미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 디날리 테라퓨틱스社(Denali Therapeutics)가 다케다社로부터 ‘DNL593’의 공동개발 및 공동발매 제휴 합의를 종결짓기로 결정했음을 통보받았다고 3일 공표했다.

이번 결정은 전략적 고려에 의해 이루어진 것일 뿐, 효능 또는 안전성 자료와는 무관하다고 이날 디날리 테라퓨틱스 측은 설명했다.

‘DNL593’은 프로그래뉼린(progranulin) 단백질 대체요법제로 개발이 진행되어 온 기대주이다.

디날리 테라퓨틱스 측이 보유한 ‘단백질 운반체’(PTV: Protein TransportVehicle) 기술을 적용해 프로그래뉼린 단백질이 혈뇌장벽을 통과하도록 하는 기전의 그래뉼린 단백질 연관 전두측두엽 치매(FTD-GRN) 치료제로 공동개발이 진행되어 왔다.

전두측두엽 치매는 60세 미만 연령대에서 가장 빈도높게 나타나는 치매의 한 유형으로 알려져 있다.

이날 디날리 테라퓨틱스 측은 후속 개발활동을 주도적으로 진행하면서 ‘DNL593’과 관련 지적재산권 포트폴리오에 대한 전권을 회복토록 할 것이라고 설명했다.

디날리 테라퓨틱스社의 라이언 와츠 대표는 “다케다 측과 구축했던 제휴관계에 큰 가치를 부여해 왔지만, 우리가 ‘DNL593’에 대한 완전 소유권을 회복하게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.

우리는 과학적 근거와 지금까지 산출된 자료에 대해 변함없는 확신을 갖고 있는 만큼 독자적으로 ‘DNL593’의 개발을 진행해 나갈 것이라고 와츠 대표는 설명했다.

특히 와츠 대표는 “올해 연말까지 현재 진행 중인 임상 1/2상 시험의 결과를 공개할 수 있도록 할 방침”이라고 밝혔다.

그는 뒤이어 “우리가 보유한 ‘단백질 운반체’ 플랫폼이 처음으로 FDA의 허가관문을 통과한 혈뇌장벽 통과기술이어서 전두측두엽 치매와 같은 각종 신경퇴행성 질환 전반에 걸쳐 폭넓은 잠재력을 내포하고 있는 견고한 포트폴리오를 구축할 수 있었던 것”이라고 설명했다.

전두측두엽 치매의 경우 아직까지 이처럼 파괴적인 증상의 진행속도를 늦춰주는 치료대안이 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이라고 덧붙이기도 했다.

앞서 언급되었던 바와 같이 현재 진행 중인 ‘DNL593’의 임상 1/2상 시험에서 도출된 생체지표인자 결과들을 포함한 자료는 올해 말경 공개될 수 있을 것으로 보인다.

이 시험에는 총 40명의 그래뉼린 단백질 연관 전두측두엽 치매 환자들이 피험자로 충원됐다.

건강한 피험자들을 대상으로 진행되었던 임상 1/2상 시험의 A파트 부문에서 도출된 중간결과를 보면 뇌척수액에 존재하는 프로그래뉼린 단백질의 수치가 용량의존적으로 증가한 것으로 입증되어 ‘DNL593’의 뇌내 전달이 견고하게 이루어졌음을 뒷받침했다.

이와 함께 ‘DNL593’은 대체로 양호한 내약성을 내보였고, 안전성 측면에서 볼 때 지금까지 우려할 만한 문제점의 징후는 확인되지 않았다.