한국유씨비제약(대표이사 에드워드 리)은 드라벳 증후군 치료제 ‘핀테플라액(펜플루라민염산염, 이하 핀테플라')의 건강보험 급여 적용을 기념해 15일 기자간담회를 열고, 급여 적용에 따른 국내 드라벳 증후군 치료 환경 변화와 핀테플라의 치료적 가치를 소개했다.

이날 간담회는 에드워드 리 한국유씨비제약 대표의 개회사와 주한 벨기에 대사관 자비에 르블랑 공관차석의 축사로 시작했다.

이어 드라벳 증후군 환아 가족의 인터뷰 영상이 상영됐다. 영상에서는 반복되는 발작과 24시간 이어지는 돌봄으로 환아 가족이 겪어온 어려움과 심리적·신체적 부담이 소개됐다. 또 가족과 나들이를 가거나 유치원을 다니는 등 또래 아이와 같은 일상을 바라는 부모의 마음과 새로운 치료 옵션에 대한 필요성도 담겼다.

이후 임병찬 서울대병원 소아청소년과 교수와 양동화 고대구로병원 소아청소년과 교수가 각각 발표자로 나서 핀테플라 급여에 따른 새로운 치료 기회와 임상적 가치, 국내 진료 현장에서의 활용 방향을 설명했다.

“발작 조절과 함께 치료 부담·삶의 질 고려해야”
임병찬 교수는 ‘드라벳 증후군 치료의 진전: 핀테플라가 제시하는 새로운 치료 기회’를 주제로 발표했다.

임 교수는 드라벳 증후군에 대해 여러 항발작제를 병용해도 완전한 발작 소실이 어려운 소아기에 발병하는 극희귀 중증 난치질환이라고 설명했다. 이에 따라 효과적인 발작 조절과 함께 항발작제의 부작용 부담을 줄이고 환자의 삶의 질을 높이는 것이 중요한 치료 목표라고 강조했다.

임 교수에 따르면, 핀테플라는 세로토닌 신호전달계와 시그마-1 수용체를 동시에 조절하는 이중 기전을 가진 치료제다.

3건의 3상 임상시험에서는 위약 대비 월간 경련성 발작 빈도를 약 54~65% 더 감소시킨 것으로 나타났다. 최대 3년간 투여한 장기 공개 연장연구에서는 유효성 분석 대상 환자의 64.2%에서 기존 무작위 대조 임상시험 기저치 대비 월간 경련성 발작 빈도가 50% 이상 감소했다.

전반적 임상 개선 척도(CGI-I)에서도 ‘많이 개선’ 이상으로 평가된 환자의 비율이 위약군보다 유의하게 높게 나타났다.

임 교수는 “이러한 결과는 앞으로 드라벳 증후군 치료의 목표가 발작 횟수 감소를 넘어 환아와 가족의 일상 회복으로 확장돼야 함을 보여준다”고 말했다.

“발작 횟수뿐 아니라 무발작 기간·응급약 사용·돌봄 부담도 살펴야”
양동화 교수는 ‘발작 너머의 변화를 바라보다: 핀테플라의 치료 가치와 국내 임상 적용’을 주제로 급여 적용 이후 국내 진료 현장에서의 핀테플라 활용 방향을 소개했다.

양 교수는 “그동안 국내 드라벳 증후군 환자들에게는 칸나비디올 외에 마땅한 치료 대안이 없었던 만큼, 이번 급여 적용으로 ‘핀테플라’라는 새로운 치료 옵션이 진료 현장에 더해진 것은 의미가 크다”고 말했다.

이어 표준 치료에도 야간 전신 강직간대발작이나 장시간 지속되는 경련성 발작이 남아 있거나 응급약을 자주 사용해야 했던 환아가 핀테플라를 우선적으로 고려할 수 있는 대상이라고 설명했다.

임상시험에서는 발작 부담 감소뿐 아니라 인지·행동·수면 등 일상 기능 전반에서도 개선 가능성이 확인됐다고 소개했다.

양 교수는 치료 효과를 평가할 때 발작 횟수뿐 아니라 무발작 기간과 응급약 사용 빈도, 가족의 돌봄 부담까지 함께 살펴야 한다고 강조했다.

2세 이상 드라벳 증후군 발작 치료 부가요법…9월부터 급여
에드워드 리 한국유씨비제약 대표는 “이번 기자간담회를 통해 핀테플라의 급여 적용을 기념하고, 치료 대안이 절실했던 국내 드라벳 증후군 환아와 가족에게 열린 새로운 치료 기회의 의미를 나누는 자리를 마련하게 돼 뜻깊게 생각한다”고 말했다.

이어 “이번 급여 등재는 정부의 허가-평가-협상 연계 시범사업을 통해 신속한 치료 접근을 위해 함께 노력한 결과”라며 “앞으로도 관계 부처 및 의료진과 긴밀히 협력해 혁신적인 치료제가 필요한 환자들에게 적시에 도달할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편, 핀테플라는 2025년 12월 18일 식품의약품안전처로부터 2세 이상 드라벳 증후군 환자의 발작 치료 부가요법으로 품목허가를 받았다. 이후 허가-평가-협상 연계제도 2차 시범사업을 거쳐 2026년 9월 1일부터 건강보험 급여가 적용됐다.