지난 2019년 8월 바이엘社에 의해 인수되어 지분 100%를 보유한 계열사로 편입되었던 미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 임상단계 연구‧개발 전문 제약기업 블루락 테라퓨틱스社(BlueRock Therapeutics)가 자사의 신약 후보물질 ‘DA01’이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 19일 공표해 파란불이 켜지게 하고 있다.

‘DA01’은 진행성 파킨슨병 치료제로 개발이 진행 중인 블루락 테라퓨틱스의 만능 중기세포 유도 도파민 작용성 뉴런 요법제(neuron therapy)의 일종으로 현재 임상 1상 단계의 시험이 준비 중이다.

FDA는 중증 질환들을 치료하거나 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것으로 기대되는 신약 후보물질들의 개발 및 심사절차를 신속하게 진행하고자 할 때 제한적으로 ‘패스트 트랙’ 지위를 부여하고 있다.

이에 따라 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정된 신약 후보물질들은 개발사 측이 FDA와 보다 잦은 의사교환을 진행할 수 있을 뿐 아니라 가속승인(accelerated approval)이나 ‘신속심사’ 대상으로 지정될 가능성 또한 높아지게 된다.

블루락 테라퓨틱스社의 요아힘 프루비스 최고 개발책임자는 “FDA로부터 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 것은 중요한 진일보라 할 수 있을 것”이라면서 “이에 따라 우리의 파킨슨병 치료용 ‘DA01’ 세포치료제의 임상개발 과정이 한층 빠르게 진행될 수 있을 것이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

이는 또한 파괴적인 질환을 되돌려 환자들의 증상 개선을 이끌 신뢰할 만한 세포치료제를 개발하고자 하는 블루락 테라퓨틱스의 소임을 다하는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것이라는 측면에서도 의의를 찾을 수 있을 것이라고 프루비스 최고 개발책임자는 덧붙였다.

‘DA01’의 임상시험은 미국과 캐나다에서 10명의 피험자들을 충원한 후 착수될 예정이다.

임상 1상 시험의 일차적인 목표는 이식 후 1년차 시점에서 ‘DA01’ 세포이식의 안전성 및 내약성을 평가하는 데 주안점이 두어지게 된다.

이차적 시험목표는 이식 후 1년차 및 2년차 시점에서 이식된 세포의 생존과 운동기능에 미친 영향 등을 평가하고, 2년차에 지속적인 안전성 및 내약성과 이식 적합성 등을 평가하는 데 두어졌다.