식품의약품안전처는 의료현장에서 말기암 등 중증질환자에 대한 치료에 활용할 수 있도록 사용승인 신청 절차, 대상질환‧적용범위, 안전성·유효성 입증요건 등을 담은 '임상시험용의약품의 치료목적 사용승인' 안내서를 개정‧발간했다고 12일 밝혔다.

‘치료목적 사용승인’ 제도는 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료기회를 제공하기 위하여 원칙적으로 임상시험용으로만 사용할 수 있는 의약품을 품목허가를 받기 전에 치료목적으로만 사용할 수 있도록 승인하는 제도이다. 

주요 개정 내용은 △승인 절차 상세 안내 △치료목적 사용승인 대상 질환 및 적용범위 △환자 규모에 따른 안전성·유효성 입증요건 및 제출자료 등이다. 

안전성‧유효성이 완전히 입증되지 않은 임상시험용의약품의 ‘치료목적 사용승인’ 제도는 미국(Expanded Access Program), 유럽(Compassionate use) 등에서도 운영되고 있다.

식약처는 그 동안 중증질환자의 치료기회를 확대하기 위해 임상시험용의약품 사용승인 제도를 국제적 수준으로 개정하고 치료목적 사용승인 현황을 홈페이지를 통해 공개하고 있다.

또 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료목적 및 응급상황 모두에 사용할 수 있도록 ‘치료목적 사용승인’ 제도를 개선했다.

개별환자, 2명에서 25명 미만의 소규모 환자, 25명 이상의 대규모 환자 등 환자 규모를 3종류로 분류해 질환의 경중을 근거로 안전성‧유효성 입증 요건을 구체적이고 명확하게 규정함으로써 중증질환자의 치료기회를 확대했다.

이와 함께 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등의 환자나 보호자가 승인받은 임상시험용의약품 코드명, 대상 질환, 사용되는 병원 등을 손쉽게 확인할 수 있도록 하여 응급환자 등에 대한 치료기회를 보다 확대했다.

임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 건수는 2017년에 703건이었으며, 제도가 시행된 이후부터 지난해 말까지 승인된 건수는 4,444건이다.

연도별 사용승인 건수는 714건, 2016년 793건, 2017년 703건이다.

질환별로는 폐암 등 호흡기질환이 389건으로 가장 많았고, 그 뒤로 위암 등 소화기질환 203건, 백혈병 등 혈액질환 44건, 악성흑색종 등 피부질환 30건 등의 순이었다.

식약처는 앞으로도 다른 치료수단이 없고 생명이 위급한 환자들에게 치료 기회가 보다 확대될 수 있도록 환자 치료에 도움이 되는 유용한 정보를 제공하고, 환자들이 필요한 의약품을 적시에 사용될 수 있도록 제도적 지원을 추진해 나가겠다고 밝혔다.