표적 맞춤형 RNA 치료제 개발기업 바이엘티(ViEL-T, 대표 강상민)는 개발 중인 범용성 항바이러스 치료제 VRT-01의 동물모델 개념증명(PoC)을 완료하고 임상 진입을 준비한다고 16일 밝혔다.

바이엘티는 코로나19 바이러스(SARS-CoV-2) 감염 동물모델에서 48시간 내 바이러스양이 99% 이상 감소하는 유효성을 확인했다. C형간염바이러스, 인플루엔자 등 다수의 바이러스에서도 치료 효능을 확인했다고 전했다.

바이엘티는 연구진의 20년 이상 RNA 바이러스 연구 경험을 바탕으로 감염성 질환과 암, 면역질환 치료제를 개발하는 RNA 치료제 개발기업이다. 하나의 플랫폼에서 질환별 표적 RNA에 맞춰 치료 후보물질을 신속하게 설계하고 적용 범위를 확장하는 것을 목표로 한다.

VRT-01은 바이러스의 RNA유전자를 직접 인식하고 절단하는 방식으로 작용한다. RNA를 절단하는 효소인 Cas13b를 세포 안에서 만들도록 하는 mRNA와 이 효소를 표적 RNA로 안내하는 crRNA를 활용한다. 표적 RNA에 맞춰 crRNA를 재설계하고 여러 부위를 동시에 겨냥하는 전략으로 바이러스 변이에 대응한다.

임상 진입을 위한 준비도 진행 중이다. 바이엘티는 GLP 독성시험과 임상시험계획(IND) 준비를 병행하고 있으며, 치료제 원료 생산도 진행하고 있다. CMC(제조·품질관리) 기반을 확보하고 대량생산 시 공정 일관성을 검증하고 있다.

제형 개발에서는 후지필름 파마슈티컬스(FUJIFILM Pharmaceuticals) 및 GC녹십자와 공동연구를 진행하고 있다. 또한, RNA 치료제 원료의 위탁생산을 위해 트라이링크 바이오테크놀로지(TriLink Biotechnologies)·인티그레이티드 DNA 테크놀로지스(Integrated DNA Technologies, IDT) 및 미생물실증지원센터(PCMO)와도 협업하고 있다.

바이엘티는 2027년까지 IND 패키지 완성과 미국 식품의약국(FDA)의 IND 승인을 목표로 개발을 진행하고 있으며, 비임상 및 임상 IND 준비를 거쳐 호주 및 미국에서 임상 1상을 추진할 계획이다.

바이엘티 강상민 대표는 “VRT-01의 임상을 통해 플랫폼의 유효성과 안전성을 단계적으로 검증하고, 축적된 데이터를 후속 치료제 개발에 활용하는 것이 목표”라며 “특정 바이러스에 대한 치료제를 넘어, 새로운 감염병(Disease X)에도 신속하게 대응할 수 있는 치료제 개발 플랫폼을 확보하겠다”고 말했다.