔다. 해당 데이터베이스는 3,407개의 고유 분자 구조와 952개의 정량적 logBB 값 등 신뢰도 높은 데이터를 보유하고 있다.

이 정제된 데이터를 기반으로 무작위 숲(Random Forest) 기계학습 모델을 구축한 결과, 예측 성능(AUC)이 0.90에 달해 기존의 물리화학적 경험 기반 점수 모델인 BPI(AUC: 0.75)나 CNS MPO(AUC: 0.59)를 압도적으로 상회했다. 

찬 교수는 타 DB(DB3B)와의 t-SNE 지표 비교를 통해 "부정확한 데이터 구조는 모델 학습에 악영향을 미치며, 데이터베이스의 크기보다 정확한 정보 수록이 훨씬 중요하다"는 점을 실증했다. 해당 모델이 예측한 화합물의 투과성 결과는 항우울제(투과), 항진균제(비투과) 등 실제 임상 의료 현장의 적응증 패턴과도 정확히 일치했다.

찬 교수는 결합 부위 유사성 탐색을 통한 신약 재창출 플랫폼도 연이어 소개했다. 

구형 합성곱 신경망(Spherical CNN)을 활용한 'BindSiteS-CNN' 모델은 3D 단백질 결합 부위의 부피, 정전기적 전위, 표면 특성 등을 전체적으로 학습해 물리화학적 속성을 분류한다.

연구진은 이 모델을 통해 CDK2 억제제인 'Flavopiridol'과 PPARγ 작용제인 'Genistein'이 전혀 다른 계열의 단백질 표적임에도 유사한 골격 구조(Scaffold)를 통해 상호 결합할 수 있음을 입증했다. 

더 나아가 1264개의 키나아제 PDB 구조를 분석, 표면 시퀀스 상으로는 구별이 어려운 하위 집합을 식별하고 단백질의 활성/비활성 결합 형태까지 분리해 내는 데 성공했다.

끝으로 찬 교수는 방대한 공공 데이터를 융합하여 질병 표적의 우선순위를 도출하는 자동화 파이프라인을 제시했다. 연구진은 유전자-질병 연관성(GDA) 수치에 화합물 추적 가능성과 구조적 단백질 증거를 결합한 '타겟 가능성 점수(Targetability Score, TS)'를 개발했다.

이를 파킨슨병(PD) 병리에 적용, 손상된 미토콘드리아를 선택적으로 제거하는 'ULKREC(ULK1-recruiting chimeras)' 분해 플랫폼의 표적으로 기존의 TSPO 외에도 USP30, TOM20 등을 새로운 우선순위 앵커 단백질로 도출했다. 

특히 높은 점수를 획득한 USP30의 경우 억제제 기반 구조(MTX-325)가 이미 파킨슨병 환자 대상 임상 1b상에 진입해 있어, 해당 AI 예측 모델의 강력한 임상적 유용성을 뒷받침했다.

이날 컨퍼런스는 찬 교수의 기조강연 외에도 특별강연과 각 세션별로 실제 R&D 현장의 타겟 및 바이오마커 발굴, 저분자(Small Molecule) 신약 생성 설계, 제약기업의 실무 도입 사례 등이 폭넓게 다뤄졌다. 모델과 데이터의 융합이 만들어낸 가시적 성과들이 공개되면서, 한국 제약 바이오 산업의 AI 활용 지형도가 한 차원 높은 수준으로 도약하고 있음이 확인되었다.