“이번 세비도플레닙 기술이전은 오스코텍이 연구개발에 다시 투자할 수 있는 기반입니다. 확보한 재원은 오픈이노베이션과 내부 파이프라인 확충에 투입하겠습니다. 3년 안에 또 하나의 기술이전 성과를 만들겠습니다.”

오스코텍이 세비도플레닙(Cevidoplenib) 기술이전을 계기로 연구개발(R&D) 재투자와 오픈이노베이션 확대에 나선다. 미국 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)가 세비도플레닙의 글로벌 개발을 주도하는 가운데, 오스코텍은 확보 재원을 기반으로 후속 파이프라인 기술이전과 회사 체질 개선에 속도를 내겠다는 전략이다.

오스코텍은 4일 서울 여의도 코스닥협회에서 ‘세비도플레닙 기술이전 설명회’를 열고, 아지오스와 체결한 기술이전 계약 구조와 후속 개발 방향을 공개했다.

이번 계약에 따라 아지오스는 세비도플레닙의 전 적응증 글로벌 개발·상업화 권리를 확보했다. 아지오스는 향후 개발과 상업화 비용을 부담한다. 다만 오스코텍은 세비도플레닙 임상 3상 결과 발표 이후 한국 내 독점 개발·상업화 권리를 확보할 수 있는 옵션을 보유한다.

오스코텍은 반환 의무가 없는 계약금 2500만달러를 수령한다. 개발·허가 및 상업화 단계별 마일스톤을 포함한 총 계약 규모는 최대 6억6500만달러다. 상업화 이후에는 순매출에 따른 단계별 로열티도 받는다.

세비도플레닙은 오스코텍과 제노스코가 공동 연구개발한 차세대 경구용 선택적 SYK(Spleen Tyrosine Kinase) 억제제다. SYK는 항체 매개 면역세포 활성화에 관여하는 신호효소다. 세비도플레닙은 SYK 의존적 신호전달을 억제해 자가항체 매개 혈소판 제거를 줄이고, 혈소판 수치 회복을 유도하는 기전으로 개발되고 있다.

아지오스는 세비도플레닙을 면역혈소판감소증(Immune Thrombocytopenia, ITP) 치료제로 우선 개발한다. ITP는 면역계가 혈소판을 파괴해 혈소판 수치가 낮아지고 출혈 위험이 높아지는 희귀 자가면역 혈액질환이다. 세비도플레닙은 2024년 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 원발성 ITP 치료 희귀의약품 지정을 받았다.

세비도플레닙 기술이전 이후 전략 점검

윤태영 오스코텍 대표는 세비도플레닙의 경쟁력으로 내약성을 꼽았다. 윤 대표는 “효능 측면에서는 경쟁약물과 거의 유사하다고 보고 있다”면서도 “부작용 데이터를 보면 특히 구토 등 위장관(GI) 관련 이상반응과 내약성 측면에서 세비도플레닙이 더 안전하다는 데이터를 가지고 있다”고 말했다. 그는 “직접 비교 관점에서 보면 세비도플레닙이 좀 더 우위에 있다고 믿고 있다”고 덧붙였다.

아지오스에 따르면, 세비도플레닙의 ITP 글로벌 임상 2상은 지속성 또는 만성 ITP 성인 환자 60명을 대상으로 진행됐다. 임상은 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 설계됐으며, 환자들은 위약 또는 세비도플레닙 200mg·400mg 1일 2회 투여군에 배정돼 12주간 치료를 받았다.

1차 평가변수는 통계적 유의성에 도달하지 못했다. 다만 세비도플레닙 투여군은 복수의 2차 평가변수에서 지속적이고 임상적으로 의미 있는 혈소판 반응을 보였고, 전반적인 내약성도 양호했다는 설명이다. 아지오스는 추가 CMC 개발을 거쳐 2028년 상반기 ITP 임상 3상에 진입할 계획이다.

오스코텍은 세비도플레닙의 1차 치료제 가능성도 후속 전략으로 제시했다. 윤 대표는 “현재 진행 중인 연구자 주도 1차 치료제 임상에서 좋은 신호가 나온다면, ITP 치료 패러다임을 바꿀 수 있는 기회도 있을 것으로 생각한다”고 말했다.

제형 변경의 배경도 명확히 했다. 윤 대표는 “제형 변경은 하루 두 번(BID) 투여를 하루 한 번(QD) 투여로 바꾸기 위한 목적이 아니었다”며 “기존 1·2상에서 사용한 제형이 3상과 상업화 단계의 대량생산에 적합하지 않았기 때문에, 3상 진입을 위해 제형 변경이 필요했다”고 설명했다.

아지오스가 자체 신규 제형을 개발할 가능성도 있다. 다만 윤 대표는 “아지오스가 새 제형을 개발하더라도 오스코텍의 계약 경제조건이나 로열티에는 전혀 영향이 없다”고 강조했다.

마일스톤 구조도 구체화했다. 윤 대표는 “아지오스가 언급한 1억4000만달러는 개발·허가 마일스톤”이라며 “3상 진입이나 새로운 적응증 허가 등 개발 과정에서 발생하는 마일스톤”이라고 말했다. 이어 “나머지 약 5억달러는 상업화 이후 매출액 도달 조건에 따른 커머셜 마일스톤”이라고 설명했다.

오스코텍과 제노스코의 수익 배분은 기존 계약에 따라 이뤄진다. 계약금과 마일스톤 수익은 2016년 체결된 양사 계약에 따라 오스코텍 75%, 제노스코 25% 비율로 배분된다.

오스코텍은 기술이전으로 확보한 재원을 연구개발과 오픈이노베이션에 재투자한다. 곽영신 오스코텍 부사장 겸 연구소장은 “세비도플레닙 기술이전으로 자체 연구개발에 투자할 수 있는 자산 규모를 확보했다”며 “현금 자산은 연구개발, 오픈이노베이션, 연구 인력 확충, 내부 파이프라인 확충에 재투자할 계획”이라고 말했다.

곽 부사장은 “자체 연구 인력만으로 원하는 만큼 성장하기에는 부족한 면이 있다”며 “앞으로는 오픈이노베이션과 공동개발을 더 확대해 나갈 계획”이라고 밝혔다. 이를 위해 외부 후보물질과 기술을 발굴·평가하는 서치 앤드 이밸류에이션(Search & Evaluation) 역량도 보강한다.

후속 기술이전 목표도 재확인했다. 윤 대표는 폐섬유증과 만성신부전증 파이프라인의 기술이전 시점에 대해 “예상하기는 어렵지만 최대한 노력하고 있다”며 “이번 아지오스 기술이전으로 최대 3년 정도의 여유가 생긴 만큼, 3년 안에 또 하나의 기술이전을 추진하겠다”고 말했다.

제노스코 완전 자회사화도 주요 전략 방향으로 유지한다. 신동준 오스코텍 전무(CFO)는 “제노스코의 완전 자회사화는 오스코텍이 중요하게 생각하는 전략적 방향성”이라며 “다만 공정한 가치평가, 절차적 정당성, 주주들과의 소통과 공감대 형성이 중요하다”고 말했다. 신 전무는 “방향성은 달라지지 않았고 차분하게 진행 중”이라고 덧붙였다.