국내 희귀 유전질환 치료제 개발 기업 ㈜피알지에스앤텍(대표 박범준)은 지난 9월 15일 미국 미시간대학교에서 프로제리닌의 성인조로증(Werner Syndrome) 임상2상 개시를 위한 SIV(Site Initiation Visit)를 완료하고, 환자 등록에 착수했다고 8일 밝혔다.

SIV는 임상시험 개시 전 연구진을 대상으로 임상시험 계획과 주요 절차를 공유하고, 환자 등록과 투약 등 임상시험 수행에 필요한 사항을 최종 점검하는 절차다. 피알지에스앤텍은 이번 SIV를 통해 미시간대학교 연구진과 임상시험 운영 및 환자 관리에 관한 주요 사항을 최종 확인했으며, 현재는 성인조로증 환자 등록을 진행하고 있다.

이번 임상2상에서는 우선 성인조로증 환자 5명을 대상으로 프로제리닌을 투여해 유효성과 안전성을 평가하게 된다. 이후 임상 진행에 따라 환자군을 최대 20명까지 확대할 계획이다.

프로제리닌은 앞서 건강한 성인을 대상으로 총 3차례 임상1상을 진행해 안전성과 내약성을 평가했으며, 중대한 이상반응 없이 임상시험을 완료했다. 또 미국 신시내티대학교병원에서 성인조로증 환자를 대상으로 약 2년간 동정적 사용(EAP, Expanded Access Program)을 진행했다. 해당 프로그램에서도 투약 기간 중 중대한 이상반응은 확인되지 않았으며, 일부 지표에서 의미 있는 결과가 관찰됐다.

이번 임상2상은 기존 임상1상과 EAP를 통해 확보한 안전성 및 임상 경험을 바탕으로, 성인조로증 환자에서 프로제리닌 치료 효과를 본격적으로 확인하는 단계다. 특히 최초의 성인조로증 타깃 치료제인 프로제리닌을 실제 환자에게 투여해 유효성과 안전성을 체계적으로 평가한다는 점에서 의미가 있다고 회사 측은 설명했다.

성인조로증은 사춘기 이후부터 급격한 노화가 진행되는 희귀 유전질환이다. 일반인보다 약 30년 빠르게 노화가 진행되는 것으로 알려져 있으며, 환자에게는 백내장, 당뇨병, 동맥경화, 골다공증 등 다양한 노화 관련 질환이 나타날 수 있다.

피알지에스앤텍 박범준 대표는 “이번 SIV 완료와 환자 등록 착수를 통해 미국에서 프로제리닌의 성인조로증 임상2상을 본격적으로 시작하게 됐다”며 “미시간대학교 연구진과 긴밀히 협력해 환자 등록과 투약을 진행하고, 임상2상을 통해 프로제리닌 유효성과 안전성을 체계적으로 확인해 나가겠다”고 말했다.

한편 피알지에스앤텍은 소아조로증(Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome)을 대상으로 한 프로제리닌 미국 임상2a상을 완료하는 등 조로증 분야에서 임상 개발 경험을 확보해 왔으며, 소아조로증에 이어 성인조로증까지 임상2상에 진입하면서 프로제리닌의 조로증을 비롯한 노화 관련 치료제 개발에 새로운 전환점을 맞았다.

회사는 이번 임상을 통해 세계 최초 성인조로증 치료제 개발과 프로제리닌의 노화 관련 질병에 대한 치료 효과 및 가능성을 본격적으로 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다.