지놈앤컴퍼니(대표이사 배지수, 박한수)는 마이크로바이옴 면역항암 치료제 ‘GEN-001’ 담도암 대상 임상 2상에서 첫 환자 투여를 완료했다고 19일 밝혔다.

‘GEN-001’ 담도암 대상 임상 2상은 MSD(미국 머크)의 면역항암제 키트루다(성분명: pembrolizumab)와 병용투여로 진행하며, 이전 치료에서 효과를 보지 못한 담도암 환자를 대상으로 국내 8개 병원에서 이뤄진다. 해당 임상을 통해 병용투여에 대한 안전성 및 유효성을 입증할 계획이다.

지놈앤컴퍼니는 지난 6월 ‘GEN-001’ 담도암 대상 임상 2상에 대해 임상 변경 신청 승인을 받은 바 있다. 임상 변경은 담도암 1차 표준 치료제로 면역항암제 임핀지(성분명: durvalumab)를 활용한 병용요법이 승인받으면서, ‘GEN-001’ 담도암 대상 임상 2상도 이에 맞춰 병용요법을 추가한 내용을 포함한다.

이번 담도암 대상 임상 2상 첫 환자 투여를 시작으로 ‘GEN-001’은 면역항암제 PD-1과 PD-L1 계열 모두와 임상시험을 진행하게 된다. 지놈앤컴퍼니는 기존 면역항암제에 효과를 보지 못한 암환자를 대상으로 마이크로바이옴 면역항암 치료제 ‘GEN-001’과 기존 면역항암제 병용투여를 통해 효능을 높이고자 한다.

특히 담도암은 치료옵션이 제한적이며, 환자의 5년 생존율이 5~15%에 불과할 정도로 진단 후 예후가 나쁜 암종 중 하나이다. 앞선 치료에 효과를 보지 못한 담도암 환자를 대상으로 ‘GEN-001’ 병용투여를 진행할 시 기존 면역항암제 치료 효과가 높아짐에 따라 새로운 2차 치료제 포지셔닝할 수 있을 것으로 기대를 모은다.

지놈앤컴퍼니 배지수 대표는 “‘GEN-001’ 위암 대상 임상 2상에 이어 담도암 대상 임상 2상을 시작하게 되어 기쁘게 생각하며 긍정적인 결과를 끌어낼 수 있도록 최선을 다하겠다”라며 “두 개의 임상이 진행됨에 따라 PD-1과 PD-L1계열 모두와 병용 임상이 시작되었고 이러한 병용요법이 기존 면역항암제 반응률을 높일 것”이라고 밝혔다.

한편 지놈앤컴퍼니는 암환자의 언멧니즈(unmet needs)를 해결하기 위해 두 가지 전략을 펼치고 있다. 마이크로바이옴 면역항암 치료제 ‘GEN-001’과 기존 면역항암제의 병용투여를 통해 기존 면역항암제 효능을 높이는 전략과 기존 면역항암제의 주 타깃인 PD-L1과 PD-1 계열 치료제에서 효능을 보지 못한 암환자에게는 신규타깃 CNTN4를 억제하는 면역항암제 ‘GENA-104’ 개발을 통해 새로운 치료법을 제시하겠다는 전략이다.

앞서 시작한 ‘GEN-001’ 위암 대상 임상 2상은 지난 5월 중간데이터를 발표한 바 있으며, 내년 1월 GI ASCO에서 컷오프 데이터를 발표할 예정이다. 신규타깃 면역항암제 ‘GENA-104’는 지난달 임상 1상 IND를 신청했다.