리제네론 파마슈티컬스社가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 전문 제약기업 파라빌리스 메디슨社(Parabilis Medicines)와 전략적 제휴에 합의했다고 18일 공표했다.

양사는 파라빌리스 메디슨 측이 보유한 헬리콘(Helicon) 펩타이드 플랫폼을 기반으로 다양한 치료제 후보물질들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 파트너 관계를 구축한 것이다.

이 과정에서 양사는 항체-헬리콘 결합체들(AHCs)의 개발을 진행하는 데 초점을 맞춰 나가기로 했다.

항체-헬리콘 결합체는 도전적이고 지금까지 약물로 표적화할 수 없었던(undruggable) 타깃들을 표적화하기 위해 설계된 새로운 계열의 치료제이다.

헬리콘은 안정화된 세포 투과성 알파-헬리컬(alpha-helical) 펩타이드를 말한다.

전통적인 저분자 화합물 결합에 적합하지 않았던 평평한 표면을 포함한 세포 내 단백질 표적들에 관여하도록 설계됐다.

양사의 제휴는 헬리콘을 단독요법제 또는 항체-헬리콘 결합체의 일부로 활용을 탐색하기 위한 취지에서 성사됐다.

리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 공동의장, 대표 겸 최고 학술책임자는 “이번에 성사된 제휴가 환자들을 위해 견고하고 혁신적인 치료제 포트폴리오를 구축하기 위해 리제네론 파마슈티컬스가 진행해 온 첨단의 다양화된 과학적 접근방법을 반영한 것”이라면서 “헬리콘이 이전까지 약물로 표적화할 수 없었던 표적들에 대응할 수 있는 잠재력을 내포하고 있는 데다 양사의 제휴는 헬리콘을 우리가 보유한 벨록이뮨(VelocImmune) 유래 항체들과 결합시켜 관심 대상 세포들에 정확하게 전달하는 데 취지를 두고 있다”고 말했다.

이를 통해 다양한 치료제 영역들을 포괄할 수 있는 전혀 새로운 치료제 계열의 개발이 가능할 것으로 기대된다고 얀코풀로스 대표는 덧붙였다.

이와 관련, 항체-약물 결합체는 전통적으로 항체들을 이용해 약물 탑재체(drug payloads)를 표적세포들에 선택적으로 전달해 내부적으로 세포사멸을 촉진시키는 접근방법을 말한다.

양사의 제휴에서 구상된 항체-헬리콘 결합체는 동일한 약물전달 원칙이 뒷받침하고 있다.

항체 표적세포들을 헬리콘 탑재체들과 결합시켜 특정한 세포 내 단백질들을 선택적으로 조절하기 위해 설계된 것이라는 의미이다.

이 가운데는 지금까지 오랜 기간 동안 약물로 표적화할 수 없었던 것으로 사료되었던 단백질들이 포함되어 있다.

양사간 합의에 따라 파라빌리스 메디슨은 리제네론 파마슈티컬스 측으로부터 1억2,500만 달러를 일차적으로 지급받기로 했다.

1억2,500만 달러는 5,000만 달러의 계약성사 선불금과 파라빌리스 메디슨 측이 차후 주식발행을 통해 자금을 조달할 때 리제네론 파마슈티컬스 측이 투자할 7,500만 달러로 구성되어 있다.

파라빌리스 메디슨은 이와 함께 개발, 허가 및 발매 관련 성과금을 차후 추가로 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.

또한 미래에 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별로 최대 두자릿수 초반대 로열티를 수수할 수 있는 권한도 보장받았다.

최초 5개 표적들과 관련해서 파라빌리스 메디슨 측은 최대 22억 달러의 성과금을 지급받을 수 있을 뿐 아니라 리제네론 파마슈티컬스 측이 추가로 선택권을 행사했을 때 성과금을 별도로 받을 수 있게 된다.

리제네론 파마슈티컬스 측의 경우 새로운 헬리콘 및 항체-헬리콘 결합체가 발견되었을 때 후속 개발, 제조 및 발매를 맡기로 했다.