영국 제약기업 말린크로트社(Mallinckrodt)는 중증 간기능 장애와 신기능 저하가 함께 나타나는 제 1형 간신(肝腎) 증후군 치료제로 자사가 제출한 텔리프레신(terlipressin)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 22일 공표했다.

이에 앞서 말린크로트 측은 지난달 17일 텔리프레신의 허가신청 절차를 마무리지었다고 공개한 바 있다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 9월 12일까지 텔리프레신의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

제 1형 간신 증후군은 간경변 환자들에게서 급성 신부전을 포함해 생명을 위협할 수 있는 증상들이 급성으로 나타나는 것으로 알려져 있다. 치료하지 않고 방치할 경우 3개월 이내에 사망할 위험성이 80%를 상회할 정도.

현재 미국에서 제 1형 간신 증후군 치료제로 허가를 취득한 약물이 부재한 가운데 매년 30,000~40,000명의 환자들이 발생하는 것으로 추정되고 있다.

말린크로트社의 스티븐 로마노 부사장 겸 최고 학술책임자는 “FDA가 허가신청서를 접수한 것을 환영해마지 않는다”며 “이번 허가신청 접수는 제 1형 간신 증후군 환자들 뿐 아니라 지금까지 치료대안 선택의 폭이 제한적이었던 의사들의 크게 충족되지 못했던 의료상의 니즈에 부응하고자 한다는 맥락에서 볼 때도 우리의 텔리프레신 임상개발에서 중요한 성과물이라 할 수 있을 것”이라고 의의를 강조했다.

이에 따라 FDA가 심사를 진행하는 동안 말린크로트를 긴밀한 협력을 아끼지 않을 것이라고 로마노 부사장은 덧붙였다.

텔리프레신은 지난 2005년 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정되었던 약물이다.

그 후 2016년 들어 말린크로트와 FDA는 임상시험 프로토콜(SPA)에 따라 임상 3상 ‘CONFIRM 시험’의 프로토콜 설계 및 자료분석에 합의했다.

임상 3상 시험에 착수하기 전에 임상설계, 시험목표 및 통계자료 분석 등을 수용하기로 FDA와 합의를 도출했던 것.

말린크로트 측은 가까운 시일 내에 FDA가 텔리프레신의 허가신청 건을 심사하기 위해 회의를 소집할 것으로 예상했다.

텔리프레신의 허가신청서는 임상 3상 ‘CONFIRM 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 총 300명의 피험자들을 충원한 후 착수되었던 것이어서 지금까지 제 1형 간신 증후군과 관련해 이루어진 것으로는 최대 규모의 임상시험례이다.

시험에서 도출된 최초자료는 지난해 11월 8~12일 미국 매사추세츠州 보스턴에서 열렸던 미국 간질환연구협회(AASLD) 연례 학술회의에서 공개됐다.