지씨셀(대표 김재왕·원성용)이 중국 난징 이아소 바이오 테크놀로지(Nanjing IASO Biotechnology, 이하 이아소 바이오)로부터 도입한 다발성골수종 치료용 CAR-T 치료제 ‘푸카소(Fucaso, 성분명 Equecabtagene Autoleucel)’ 품목허가를 ‘이전에 최소 3차 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자’ (최소 1종의 프로테아좀 억제제 및 1종의 면역조절제를 포함) 적응증으로 26일 식품의약품안전처에 신청했다.

지씨셀은 지난해 10월 이아소 바이오와 국내 도입 계약을 체결한 이후 허가를 위한 절차를 신속히 진행해 왔으며, 이번 품목허가 신청을 통해 국내 CAR-T 치료제 시장 진입을 본격화한다.

푸카소는 이아소 바이오가 개발한 BCMA(B세포 성숙 항원) 표적 CAR-T 세포치료제로, 2023년 6월 중국에서 품목허가를 받아 현재 현지에서 다발성골수종 4차 치료제로 사용되고 있다. 

재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자에서 에퀘캅타젠오토류셀 효능과 안전성을 평가하기 위해  중국 14개 임상시험센터에서 116명을 대상으로 2020년 4월 부터 2022년 9월까지 진행된 'FUMANBA-1'임상(단일군, 공개 라벨, Phase 1b/2 임상시험) 유효성 결과 ORR 96.0%, CR 74.3%, MRD 음성률 95.0%, PFS (12개월) 78.8%을 기록했다(이전 CAR-T 치료 경험환자군 =ORR 75% 이상)

또 안전성 결과  치료관련 이상반응 발생률 99%, CRS 93.2% (대부분 1~2등급), ICANS 1.9%로 나타났다( 기타 이상반응 '혈액학적 독성 및 감염관련' - 대부분 표준치료 및 지지요법으로 관리 가능)

지씨셀은 간암 면역세포치료제 ‘이뮨셀엘씨주’ 국내 품목허가 및 상용화를 통해 세포치료제 분야에서 임상과 사업화 경험을 축적해 왔다. GMP 기반 생산부터 상업화, 유통까지 아우르는 전주기 밸류체인을 구축한 점도 강점이다. 회사는 이러한 역량을 바탕으로 CAR-T 치료제 국내 도입과 시장 안착을 신속히 추진한다는 계획이다.

푸카소는 국내 도입을 위해 2025년 7월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 같은 해 8월 신속처리 대상 첨단바이오의약품으로 지정됐다.

원성용 지씨셀 대표는 “그동안 축적해온 세포치료제 상업화 경험과 의약품 공급망 운영을 통한 사업 역량을 기반으로 푸카소 국내 허가 및 시장 안착을 차질 없이 추진하겠다”며 “국내 환자들이 보다 합리적 비용으로 치료받을 수 있도록 치료 접근성 확대에 최선을 다하겠다”고 말했다.