차세대 B세포 성숙 항원(B-cell Maturation Antigen, BCMA) 표적 CAR-T 치료제로 개발 중인 아니토셀(anitocabtagene autoleucel, anito-cel)이 2026년 글로벌 시장에서 가장 주목받는 혈액암 신약 중 하나로 부상하고 있다. 특히 기존 CAR-T 치료제 대비 높은 반응률과 개선된 안전성 프로파일, 그리고 제조 효율성까지 동시에 제시하면서, 향후 다발골수종 치료 전략 전반에 영향을 미칠 수 있는 후보로 평가되고 있다.

시장조사기관 이벨류에이트(Evaluate)는 아니토셀이 2032년 연간 약 25억 달러 규모의 매출을 기록할 것으로 전망하고 있으며, 이는 후기 치료군 중심 초기 진입만을 가정한 수치로, 적응증 확장 여부에 따라 추가적인 성장 여력도 존재하는 것으로 분석된다.

아니토셀의 임상 경쟁력은 2025년 미국혈액학회(ASH)에서 공개된 iMMagine-1 2상 등록용 임상 결과를 통해 확인됐다. 해당 연구는 최소 3차 이상 치료를 받은 재발·불응성 다발골수종 환자를 대상으로 진행됐으며, 총 117명의 환자 데이터를 기반으로 분석이 이뤄졌다. 발표된 결과에 따르면 전체반응률(ORR)은 96%에 달했으며, 엄격완전반응(sCR) 및 완전반응(CR) 비율은 74%로 나타났다. 또한 최소잔존질환(MRD) 음성률은 95%를 기록해, 단순 반응률을 넘어 ‘깊은 반응(deep response)’을 유도하는 치료제로서의 가능성을 보여줬다.

추적관찰 중앙값 15.9개월 기준으로도 반응은 지속되는 양상을 보였다. 12개월 무진행생존율(PFS)은 78%, 18개월 PFS는 63%로 나타났으며, 18개월 전체생존율(OS)은 86%를 기록했다. 중앙 반응지속기간(DOR)과 중앙 PFS는 아직 도달하지 않은 상태로, 반응이 장기적으로 유지되고 있음을 시사하는 결과로 해석된다. 이러한 수치는 기존 BCMA CAR-T 치료제의 주요 임상 결과와 비교할 때 경쟁력 있는 수준으로 평가된다.

CAR-T 치료에서 가장 중요한 변수는 안전성, 특히 신경독성이다. 아니토셀은 이 부분에서 의미 있는 차별화를 제시했다. 임상 결과에 따르면 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 대부분 저등급으로 나타났으며, 3등급 이상의 CRS는 보고되지 않았다. 면역세포 관련 신경독성(ICANS)은 약 9% 수준으로 나타났고, 기존 BCMA CAR-T에서 문제로 지적됐던 파킨슨증 유사 운동·인지 신경독성은 보고되지 않았다.

이는 임상 현장에서 CAR-T 치료 선택 시 가장 중요한 요소로 작용할 수 있다. 기존 치료제의 경우 높은 효능에도 불구하고 신경독성 관리 부담이 치료 접근성을 제한하는 요인으로 지적돼 왔기 때문이다. 아니토셀은 이러한 안전성 프로파일을 기반으로, 실제 처방 환경에서 의료진의 선호도를 확보할 가능성이 제기되고 있다.

아니토셀의 또 다른 특징은 항원 결합 구조다. 기존 CAR-T가 scFv(single-chain variable fragment)를 사용하는 것과 달리, 아니토셀은 아르셀릭스(Arcellx)가 개발한 ‘D-domain binder’를 적용했다. 이 구조는 보다 작은 크기와 안정적인 결합 특성을 갖는 것으로 알려져 있으며, 항원 결합 후 빠르게 해리되는 특성이 세포 활성 조절에 영향을 미치는 것으로 분석된다.

이러한 구조적 차이는 단순한 플랫폼 변화에 그치지 않고, 임상적 안전성과 효능 균형에도 영향을 줄 수 있는 요소로 평가된다. 실제로 아니토셀의 낮은 신경독성 발생률은 이러한 구조적 특성과 연관성이 있을 가능성이 제기되고 있다.

아니토셀은 2상 등록용 임상과 함께 3상 iMMagine-3 연구가 진행 중이다. 해당 3상 연구는 1~3차 치료를 받은 다발골수종 환자를 대상으로, 아니토셀과 표준치료를 비교하는 글로벌 무작위 임상으로 설계됐다. 이는 기존 후기 치료군을 넘어 보다 이른 치료 라인으로의 확장을 염두에 둔 전략이다.

다발골수종 치료 환경에서는 항-CD38 항체가 1차 치료로 이동하면서, 2~3차 치료군에서 새로운 치료 옵션에 대한 수요가 증가하고 있다. iMMagine-3는 바로 이 구간을 겨냥하고 있으며, 성공 시 아니토셀은 단순한 ‘후기 치료제’가 아닌 주요 치료 축으로 자리잡을 가능성이 있다.

2026년 2월 길리어드는 아르셀릭스 인수를 발표하며 아니토셀 확보에 대한 강한 의지를 드러냈다. 길리어드는 아니토셀이 향후 다발골수종 치료에서 ‘기반 치료(foundational therapy)’로 자리잡을 수 있다고 강조했으며, 보다 빠른 개발 및 상업화를 위해 전략적 투자를 단행한 것으로 해석된다.

길리어드는 이미 예스카타(Yescarta), 테카투스(Tecartus) 등 CAR-T 치료제 상업화 경험을 보유하고 있어, 아니토셀 역시 글로벌 생산·유통 네트워크를 활용한 빠른 시장 진입이 가능할 것으로 전망된다.

현재 BCMA CAR-T 시장은 얀센의 카빅티(Carvykti)와 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 아베크마(Abecma)가 주도하고 있다. 카빅티는 이미 2차 치료까지 적응증이 확대되며 시장 영향력을 확대하고 있으며, 아베크마 역시 2차 이상 치료에서 사용되고 있다.

이와 비교해 아니토셀은 초기에는 후기 치료군에서 진입하되, 3상 결과에 따라 2~3차 치료군으로 빠르게 확장될 가능성이 있다. 특히 임상 데이터에서 카빅티 대비 유사하거나 일부 지표에서 개선된 결과가 관찰된 점, 그리고 안전성 프로파일이 상대적으로 우수한 점은 시장 경쟁 구도에 영향을 줄 수 있는 요소로 평가된다.

다만 현재까지의 비교는 대부분 교차시험 기반으로 이루어졌기 때문에, 직접 비교 임상 결과가 확보되기 전까지는 신중한 해석이 필요하다.

CAR-T 치료제 시장에서 중요한 변수는 단순한 효능이 아니다. 제조 기간, 생산 슬롯 확보, 치료 가능 센터 수 등 공급 체계가 실제 시장 점유율을 결정짓는 핵심 요소로 작용한다. 카빅티 역시 초기 높은 수요에도 불구하고 제조 제한으로 인해 매출 확대 속도가 제한된 바 있다.

아니토셀은 길리어드의 기존 제조 인프라를 활용할 수 있다는 점에서 이러한 문제를 일정 부분 완화할 수 있을 것으로 기대된다. 특히 환자 맞춤형 세포치료제 특성상 ‘치료까지 걸리는 시간(turnaround time)’은 임상 효과만큼 중요한 요소로 평가된다.

한편 다발골수종 치료 환경에서는 CAR-T 외에도 BCMA 및 GPRC5D를 표적하는 이중항체 치료제가 빠르게 확산되고 있다. 이들 치료제는 상대적으로 접근성이 높고 제조 과정이 단순하다는 장점이 있어, 일부 환자군에서는 CAR-T를 대체할 가능성도 제기된다.

따라서 아니토셀의 성공 여부는 단순히 기존 CAR-T와의 경쟁을 넘어, 전체 치료 알고리즘 내에서 어떤 위치를 차지할 것인지에 따라 결정될 전망이다. 특히 초기 치료 단계로의 확장 여부가 장기 매출 규모를 좌우할 핵심 변수로 지목된다.

2032년 25억 달러…확장 여부에 따라 추가 성장 가능
이벨류에이트는 아니토셀의 2032년 매출을 약 25억 달러로 전망하고 있다. 이는 현재 임상 단계와 초기 적응증을 기반으로 한 보수적 추정치에 가까우며, 향후 2차 치료 이상으로 적응증이 확대될 경우 매출 규모는 더 커질 가능성이 있다.

아니토셀은 공개된 데이터를 기준으로 볼 때, 차세대 BCMA CAR-T 중 가장 유력한 경쟁 후보로 평가된다. 고반응률과 안전성, 제조 경쟁력이라는 세 가지 요소를 동시에 확보하려는 전략은 향후 CAR-T 시장 구조 자체를 변화시킬 수 있는 변수로 작용할 전망이다.

다발골수종 치료는 이미 CAR-T, 이중항체, 기존 항암제 간 경쟁이 복합적으로 얽힌 시장으로 진입했다. 아니토셀이 이 가운데 어떤 위치를 차지하게 될지, 그리고 실제 임상 현장에서 선택받는 치료 옵션으로 자리잡을 수 있을지는 향후 3상 결과와 초기 상업화 성과에 따라 판가름 날 전망이다.